Un ensayo clínico de un solo paciente de MAS825 en un paciente con deficiencia de XIAP
7 de marzo de 2024 actualizado por: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 es un anticuerpo monoclonal IgG1 biespecífico que se dirige simultáneamente a la IL-1 beta y a la IL-18, neutralizando así ambas citocinas que se cree que son parte integral de la patogénesis de XLP-2.
Actualmente, los ensayos clínicos están examinando su eficacia en otras enfermedades asociadas con elevaciones de estas citoquinas, incluida la enfermedad asociada a NLRC4 y la hidradenitis supurativa.
Este estudio propone evaluar la eficacia de MAS825 en un solo paciente con XLP-2, que previamente ha demostrado respuesta al bloqueo de IL-1 beta e IL-18.
Dada la falta de opciones farmacéuticas alternativas para XLP-2, esta representa la única opción de medicación conocida que evita la toxicidad asociada con las dosis altas de corticosteroides y la morbilidad asociada con el trasplante de células madre hematopoyéticas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente conocido con defecto genético XIAP bajo el cuidado del investigador
Criterio de exclusión:
- N / A
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento activo
|
MAS825 es un anticuerpo monoclonal IgG1 biespecífico que se dirige simultáneamente a IL-1beta e IL-18, neutralizando así ambas citoquinas que se cree que son parte integral de la patogénesis de XLP-2.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Impacto de MAS825 en la puntuación de la evaluación global de médicos
Periodo de tiempo: 5 años
|
Escala Likert: 0 = Ausencia (no) de signos y síntomas clínicos asociados a la enfermedad
|
5 años
|
|
Impacto de MAS825 en la evaluación de la gravedad de los signos y síntomas de la enfermedad por parte del médico
Periodo de tiempo: 5 años
|
Los signos y síntomas evaluados incluyen: 1) Dolor abdominal 2) Diarrea 3) Fiebre mediante escala Likert: 0 = Ausente
|
5 años
|
|
Evaluación global de la actividad de la enfermedad por parte del paciente y los padres
Periodo de tiempo: 5 años
|
Escala Likert: 0 = Ausencia (no) de signos y síntomas clínicos asociados a la enfermedad
|
5 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de febrero de 2023
Finalización primaria (Actual)
17 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
17 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000080330
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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