Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En enkeltpasient klinisk utprøving av MAS825 hos en pasient med XIAP-mangel

7. mars 2024 oppdatert av: Dilan Dissanayake, The Hospital for Sick Children
MAS825 er et bispesifikt IgG1 monoklonalt antistoff som samtidig retter seg mot IL-1 beta og IL-18, og nøytraliserer derved begge cytokinene som antas å være integrert i patogenesen til XLP-2. Kliniske studier undersøker for tiden dens effektivitet i andre sykdommer assosiert med forhøyelser av disse cytokinene, inkludert NLRC4-assosiert sykdom og hidradenitis suppurativa. Denne studien foreslår å vurdere effektiviteten av MAS825 hos en enkelt pasient med XLP-2, som tidligere har vist respons på blokkering av IL-1 beta og IL-18. Gitt mangelen på alternative farmasøytiske alternativer for XLP-2, representerer dette det eneste kjente medisineringsalternativet som unngår toksisiteten forbundet med høydose kortikosteroider og sykelighet forbundet med hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kjent pasient med XIAP genetisk defekt under oppsyn av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

  • N/A

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv behandling
Legemiddel: MAS825
MAS825 er et bispesifikt IgG1 monoklonalt antistoff som samtidig retter seg mot IL-1beta og IL-18, og nøytraliserer derved begge cytokinene som antas å være integrert i patogenesen til XLP-2.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av MAS825 på Global Assessment Score for lege
Tidsramme: 5 år

Likert-skala:

0 = Fraværende (ingen) sykdomsassosierte kliniske tegn og symptomer

  1. = Minimale sykdomsassosierte tegn og symptomer
  2. = Milde sykdomsassosierte tegn og symptomer
  3. = Moderate sykdomsassosierte tegn og symptomer
  4. = Alvorlig sykdomsassosierte tegn og symptomer
5 år
Virkning av MAS825 på leges alvorlighetsvurdering av sykdomstegn og symptomer
Tidsramme: 5 år

Tegnene og symptomene som er vurdert inkluderer: 1) Magesmerter 2) Diaré 3) Feber ved bruk av en Likert-skala:

0 = Fraværende

  1. = Minimal
  2. = Mild
  3. = Moderat
  4. = Alvorlig
5 år
Pasient/foreldre global vurdering av sykdomsaktivitet
Tidsramme: 5 år

Likert-skala:

0 = Fraværende (ingen) sykdomsassosierte kliniske tegn og symptomer

  1. = Minimale sykdomsassosierte tegn og symptomer
  2. = Milde sykdomsassosierte tegn og symptomer
  3. = Moderate sykdomsassosierte tegn og symptomer
  4. = Alvorlig sykdomsassosierte tegn og symptomer
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. februar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

17. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

17. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1000080330

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-koblet lymfoproliferativt syndrom type 2 (XLP-2)

Kliniske studier på MAS825

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere