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Eine klinische Einzelpatientenstudie mit MAS825 bei einem Patienten mit XIAP-Mangel

7. März 2024 aktualisiert von: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 ist ein bispezifischer monoklonaler IgG1-Antikörper, der gleichzeitig auf IL-1 beta und IL-18 abzielt und dadurch beide Zytokine neutralisiert, von denen angenommen wird, dass sie für die Pathogenese von XLP-2 von entscheidender Bedeutung sind. Klinische Studien untersuchen derzeit seine Wirksamkeit bei anderen Erkrankungen, die mit einem Anstieg dieser Zytokine einhergehen, darunter NLRC4-assoziierte Erkrankungen und Hidradenitis suppurativa. Diese Studie schlägt vor, die Wirksamkeit von MAS825 bei einem einzelnen Patienten mit XLP-2 zu bewerten, der zuvor eine Reaktion auf die Blockade von IL-1 beta und IL-18 gezeigt hat. Angesichts des Mangels an alternativen pharmazeutischen Optionen für XLP-2 stellt dies die einzige bekannte Medikamentenoption dar, die die mit hochdosierten Kortikosteroiden verbundene Toxizität und die mit der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen verbundene Morbidität vermeidet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bekannter Patient mit XIAP-Gendefekt unter der Obhut des Prüfarztes

Ausschlusskriterien:

  • N / A

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aktive Behandlung
Arzneimittel: MAS825
MAS825 ist ein bispezifischer monoklonaler IgG1-Antikörper, der gleichzeitig auf IL-1beta und IL-18 abzielt und dadurch beide Zytokine neutralisiert, von denen angenommen wird, dass sie für die Pathogenese von XLP-2 von wesentlicher Bedeutung sind.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einfluss von MAS825 auf den Physician Global Assessment Score
Zeitfenster: 5 Jahre

Likert-Skala:

0 = Fehlen (keine) krankheitsbedingten klinischen Anzeichen und Symptome

  1. = Minimale krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
  2. = Leichte krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
  3. = Mäßige krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
  4. = Schwere krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
5 Jahre
Einfluss von MAS825 auf die Beurteilung des Schweregrads von Krankheitszeichen und -symptomen durch den Arzt
Zeitfenster: 5 Jahre

Zu den beurteilten Anzeichen und Symptomen gehören: 1) Bauchschmerzen 2) Durchfall 3) Fieber anhand einer Likert-Skala:

0 = Abwesend

  1. = Minimal
  2. = Mild
  3. = Mäßig
  4. = Schwerwiegend
5 Jahre
Globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch Patienten/Eltern
Zeitfenster: 5 Jahre

Likert-Skala:

0 = Fehlen (keine) krankheitsbedingten klinischen Anzeichen und Symptome

  1. = Minimale krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
  2. = Leichte krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
  3. = Mäßige krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
  4. = Schwere krankheitsbedingte Anzeichen und Symptome
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Februar 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000080330

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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