Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En enkeltpatient klinisk undersøgelse af MAS825 i en patient med XIAP-mangel

7. marts 2024 opdateret af: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 er et bi-specifikt IgG1 monoklonalt antistof, der samtidigt retter sig mod IL-1 beta og IL-18, og derved neutraliserer begge cytokiner, der menes at være integreret i patogenesen af ​​XLP-2. Kliniske forsøg undersøger i øjeblikket dets effektivitet i andre sygdomme forbundet med forhøjelser af disse cytokiner, herunder NLRC4-associeret sygdom og hidradenitis suppurativa. Denne undersøgelse foreslår at vurdere effektiviteten af ​​MAS825 hos en enkelt patient med XLP-2, som tidligere har vist respons på blokade af IL-1 beta og IL-18. I betragtning af manglen på alternative farmaceutiske muligheder for XLP-2, repræsenterer dette den eneste kendte medicinmulighed, der undgår toksiciteten forbundet med højdosis kortikosteroider og morbiditeten forbundet med hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kendt patient med XIAP genetisk defekt under efterforskerens pleje

Ekskluderingskriterier:

  • N/A

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv behandling
Medicin: MAS825
MAS825 er et bi-specifikt IgG1 monoklonalt antistof, der samtidig retter sig mod IL-1beta og IL-18, og derved neutraliserer begge cytokiner, der menes at være integreret i patogenesen af ​​XLP-2.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkning af MAS825 på lægens globale vurderingsscore
Tidsramme: 5 år

Likert skala:

0 = Fraværende (ingen) sygdomsassocierede kliniske tegn og symptomer

  1. = Minimale sygdomsassocierede tegn og symptomer
  2. = Milde sygdomsrelaterede tegn og symptomer
  3. = Moderate sygdomsrelaterede tegn og symptomer
  4. = Alvorlig sygdomsrelaterede tegn og symptomer
5 år
Indvirkning af MAS825 på lægens sværhedsgradsvurdering af sygdomstegn og symptomer
Tidsramme: 5 år

De vurderede tegn og symptomer omfatter: 1) Mavesmerter 2) Diarré 3) Feber ved brug af en Likert-skala:

0 = Fraværende

  1. = minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig
5 år
Patient/forældre global vurdering af sygdomsaktivitet
Tidsramme: 5 år

Likert skala:

0 = Fraværende (ingen) sygdomsassocierede kliniske tegn og symptomer

  1. = Minimale sygdomsassocierede tegn og symptomer
  2. = Milde sygdomsrelaterede tegn og symptomer
  3. = Moderate sygdomsrelaterede tegn og symptomer
  4. = Alvorlig sygdomsrelaterede tegn og symptomer
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

17. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000080330

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet lymfoproliferativt syndrom type 2 (XLP-2)

Kliniske forsøg med MAS825

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner