Een klinische proef met één patiënt met MAS825 bij een patiënt met XIAP-deficiëntie
7 maart 2024 bijgewerkt door: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 is een bispecifiek IgG1-monoklonaal antilichaam dat zich tegelijkertijd richt op IL-1 bèta en IL-18, waardoor beide cytokinen worden geneutraliseerd waarvan wordt gedacht dat ze een integraal onderdeel zijn van de pathogenese van XLP-2.
Klinische onderzoeken onderzoeken momenteel de werkzaamheid ervan bij andere ziekten die verband houden met verhogingen van deze cytokines, waaronder NLRC4-geassocieerde ziekten en hidradenitis suppurativa.
Deze studie stelt voor om de effectiviteit van MAS825 te beoordelen bij een enkele patiënt met XLP-2, die eerder een respons heeft aangetoond op blokkade van IL-1 bèta en IL-18.
Gezien het gebrek aan alternatieve farmaceutische opties voor XLP-2, is dit de enige bekende medicatieoptie die de toxiciteit vermijdt die gepaard gaat met hoge doses corticosteroïden en de morbiditeit die gepaard gaat met hematopoëtische stamceltransplantatie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bekende patiënt met genetisch defect XIAP onder de hoede van de onderzoeker
Uitsluitingscriteria:
- N.v.t
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actieve behandeling
|
MAS825 is een bispecifiek IgG1-monoklonaal antilichaam dat zich tegelijkertijd richt op IL-1beta en IL-18, waardoor beide cytokinen worden geneutraliseerd waarvan wordt gedacht dat ze een integraal onderdeel zijn van de pathogenese van XLP-2.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Impact van MAS825 op de algemene beoordelingsscore van de arts
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Likert-schaal: 0 = Afwezige (geen) ziektegerelateerde klinische tekenen en symptomen
|
5 jaar
|
|
Impact van MAS825 op de beoordeling van de ernst van ziekten door artsen
Tijdsspanne: 5 jaar
|
De beoordeelde tekenen en symptomen zijn onder meer: 1) Buikpijn 2) Diarree 3) Koorts op basis van een Likert-schaal: 0 = Afwezig
|
5 jaar
|
|
Patiënt/ouder globale beoordeling van ziekteactiviteit
Tijdsspanne: 5 jaar
|
Likert-schaal: 0 = Afwezige (geen) ziektegerelateerde klinische tekenen en symptomen
|
5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 februari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 januari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 maart 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000080330
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .