ピット・ホプキンス症候群と胃腸障害の両方を持つ子供と大人のための微生物叢転移療法
ピット・ホプキンス症候群と胃腸障害の両方を持つ子供と成人のための微生物叢転移療法: MTP-101 P
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
ピット・ホプキンス症候群 (PTHS) および胃腸 (GI) の問題を抱え、2 つの標準治療 (SOC) 消化管治療を試みたが症状が軽減されなかった 5 ～ 17 歳の小児および 18 ～ 55 歳の成人が対象。 これは、MTP-101P と呼ばれる粉末バージョンの微生物叢転移療法 (MTT) の安全性、忍容性、有効性を評価する第 2 相臨床試験です。 この試験の 3 つの部分について以下に説明します。
パート 1: プラセボ対照治療 (14 週間) 試験はランダム化二重盲検プラセボ対照試験から始まり、経口バンコマイシン (またはプラセボ) による 10 日間の治療と、その後 1 日間のクエン酸マグネシウムによる治療が含まれます。バンコマイシンと細菌/糞便の腸を洗浄し（腸を排出する効果を盲検化することはできないため、参加者全員）、続いて制酸剤の5分後に毎日最初の高用量のMTP-101Pを4日間摂取し、その後12週間低用量のMTP-101Pを投与する。 MTP-101Pの維持用量は毎日制酸薬の5分後に服用します。
グループ A: 本物の治療 vs. グループ B: プラセボ バンコマイシン、本物のクエン酸マグネシウム、プラセボ MTP-101P、本物の制酸薬。
パート 2: 非盲検観察およびクロスオーバー (14 週間) グループ A: 次の 14 週間にわたる観察 (追加の治療なし)。 グループ A はパート 2 の終わりに研究を完了します。
グループ B: グループ A がパート 1 で受けたのと同じ扱いを受けます。 これには、10日間のバンコマイシン、クエン酸マグネシウム、および最初の高用量のMTP-101Pを毎日制酸剤の5分後に4日間服用し、その後、低用量のMTP-101Pを12週間毎日制酸剤の5分後に服用することが含まれます。
パート 3: フォローアップ グループ B: 長期的な有効性と起こり得る副作用を評価するために、パート 2 の終了後、治療の 14 週間後にフォローアップ評価が行われます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：James B Adams
- 電話番号：4809653316
- メール：jim.adams@asu.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jasmine K Kirby
- 電話番号：4802343767
- メール：jkkirby1@asu.edu
研究場所
-
-
Arizona
-
Tempe、Arizona、アメリカ、85287
- 募集
- Autism/Asperger's Research Group at Arizona State University
-
コンタクト：
- James Adams, Phd
- 電話番号：480-818-0741
- メール：jim.adams@asu.edu
-
コンタクト：
- Jasmine Kirby, MS
- 電話番号：4802343767
- メール：jkkirby1@gmail.com
-
主任研究者：
- James Adams, PhD
-
副調査官：
- Rosa Krajmalnik-Brown, PhD
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- ピット・ホプキンス症候群を患っている5歳以上18歳未満の小児および18歳以上55歳未満の成人（遺伝子検査により確認済み）
- 以下に定義されている消化器疾患が少なくとも2年続いている。
- 治療開始前の 2 か月間に薬剤、サプリメント、食事、または治療法に変更はなく、臨床試験のパート 1 (すべての参加者) とパート 2 (グループ B) 中に治療を変更する意図はありません。 唯一の例外は胃腸薬です。症状が軽減した場合は薬の量を減らすことができ、研究中の変更はすべて記録されます。
- 研究医師による昨年の医療記録のレビュー。
- 胃腸症状（便秘、下痢、膨満感、ガス、逆流、および/または腹痛）を軽減しなかった「標準治療」胃腸治療の過去の少なくとも2つの試験。 標準治療には、下剤、便軟化剤、浣腸、座薬、または同様の薬剤が含まれます。
除外基準:
- 治療開始の2か月前からの抗生物質投与（局所抗生物質の投与は許可されています）
- 治療開始前の2か月以内にプロバイオティクスを受けるか、過去12か月以内に糞便移植を受ける。 ヨーグルトなどのプロバイオティクスを天然に含む食品は許可されます。
- 参加者が低繊維の流動食などの通常とは異なる食事を必要とする場合、経管栄養は除外基準となる場合があります。
- 現在、緊急の入院治療が必要な重度の胃腸疾患（生命を脅かす）
- 潰瘍性大腸炎、クローン病、診断されたセリアック病、好酸球性胃腸炎、または同様の症状
- 不安定、健康状態不良（治験医師の意見に基づく）、または活動性の悪性腫瘍または感染症。
- 最近または予定されている腹部手術
