- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06309823
Uno studio clinico su un singolo paziente di MAS825 in un paziente con deficit di XIAP
7 marzo 2024 aggiornato da: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 è un anticorpo monoclonale IgG1 bispecifico che prende di mira contemporaneamente IL-1 beta e IL-18, neutralizzando così entrambe le citochine che si ritiene siano parte integrante della patogenesi di XLP-2.
Gli studi clinici stanno attualmente esaminando la sua efficacia in altre malattie associate ad aumenti di queste citochine, tra cui la malattia associata a NLRC4 e l'idrosadenite suppurativa.
Questo studio si propone di valutare l'efficacia di MAS825 in un singolo paziente con XLP-2, che ha precedentemente dimostrato una risposta al blocco di IL-1 beta e IL-18.
Data la mancanza di opzioni farmaceutiche alternative per XLP-2, questo rappresenta l’unica opzione terapeutica conosciuta che evita la tossicità associata ai corticosteroidi ad alte dosi e la morbilità associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente noto con difetto genetico XIAP sotto la cura dello sperimentatore
Criteri di esclusione:
- N / A
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Trattamento attivo
|
MAS825 è un anticorpo monoclonale IgG1 bispecifico che prende di mira contemporaneamente IL-1beta e IL-18, neutralizzando così entrambe le citochine che si ritiene siano parte integrante della patogenesi di XLP-2.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Impatto di MAS825 sul punteggio di valutazione globale del medico
Lasso di tempo: 5 anni
|
Scala Likert: 0 = Segni e sintomi clinici associati alla malattia assenti (nessuno).
|
5 anni
|
Impatto di MAS825 sulla valutazione della gravità dei segni e sintomi della malattia da parte del medico
Lasso di tempo: 5 anni
|
I segni e i sintomi valutati includono: 1) Dolore addominale 2) Diarrea 3) Febbre utilizzando una scala Likert: 0 = Assente
|
5 anni
|
Valutazione globale del paziente/genitore dell’attività della malattia
Lasso di tempo: 5 anni
|
Scala Likert: 0 = Segni e sintomi clinici associati alla malattia assenti (nessuno).
|
5 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 febbraio 2023
Completamento primario (Effettivo)
17 gennaio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
17 gennaio 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 febbraio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 marzo 2024
Primo Inserito (Effettivo)
13 marzo 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1000080330
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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