Säkerhets- och effektivitetsstudie av NGGT001 i Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥ 18 år gammal;
2. Kön obegränsat.
3. Diagnostiserats som kristallin retinal degeneration (BCD).
4. Molekylär diagnos bekräftar CYP4V2-mutation.
5. Den bäst korrigerade synskärpan är mindre än 20/60.
6. Gå överens om att vidta preventivmedel inom 1 år från studiestart till administrering.
7. Underteckna frivilligt ett informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

1. Otillräckligt antal fotoreceptorceller i näthinnan, såsom näthinnetjocklek mindre än 100 μm. Eller ingen atrofi eller pigmentering i bakre polområdet<3- Retinal disk.
2. Närvaron av koroidal neovaskularisering eller andra ögonskador orsakade av BCD, som forskare tror kan påverka kirurgiska ingrepp eller störa tolkningen av kliniska endpoints.
3. Användning av terapeutiska läkemedel inom de första 6 månaderna efter inskrivningen kan påverka experimentell observation, såsom Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid, steroider, etc;
4. Behandlingsögat har genomgått intraokulär kirurgi, såsom PDT, vitrektomi, periokulär vaskulär bypass-kirurgi, etc., eller kräver intraokulär kirurgi under klinisk forskning, såsom kataraktkirurgi, retinal laserterapi, etc;
5. Använder eller kan använda systemiska läkemedel som kan orsaka ögonskador, såsom psoralen, tamoxifen, etc;
6. Mycket känslig eller allergisk mot ingredienserna i det experimentella läkemedlet (med en historia av allergier mot två eller flera läkemedel eller livsmedel);
7. Onormal och kliniskt signifikant fysisk undersökning, vitala tecken, laboratorietester (såsom blodrutin, urinrutin, blodbiokemi, koagulationsfunktion, immunologiska tester etc.), eller onormala indikatorer som bedöms som kliniskt signifikanta av forskare;
8. Det finns sjukdomar eller medicinska historier som kan påverka läkemedelssäkerhet eller interna processer, särskilt kardiovaskulära, lever, njure, endokrina, matsmältnings-, lung-, neurologiska, hematologiska, tumör-, immun- eller metabola störningar som forskare anser vara kliniskt signifikanta.
9. Deltog i kliniska prövningar av andra läkemedel eller medicinsk utrustning inom 3 månader före registreringen;
10. Kvinnliga patienter under graviditet eller amning;
11. Andra forskare anser att det inte är lämpligt att delta i studien.