XIAP 欠損症患者における MAS825 の単一患者臨床試験
2024年3月7日 更新者：Dilan Dissanayake、The Hospital for Sick Children
MAS825 は、IL-1 ベータと IL-18 を同時に標的とする二重特異性 IgG1 モノクローナル抗体であり、それによって XLP-2 の病因に不可欠であると考えられている両方のサイトカインを中和します。
臨床試験では現在、NLRC4 関連疾患や化膿性汗腺炎など、これらのサイトカインの上昇に関連する他の疾患におけるその有効性を調べています。
この研究は、IL-1 ベータおよび IL-18 の遮断に対する反応が以前に示されている 1 人の XLP-2 患者における MAS825 の有効性を評価することを提案しています。
XLP-2 には代替の医薬品オプションがないことを考慮すると、これは、高用量のコルチコステロイドに伴う毒性と造血幹細胞移植に伴う罹患率を回避できる唯一の既知の医薬品オプションとなります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究者のケア下にあるXIAP遺伝子欠陥を有する既知の患者
除外基準:
- 該当なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：積極的な治療
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MAS825 は、IL-1β と IL-18 を同時に標的とする二重特異性 IgG1 モノクローナル抗体であり、それによって XLP-2 の病因に不可欠であると考えられている両方のサイトカインを中和します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MAS825 が医師の総合評価スコアに及ぼす影響
時間枠：5年
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リッカートスケール: 0 = 疾患に関連する臨床徴候および症状がない (なし)
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5年
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医師による病気の兆候と症状の重症度評価に対する MAS825 の影響
時間枠：5年
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リッカートスケールを使用して評価される徴候および症状には、1) 腹痛、2) 下痢、3) 発熱が含まれます。 0 = 不在
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5年
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患者/親による疾患活動性の総合評価
時間枠：5年
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リッカートスケール: 0 = 疾患に関連する臨床徴候および症状がない (なし)
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月8日
一次修了 (実際)
2024年1月17日
研究の完了 (実際)
2024年1月17日
試験登録日
最初に提出
2024年2月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月7日
最初の投稿 (実際)
2024年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月7日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。