- 現在他の臨床試験に参加している
妊娠中または妊娠の危険性があり、効果的な避妊を行わずに男性パートナーと性行為を行っている女性。 スクリーニングの一環として、また各臨床来院時に、12 歳以上の女性参加者全員に妊娠検査を実施します。
非常に効果的な避妊（IUDまたは避妊ホルモン）を行わずに女性パートナーと性行為を行う男性。
- -治験薬に対するアレルギーまたは不耐症：バンコマイシン、クエン酸マグネシウム、チョコレート風味の粉ミルク（MTP-101Pに含まれる）、または制酸薬。
- 血液安全性検査のベースラインで臨床的に重大な異常があり、2 回目の検査で確認されました。 検査には、包括的代謝パネルおよび差分付き全血球計算が含まれます。 PTHSが原因で一部の異常が発生する可能性があるため、この研究ではリスクを大幅に高める可能性のある異常のみが、研究医師の裁量により除外の理由となることに注意してください。 検査結果の解釈に関するこのセクションの最後にある詳細な説明を参照してください。 再。 入学資格。
- 免疫系に重大な障害がある、または免疫系を損なう可能性がある薬を服用しているという証拠。したがって、多剤耐性細菌にさらされた場合にリスクが増加します。
- 腎機能の大幅な低下（推定糸球体濾過速度が 60 mL/min/1.73 未満であることが証明されています） 平方メートル。 これは通常、標準的な臨床検査の代謝パネルでは小児では報告されないため、そのような場合には、国立腎臓財団の小児糸球体濾過率 (GFR) 計算ツールを使用して、年齢/身長、血中尿素窒素 (BUN) に基づいて小児の GFR を計算します。当社の標準総合代謝パネル (CMP) からの血清クレアチニン。 [https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculatorped] この計算ツールは、この目的で最も一般的に使用されていると思われるクレアチニンベースの「ベッドサイド シュワルツ」式 (2009) を使用します。
- 授乳中の参加者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：グループ A: 治療
パート 1: 盲検治療 (14 週間) バンコマイシン、クエン酸マグネシウム、制酸剤、MTP-101P |
MTP-101P は、健康なドナーの便から精製された標準化された用量の総糞便微生物叢で構成されています。 ドナーは、健康状態のアンケート、身体検査、包括的な病歴の検討、臨床検査室の評価、感染症と代謝の健康に関する血清学的検査およびゲノム検査、および便関連病原体検査を通じて慎重にスクリーニングされます。 ドナーからの材料は精製されて非細菌性材料の大部分が除去され、洗浄され、凍結乾燥され、混合ボトルに入った小袋に入れて患者に提供されます。 期間: 12.5週間 経口バンコマイシンは、C. ディフィシル関連の下痢およびブドウ球菌誘発性腸炎の治療に使用される抗生物質です。 期間: 10日間 クエン酸マグネシウムは、一般的な市販の下剤および腸洗浄剤です。 期間: 1 日 制酸剤は水酸化アルミニウム/マグネシウムで、1 日 1 回、MTP-101P の 5 分前に投与されます。 各 5 ml には、水酸化アルミニウム - 200 mg、水酸化マグネシウム - 200 mg、およびシメチコン - 20 mg が含まれます。 一部の参加者が水酸化アルミニウム/マグネシウムに耐えられない場合は、酸の中和能力が同等の炭酸カルシウムの代替品を使用することを許可します。 期間: 12.5週間 |
|
プラセボコンパレーター：グループ B: プラセボ
パート 1: 盲検プラセボ (14 週間) プラセボ バンコマイシン、本物のクエン酸マグネシウム、本物の制酸剤、プラセボ MTP-101P |
クエン酸マグネシウムは、一般的な市販の下剤および腸洗浄剤です。 期間: 1 日 制酸剤は水酸化アルミニウム/マグネシウムで、1 日 1 回、MTP-101P の 5 分前に投与されます。 各 5 ml には、水酸化アルミニウム - 200 mg、水酸化マグネシウム - 200 mg、およびシメチコン - 20 mg が含まれます。 一部の参加者が水酸化アルミニウム/マグネシウムに耐えられない場合は、酸の中和能力が同等の炭酸カルシウムの代替品を使用することを許可します。 期間: 12.5週間 MTP-101P と同じパッケージが使用されますが、小袋には 10% トレハロースを含む生理食塩水の凍結乾燥混合物が含まれます。 期間: 12.5週間 経口バンコマイシンと同じパッケージ、液体担体および香料が使用されていますが、バンコマイシンは使用されていません。 期間: 10日間 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
毎日の排便記録 (DSR)
時間枠：ベースライン（治療前 14 日間）と治療終了（治療の 82 ～ 95 日目）。
|
参加者は、14 日間の異常事象の数を報告します。
イベントには、1 日の排便がない、異常に硬い便（ブリストル スツール フォーム タイプ 1 ～ 2）、異常に柔らかい便（ブリストル スツール フォーム タイプ 6～7）、1 日に 4 回以上の排便、腹痛、または使用が含まれます。消化器系薬剤の。
単位はイベントの種類に関係なくイベントの数です。
|
ベースライン（治療前 14 日間）と治療終了（治療の 82 ～ 95 日目）。
|
|
安全対策（有害事象）
時間枠：治療0日目から99日目まで
|
安全性は、各グループ (グループ A およびグループ B) の治療中の有害事象の数に基づいて評価されます。
単位は有害事象の数です。
|
治療0日目から99日目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
胃腸症状評価スケール (GSRS)
時間枠：ベースライン (治療前) と治療終了時 (95 日間の治療後)
|
15 の質問に基づいて消化器症状を評価し、5 つの領域 (腹痛、逆流、消化不良、下痢、便秘) でスコア付けします。
症状は、まったく不快感がない (1)、わずかな不快感 (2)、軽度の不快感 (3)、中程度の不快感 (4)、中程度に重度の不快感 (5)、重度の不快感 (6)、を含む 7 段階のリッカート スケールで評価されます。そして非常に重度の不快感(7)。
|
ベースライン (治療前) と治療終了時 (95 日間の治療後)
|
|
臨床全体的な印象 - 消化器 (CGI-GI)
時間枠：ベースライン (治療前) と治療終了時 (99 日間の治療後)
|
この評価は治験医師によって実施され、消化器症状の重症度を 7 段階のスケールで評価します。
重症度スケールは、正常、まったく病気ではない (1)、境界線の精神疾患 (2)、軽度の病気 (3)、中等度の病気 (4)、著しく病気の (5)、重度の病気 (6) を含む患者の病気の重症度を評価します。 ）、最も重症の患者の中に含まれています（7）。
|
ベースライン (治療前) と治療終了時 (99 日間の治療後)
|
|
臨床全体的な印象 - ピット・ホプキンス (CGI-PTHS)
時間枠：ベースライン (治療前) と治療終了時 (99 日間の治療後)。
|
この評価は治験医師によって行われ、ピット・ホプキンス症状の重症度を 7 段階のスケールで評価します。
重症度スケールは、正常、まったく病気ではない (1)、境界線の精神疾患 (2)、軽度の病気 (3)、中等度の病気 (4)、著しく病気の (5)、重度の病気 (6) を含む患者の病気の重症度を評価します。 ）、最も重症の患者の中に含まれています（7）。
|
ベースライン (治療前) と治療終了時 (99 日間の治療後)。
|
|
親のグローバル インプレッション - ピット ホプキンス: 症状の変化 (PGI-PTHS-2-Change)
時間枠：治療終了（95日間の治療後）
|
治療開始以降の症状の重症度の変化を評価する、ピット・ホプキンス症候群の症状の評価。
症状の重症度は、非常に悪い (-3)、やや悪い (-2)、わずかに悪い (-1)、変化なし (0)、わずかに良い (1)、やや良い (2) の 7 段階のスケールで評価されます。そしてはるかに優れています(3)。
|
治療終了（95日間の治療後）
|
|
ピット・ホプキンス病によく見られる胃腸症状（GI-PTHS）
時間枠：ベースライン (治療前) と治療終了時 (95 日間の治療後)
|
トイレトレーニングに関する 2 つの質問、消化管栄養チューブに関する質問、便秘、下痢、ガス、膨満感、痛み、逆流/胸やけ/逆流、嘔吐を含む現在の消化器症状の重症度に関する 7 つの質問を含む、ピット ホプキンス大学の一般的な症状を評価します。
症状は、なしから非常に重度まで 7 段階で評価されます。
|
ベースライン (治療前) と治療終了時 (95 日間の治療後)
|
|
改訂された顔、脚、活動、泣き、慰め、痛みに関するアンケート (FLACC)
時間枠：ベースライン (治療前) と治療終了時 (95 日間の治療後)
|
認知障害のある子供向けに元の FLACC を変更したもの (Malviya et al.、2006)。
各領域の 3 点スケールを使用して 5 つの領域 (顔、脚、活動、泣き声、慰めやすさ) の痛みを評価し、その結果、0 から 10 までの範囲の合計 FLACC 痛みスケールが得られます。
|
ベースライン (治療前) と治療終了時 (95 日間の治療後)
|
|
自閉症の治療効果に関する全国調査 (NSTEA) - 全体的な効果
時間枠：治療終了（95日間の治療後）
|
全体的な利益に対する MTT の有効性を評価します (利益なし (0)/わずかな利益 (1)/中程度の利益 (2)/良好な利益 (3)/大きな利益 (4))。
|
治療終了（95日間の治療後）
|
|
自閉症に対する治療効果に関する全国調査 (NSTEA) - 全体的な副作用 E
時間枠：治療終了（95日間の治療後）
|
治療による全体的な副作用に対する MTT の有効性を評価します (副作用なし (0)/軽度の副作用 (1)/中程度の副作用 (2)/重度の副作用 (3))。
|
治療終了（95日間の治療後）
|
協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WCG IRB Protocol #20235847
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。