Az NGGT001 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Bietti kristályos corneoretinalis disztrófiában

Bevételi kritériumok:

1. Életkor ≥ 18 év;
2. Nem korlátlan.
3. Kristályos retina degenerációként (BCD) diagnosztizálták.
4. A molekuláris diagnózis megerősíti a CYP4V2 mutációt.
5. A legjobb korrigált látásélesség kisebb, mint 20/60.
6. Fogamzásgátlási intézkedések megtétele a vizsgálat kezdetétől a beadásig 1 éven belül.
7. Önként írjon alá egy tájékozott beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

1. Nem elegendő számú fotoreceptor sejt a retinában, például a retina vastagsága kisebb, mint 100 μm. Vagy nincs sorvadás vagy pigmentáció a hátsó pólus területén<3- Retina lemez.
2. Az érhártya neovaszkularizációja vagy a BCD által okozott egyéb szemelváltozások jelenléte, amelyek a kutatók véleménye szerint befolyásolhatják a sebészeti eljárásokat vagy megzavarhatják a klinikai végpontok értelmezését.
3. A terápiás gyógyszerek alkalmazása a beiratkozás első 6 hónapjában befolyásolhatja a kísérleti megfigyelést, mint például a Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolon-acetonid, szteroidok stb.
4. A kezelt szem intraokuláris műtéten esett át, például PDT-n, vitrectomián, periocularis vaszkuláris bypass műtéten stb., vagy a klinikai kutatás során intraokuláris műtétre van szükség, mint például szürkehályog műtét, retina lézerterápia stb.;
5. Olyan szisztémás gyógyszereket használt vagy alkalmazhat, amelyek szemkárosodást okozhatnak, például psoralen, tamoxifen stb.
6. Nagyon érzékeny vagy allergiás a kísérleti gyógyszer összetevőire (a kórtörténetben két vagy több gyógyszerre vagy élelmiszerre allergiás);
7. Rendellenes és klinikailag jelentős fizikális vizsgálat, életjelek, laboratóriumi vizsgálatok (például vérvizsgálat, vizelet rutin, vér biokémia, koagulációs funkció, immunológiai vizsgálatok stb.), vagy a kutatók által klinikailag jelentősnek ítélt kóros mutatók;
8. Vannak olyan betegségek vagy kórtörténetek, amelyek befolyásolhatják a gyógyszerbiztonságot vagy a belső folyamatokat, különösen a szív- és érrendszeri, máj-, vese-, endokrin-, emésztőrendszeri, tüdő-, neurológiai, hematológiai, daganatos, immun- vagy anyagcserezavarokat, amelyeket a kutatók klinikailag jelentősnek tartanak.
9. Részt vett más gyógyszerek vagy orvosi eszközök klinikai vizsgálatában a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül;
10. Nőbetegek terhesség vagy szoptatás alatt;
11. Más kutatók úgy vélik, hogy nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre.