XIAP 결핍 환자를 대상으로 한 MAS825의 단일 환자 임상 시험
2024년 3월 7일 업데이트: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825는 IL-1 베타와 IL-18을 동시에 표적으로 삼아 XLP-2의 발병에 필수적인 것으로 생각되는 두 사이토카인을 중화시키는 이중특이성 IgG1 단일클론 항체입니다.
임상 시험에서는 현재 NLRC4 관련 질병 및 화농한선염을 포함하여 이러한 사이토카인의 상승과 관련된 다른 질병에 대한 효능을 조사하고 있습니다.
본 연구는 이전에 IL-1 베타 및 IL-18 차단에 대한 반응을 입증한 단일 XLP-2 환자에서 MAS825의 효과를 평가할 것을 제안합니다.
XLP-2에 대한 대체 약학적 옵션이 없다는 점을 고려할 때, 이는 고용량 코르티코스테로이드와 관련된 독성 및 조혈 줄기 세포 이식과 관련된 이환성을 피하는 유일한 알려진 약물 옵션을 나타냅니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구자의 관리 하에 XIAP 유전적 결함이 있는 것으로 알려진 환자
제외 기준:
- 해당 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 적극적인 치료
|
MAS825는 IL-1베타와 IL-18을 동시에 표적으로 삼아 XLP-2의 발병에 필수적인 것으로 생각되는 두 사이토카인을 중화시키는 이중특이성 IgG1 단일클론 항체입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
의사 종합 평가 점수에 대한 MAS825의 영향
기간: 5 년
|
라이 커트 눈금: 0 = 질병과 관련된 임상 징후 및 증상이 없음(없음)
|
5 년
|
|
질병 징후 및 증상의 의사 심각도 평가에 대한 MAS825의 영향
기간: 5 년
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평가된 징후 및 증상은 다음과 같습니다: 1) 복통 2) 설사 3) 리커트 척도를 사용한 발열: 0 = 결석
|
5 년
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환자/부모의 질병 활동에 대한 전반적인 평가
기간: 5 년
|
라이 커트 눈금: 0 = 질병과 관련된 임상 징후 및 증상이 없음(없음)
|
5 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 8일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 17일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 7일
처음 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 7일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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