Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie MAS825 pro jednoho pacienta u pacienta s deficitem XIAP

7. března 2024 aktualizováno: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 je bispecifická monoklonální protilátka IgG1, která současně cílí na IL-1 beta a IL-18, čímž neutralizuje oba cytokiny, o kterých se předpokládá, že jsou nedílnou součástí patogeneze XLP-2. Klinické studie v současné době zkoumají jeho účinnost u jiných onemocnění spojených se zvýšením těchto cytokinů, včetně onemocnění spojeného s NLRC4 a hidradenitis suppurativa. Tato studie navrhuje zhodnotit účinnost MAS825 u jednoho pacienta s XLP-2, který již dříve prokázal odpověď na blokádu IL-1 beta a IL-18. Vzhledem k nedostatku alternativních farmaceutických možností pro XLP-2 to představuje jedinou známou možnost léčby, která se vyhýbá toxicitě spojené s vysokými dávkami kortikosteroidů a morbiditě spojené s transplantací hematopoetických kmenových buněk.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Známý pacient s genetickým defektem XIAP v péči zkoušejícího

Kritéria vyloučení:

  • N/A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní léčba
Lék: MAS825
MAS825 je bispecifická monoklonální protilátka IgG1, která současně cílí na IL-1beta a IL-18, čímž neutralizuje oba cytokiny, o kterých se předpokládá, že jsou nedílnou součástí patogeneze XLP-2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv MAS825 na skóre globálního hodnocení lékaře
Časové okno: 5 let

Likertově stupnici:

0 = nepřítomné (žádné) klinické příznaky a symptomy spojené s onemocněním

  1. = Minimální příznaky a symptomy spojené s onemocněním
  2. = Mírné příznaky a symptomy spojené s onemocněním
  3. = Mírné známky a symptomy spojené s onemocněním
  4. = Příznaky a symptomy spojené se závažným onemocněním
5 let
Vliv MAS825 na hodnocení závažnosti příznaků a symptomů onemocnění lékařem
Časové okno: 5 let

Mezi hodnocené známky a symptomy patří: 1) Bolest břicha 2) Průjem 3) Horečka pomocí Likertovy škály:

0 = chybí

  1. = Minimální
  2. = Mírný
  3. = Střední
  4. = Těžký
5 let
Globální hodnocení aktivity onemocnění pacientem/rodičem
Časové okno: 5 let

Likertově stupnici:

0 = nepřítomné (žádné) klinické příznaky a symptomy spojené s onemocněním

  1. = Minimální příznaky a symptomy spojené s onemocněním
  2. = Mírné příznaky a symptomy spojené s onemocněním
  3. = Mírné známky a symptomy spojené s onemocněním
  4. = Příznaky a symptomy spojené se závažným onemocněním
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Hospital for Sick Children

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

17. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

17. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1000080330

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaný lymfoproliferativní syndrom typu 2 (XLP-2)

Klinické studie na MAS825

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit