MAS825 在 XIAP 缺乏症患者中的单患者临床试验
2024年3月7日 更新者：Dilan Dissanayake、The Hospital for Sick Children
MAS825 是一种双特异性 IgG1 单克隆抗体，可同时靶向 IL-1 beta 和 IL-18，从而中和两种被认为是 XLP-2 发病机制不可或缺的细胞因子。
临床试验目前正在检验其对与这些细胞因子升高相关的其他疾病的功效，包括 NLRC4 相关疾病和化脓性汗腺炎。
本研究旨在评估 MAS825 在一名 XLP-2 患者中的有效性，该患者之前已表现出对 IL-1 β 和 IL-18 阻断的反应。
鉴于 XLP-2 缺乏替代药物选择，这是唯一已知的药物选择，可以避免与高剂量皮质类固醇相关的毒性和与造血干细胞移植相关的发病率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已知患有 XIAP 遗传缺陷的患者在研究者的照顾下
排除标准：
- 不适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：积极治疗
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MAS825 是一种双特异性 IgG1 单克隆抗体，可同时靶向 IL-1beta 和 IL-18，从而中和两种被认为是 XLP-2 发病机制不可或缺的细胞因子。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MAS825 对医生整体评估分数的影响
大体时间：5年
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利开特式量表： 0 = 不存在（无）疾病相关的临床体征和症状
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5年
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MAS825 对医生疾病体征和症状严重程度评估的影响
大体时间：5年
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评估的体征和症状包括：1) 腹痛 2) 腹泻 3) 使用李克特量表发烧： 0 = 缺席
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5年
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患者/家长疾病活动的整体评估
大体时间：5年
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利开特式量表： 0 = 不存在（无）疾病相关的临床体征和症状
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5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月8日
初级完成 (实际的)
2024年1月17日
研究完成 (实际的)
2024年1月17日
研究注册日期
首次提交
2024年2月23日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月7日
首次发布 (实际的)
2024年3月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月7日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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