Un essai clinique sur un seul patient de MAS825 chez un patient présentant un déficit en XIAP

MAS825 est un anticorps monoclonal IgG1 bispécifique qui cible simultanément l'IL-1 bêta et l'IL-18, neutralisant ainsi les deux cytokines considérées comme faisant partie intégrante de la pathogenèse de XLP-2. Des essais cliniques examinent actuellement son efficacité dans d'autres maladies associées à des élévations de ces cytokines, notamment la maladie associée à NLRC4 et l'hidradénite suppurée. Cette étude propose d'évaluer l'efficacité du MAS825 chez un seul patient atteint de XLP-2, qui a déjà démontré une réponse au blocage de l'IL-1 bêta et de l'IL-18. Compte tenu du manque d’options pharmaceutiques alternatives pour le XLP-2, celui-ci représente la seule option médicamenteuse connue qui évite la toxicité associée aux corticostéroïdes à forte dose et la morbidité associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques.