Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Yhden potilaan kliininen MAS825-tutkimus potilaalla, jolla on XIAP-puutos

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 on bispesifinen monoklonaalinen IgG1-vasta-aine, joka kohdistuu samanaikaisesti IL-1 beetaan ja IL-18:aan ja neutraloi siten molemmat sytokiinit, joiden uskotaan olevan olennainen osa XLP-2:n patogeneesiä. Kliinisissä kokeissa tutkitaan parhaillaan sen tehoa muissa sairauksissa, jotka liittyvät näiden sytokiinien nousuun, mukaan lukien NLRC4:ään liittyvä sairaus ja hidradenitis suppurativa. Tässä tutkimuksessa ehdotetaan MAS825:n tehokkuuden arvioimista yhdellä XLP-2-potilaalla, joka on aiemmin osoittanut vasteen IL-1-beetan ja IL-18:n salpaukseen. Koska XLP-2:lle ei ole vaihtoehtoisia farmaseuttisia vaihtoehtoja, tämä on ainoa tunnettu lääkevaihtoehto, jolla vältetään suuriannoksisiin kortikosteroideihin liittyvä toksisuus ja hematopoieettisten kantasolujen siirtoon liittyvä sairastuvuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tunnettu potilas, jolla on XIAP-geenivirhe tutkijan hoidossa

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei käytössä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen hoito
Lääke: MAS825
MAS825 on bispesifinen monoklonaalinen IgG1-vasta-aine, joka kohdistuu samanaikaisesti IL-1betaan ja IL-18:aan ja neutraloi siten molemmat sytokiinit, joiden uskotaan olevan olennainen osa XLP-2:n patogeneesiä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MAS825:n vaikutus lääkärin yleiseen arviointipisteeseen
Aikaikkuna: 5 vuotta

Likert-asteikko:

0 = Poissa (ei) sairauteen liittyviä kliinisiä oireita

  1. = Vähäiset sairauteen liittyvät merkit ja oireet
  2. = Lievät sairauteen liittyvät merkit ja oireet
  3. = Keskivaikeat sairauteen liittyvät merkit ja oireet
  4. = Vakavaan sairauteen liittyvät merkit ja oireet
5 vuotta
MAS825:n vaikutus lääkärin sairauden merkkien ja oireiden vakavuuden arviointiin
Aikaikkuna: 5 vuotta

Arvioituja merkkejä ja oireita ovat: 1) vatsakipu 2) ripuli 3) kuume Likert-asteikolla:

0 = poissa

  1. = Minimi
  2. = Lievä
  3. = Kohtalainen
  4. = Vaikea
5 vuotta
Potilaan/vanhempien yleisarvio taudin aktiivisuudesta
Aikaikkuna: 5 vuotta

Likert-asteikko:

0 = Poissa (ei) sairauteen liittyviä kliinisiä oireita

  1. = Vähäiset sairauteen liittyvät merkit ja oireet
  2. = Lievät sairauteen liittyvät merkit ja oireet
  3. = Keskivaikeat sairauteen liittyvät merkit ja oireet
  4. = Vakavaan sairauteen liittyvät merkit ja oireet
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Hospital for Sick Children

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1000080330

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty lymfoproliferatiivinen oireyhtymä tyyppi 2 (XLP-2)

Kliiniset tutkimukset MAS825

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in India

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa