Sikkerhets- og effektstudie av NGGT001 i Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy

Inklusjonskriterier:

1. Alder ≥ 18 år gammel;
2. Kjønn ubegrenset.
3. Diagnostisert som krystallinsk retinal degenerasjon (BCD).
4. Molekylær diagnose bekrefter CYP4V2-mutasjon.
5. Den beste korrigerte synsstyrken er mindre enn 20/60.
6. Godta å ta prevensjonstiltak innen 1 år fra studiestart til administrering.
7. Signer frivillig på et informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

1. Utilstrekkelig antall fotoreseptorceller i netthinnen, slik som netthinnetykkelse mindre enn 100 μm. Eller ingen atrofi eller pigmentering i bakre polområde<3- Netthinneskive.
2. Tilstedeværelsen av koroidal neovaskularisering eller andre øyelesjoner forårsaket av BCD, som forskere mener kan påvirke kirurgiske prosedyrer eller forstyrre tolkningen av kliniske endepunkter.
3. Bruk av terapeutiske legemidler innen de første 6 månedene etter registrering kan påvirke eksperimentell observasjon, slik som Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolonacetonid, steroider, etc;
4. Behandlingsøyet har gjennomgått intraokulær kirurgi, slik som PDT, vitrektomi, periokulær vaskulær bypass-operasjon, etc., eller krever intraokulær kirurgi under klinisk forskning, slik som kataraktkirurgi, retinal laserterapi, etc;
5. Brukt eller kan bruke systemiske medisiner som kan forårsake øyeskade, som psoralen, tamoxifen, etc;
6. Svært sensitiv eller allergisk overfor ingrediensene i det eksperimentelle legemidlet (med en historie med allergi mot to eller flere legemidler eller matvarer);
7. Unormal og klinisk signifikant fysisk undersøkelse, vitale tegn, laboratorietester (som blodrutine, urinrutine, blodbiokjemi, koagulasjonsfunksjon, immunologiske tester, etc.), eller unormale indikatorer som anses som klinisk signifikante av forskere;
8. Det er sykdommer eller medisinske historier som kan påvirke legemiddelsikkerhet eller interne prosesser, spesielt kardiovaskulære, lever, nyre, endokrine, fordøyelses-, lunge-, nevrologiske, hematologiske, tumor-, immun- eller metabolske lidelser som forskere anser som klinisk signifikante.
9. Deltok i kliniske utprøvinger av andre legemidler eller medisinsk utstyr innen 3 måneder før påmelding;
10. Kvinnelige pasienter under graviditet eller amming;
11. Andre forskere mener det ikke er egnet å delta i studien.