Клиническое исследование MAS825 на одном пациенте у пациента с дефицитом XIAP
7 марта 2024 г. обновлено: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 представляет собой биспецифическое моноклональное антитело IgG1, которое одновременно нацелено на IL-1 бета и IL-18, тем самым нейтрализуя оба цитокина, которые считаются неотъемлемой частью патогенеза XLP-2.
В настоящее время в клинических испытаниях изучается его эффективность при других заболеваниях, связанных с повышением уровня этих цитокинов, включая заболевания, связанные с NLRC4, и гнойный гидраденит.
В этом исследовании предлагается оценить эффективность MAS825 у одного пациента с XLP-2, который ранее продемонстрировал ответ на блокаду IL-1 бета и IL-18.
Учитывая отсутствие альтернативных фармацевтических вариантов XLP-2, это единственный известный вариант лечения, который позволяет избежать токсичности, связанной с высокими дозами кортикостероидов, и заболеваемости, связанной с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Известный пациент с генетическим дефектом XIAP под присмотром исследователя
Критерий исключения:
- Н/Д
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Активное лечение
|
MAS825 представляет собой биспецифическое моноклональное антитело IgG1, которое одновременно нацелено на IL-1beta и IL-18, тем самым нейтрализуя оба цитокина, которые считаются неотъемлемой частью патогенеза XLP-2.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние MAS825 на общий балл оценки врача
Временное ограничение: 5 лет
|
Шкала Лайкерта: 0 = отсутствуют (нет) клинические признаки и симптомы, связанные с заболеванием.
|
5 лет
|
|
Влияние MAS825 на оценку врачом тяжести признаков и симптомов заболевания
Временное ограничение: 5 лет
|
Оцениваемые признаки и симптомы включают: 1) боль в животе 2) диарею 3) лихорадку по шкале Лайкерта: 0 = отсутствует
|
5 лет
|
|
Глобальная оценка активности заболевания пациентом/родителем
Временное ограничение: 5 лет
|
Шкала Лайкерта: 0 = отсутствуют (нет) клинические признаки и симптомы, связанные с заболеванием.
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 января 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 января 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1000080330
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .