En enpatients klinisk prövning av MAS825 i en patient med XIAP-brist
7 mars 2024 uppdaterad av: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 är en bispecifik IgG1 monoklonal antikropp som samtidigt riktar sig mot IL-1 beta och IL-18, och därigenom neutraliserar båda cytokinerna som tros vara integrerade i patogenesen av XLP-2.
Kliniska prövningar undersöker för närvarande dess effektivitet vid andra sjukdomar associerade med förhöjda cytokiner, inklusive NLRC4-associerad sjukdom och hidradenit suppurativa.
Denna studie föreslår att man ska bedöma effektiviteten av MAS825 hos en enda patient med XLP-2, som tidigare har visat svar på blockad av IL-1 beta och IL-18.
Med tanke på avsaknaden av alternativa farmaceutiska alternativ för XLP-2, representerar detta det enda kända medicineringsalternativet som undviker toxiciteten förknippad med högdos kortikosteroider och sjukligheten i samband med hematopoetisk stamcellstransplantation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Känd patient med XIAP genetisk defekt under vård av utredaren
Exklusions kriterier:
- N/A
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiv behandling
|
MAS825 är en bispecifik IgG1 monoklonal antikropp som samtidigt riktar sig mot IL-1beta och IL-18, och därigenom neutraliserar båda cytokinerna som tros vara integrerade i patogenesen av XLP-2.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Inverkan av MAS825 på läkarens globala bedömningspoäng
Tidsram: 5 år
|
Likert skala: 0 = Frånvarande (inga) sjukdomsassocierade kliniska tecken och symtom
|
5 år
|
|
Effekten av MAS825 på läkares svårighetsgradsbedömning av sjukdomstecken och symtom
Tidsram: 5 år
|
Tecken och symtom som bedöms inkluderar: 1) Buksmärta 2) Diarré 3) Feber med hjälp av en Likert-skala: 0 = Frånvarande
|
5 år
|
|
Patient/förälder global bedömning av sjukdomsaktivitet
Tidsram: 5 år
|
Likert skala: 0 = Frånvarande (inga) sjukdomsassocierade kliniska tecken och symtom
|
5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 februari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
17 januari 2024
Avslutad studie (Faktisk)
17 januari 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 februari 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2024
Första postat (Faktisk)
13 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1000080330
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .