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Um ensaio clínico de paciente único de MAS825 em um paciente com deficiência de XIAP

7 de março de 2024 atualizado por: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 é um anticorpo monoclonal IgG1 biespecífico que tem como alvo simultaneamente IL-1 beta e IL-18, neutralizando assim ambas as citocinas que se acredita serem parte integrante da patogênese de XLP-2. Os ensaios clínicos estão actualmente a examinar a sua eficácia noutras doenças associadas a elevações destas citocinas, incluindo a doença associada ao NLRC4 e a hidradenite supurativa. Este estudo se propõe a avaliar a eficácia do MAS825 em um único paciente com XLP-2, que já demonstrou resposta ao bloqueio de IL-1 beta e IL-18. Dada a falta de opções farmacêuticas alternativas para o XLP-2, esta representa a única opção de medicação conhecida que evita a toxicidade associada aos corticosteróides em altas doses e a morbidade associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Paciente conhecido com defeito genético XIAP sob os cuidados do investigador

Critério de exclusão:

  • N / D

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento ativo
MAS825 é um anticorpo monoclonal IgG1 biespecífico que tem como alvo simultaneamente IL-1beta e IL-18, neutralizando assim ambas as citocinas que se acredita serem parte integrante da patogênese de XLP-2.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impacto do MAS825 na pontuação da avaliação global do médico
Prazo: 5 anos

Escala de Likert:

0 = Ausente (não) sinais e sintomas clínicos associados à doença

  1. = Sinais e sintomas mínimos associados à doença
  2. = Sinais e sintomas leves associados à doença
  3. = Sinais e sintomas moderados associados à doença
  4. = Sinais e sintomas associados a doenças graves
5 anos
Impacto do MAS825 na avaliação médica da gravidade dos sinais e sintomas da doença
Prazo: 5 anos

Os sinais e sintomas avaliados incluem: 1) Dor abdominal 2) Diarréia 3) Febre usando escala Likert:

0 = Ausente

  1. = Mínimo
  2. = Leve
  3. = Moderado
  4. = Grave
5 anos
Avaliação global da atividade da doença pelo paciente/pai
Prazo: 5 anos

Escala de Likert:

0 = Ausente (não) sinais e sintomas clínicos associados à doença

  1. = Sinais e sintomas mínimos associados à doença
  2. = Sinais e sintomas leves associados à doença
  3. = Sinais e sintomas moderados associados à doença
  4. = Sinais e sintomas associados a doenças graves
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Real)

17 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

17 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • 1000080330

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em MAS825

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