Badanie kliniczne MAS825 na jednym pacjencie u pacjenta z niedoborem XIAP
7 marca 2024 zaktualizowane przez: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 jest dwuswoistym przeciwciałem monoklonalnym IgG1, które jednocześnie celuje w IL-1 beta i IL-18, neutralizując w ten sposób obie cytokiny, które uważa się za integralną część patogenezy XLP-2.
Obecnie w badaniach klinicznych sprawdza się jego skuteczność w innych chorobach związanych ze zwiększeniem stężenia tych cytokin, w tym w chorobie związanej z NLRC4 i ropnym zapaleniu gruczołów potowych.
W badaniu tym zaproponowano ocenę skuteczności MAS825 u pojedynczego pacjenta z XLP-2, u którego wcześniej wykazano odpowiedź na blokadę IL-1 beta i IL-18.
Biorąc pod uwagę brak alternatywnych opcji farmaceutycznych dla XLP-2, stanowi to jedyną znaną opcję leczenia, która pozwala uniknąć toksyczności związanej z kortykosteroidami w dużych dawkach i zachorowalności związanej z przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Znany pacjent z wadą genetyczną XIAP pod opieką badacza
Kryteria wyłączenia:
- Nie dotyczy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Aktywne leczenie
|
MAS825 jest dwuswoistym przeciwciałem monoklonalnym IgG1, które jednocześnie celuje w IL-1beta i IL-18, neutralizując w ten sposób obie cytokiny, które uważa się za integralną część patogenezy XLP-2.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ MAS825 na ogólny wynik oceny lekarza
Ramy czasowe: 5 lat
|
Skala Likerta: 0 = brak (brak) objawów klinicznych związanych z chorobą
|
5 lat
|
|
Wpływ MAS825 na ocenę ciężkości objawów choroby przez lekarza
Ramy czasowe: 5 lat
|
Oceniane objawy przedmiotowe i podmiotowe obejmują: 1) Ból brzucha 2) Biegunkę 3) Gorączkę w skali Likerta: 0 = Nieobecny
|
5 lat
|
|
Globalna ocena aktywności choroby u pacjenta/rodzica
Ramy czasowe: 5 lat
|
Skala Likerta: 0 = brak (brak) objawów klinicznych związanych z chorobą
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 marca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 marca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000080330
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .