Terapia transferu mikrobioty dla dzieci i dorosłych z zespołem Pitta Hopkinsa i zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi

Kryteria przyjęcia:

1. Dzieci w wieku od 5 do <18 lat i dorośli w wieku od 18 do <55 lat z zespołem Pitta Hopkinsa (zweryfikowanym badaniem genetycznym)
2. Zaburzenie przewodu pokarmowego zdefiniowane poniżej, które trwa co najmniej 2 lata.
3. Brak zmian w lekach, suplementach, diecie lub terapiach w ciągu 2 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia i brak zamiaru zmiany leczenia w trakcie Części 1 (wszyscy uczestnicy) i Części 2 (grupa B) badania klinicznego. Jedynym wyjątkiem są leki stosowane w leczeniu przewodu pokarmowego, których dawkę można zmniejszyć w przypadku ustąpienia objawów, a wszelkie zmiany w trakcie badania zostaną udokumentowane.
4. Przegląd dokumentacji medycznej z ostatniego roku przez lekarza prowadzącego badanie.
5. Co najmniej dwie wcześniejsze próby leczenia „standardowego leczenia” przewodu pokarmowego, które nie złagodziło objawów ze strony przewodu pokarmowego (zaparcia, biegunka, wzdęcia, gazy, refluks i/lub ból brzucha). Standardowe leczenie obejmuje środki przeczyszczające, zmiękczające stolec, lewatywy, czopki lub podobne leki.

Kryteria wyłączenia:

1. Antybiotyki na 2 miesiące przed rozpoczęciem leczenia (dopuszczalne jest stosowanie antybiotyków miejscowo)
2. Probiotyki na 2 miesiące przed rozpoczęciem leczenia lub przeszczep kału w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Dozwolona jest żywność zawierająca naturalnie probiotyki, taka jak jogurt.
3. Karmienie przez zgłębnik może stanowić kryterium wykluczenia, jeśli uczestnik wymaga nietypowej diety, np. diety płynnej o niskiej zawartości błonnika.
4. Obecne poważne problemy żołądkowo-jelitowe wymagające natychmiastowego leczenia szpitalnego (zagrażające życiu)
5. Wrzodziejące zapalenie jelita grubego, choroba Leśniowskiego-Crohna, zdiagnozowana celiakia, eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit lub podobne schorzenia
6. Niestabilny, zły stan zdrowia (na podstawie opinii lekarza prowadzącego badanie) lub aktywny nowotwór złośliwy lub infekcja.
7. Niedawne lub zaplanowane operacje jamy brzusznej
8. Bieżący udział w innych badaniach klinicznych

9. Kobiety w ciąży lub zagrożone ciążą, aktywne seksualnie z partnerem płci męskiej bez skutecznej antykoncepcji. W ramach badania przesiewowego i podczas każdej wizyty klinicznej przeprowadzimy test ciążowy u wszystkich uczestniczek w wieku 12 lat i starszych.

   Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z partnerką bez wysoce skutecznej kontroli urodzeń (wkładka domaciczna lub hormony antykoncepcyjne).

10. Alergia lub nietolerancja na badane leki: wankomycynę, cytrynian magnezu, mleko w proszku o smaku czekoladowym (które są zawarte w MTP-101P) lub lek zobojętniający.
11. Klinicznie istotne nieprawidłowości na początku badania w badaniach bezpieczeństwa krwi i potwierdzone w drugim teście. Badania obejmują kompleksowy panel metaboliczny i pełną morfologię krwi z różnicowaniem. Należy pamiętać, że w wyniku PTHS mogą wystąpić pewne nieprawidłowości, zatem jedynie te, które mogą znacząco zwiększać ryzyko w tym badaniu, będą stanowić podstawę do wykluczenia, według uznania lekarza prowadzącego badanie. Zobacz szczegółowe omówienie na końcu tej części dotyczącej interpretacji wyników badań laboratoryjnych. Odnośnie. Kwalifikacja do przyjęcia na studia.
12. Dowody znacznego upośledzenia układu odpornościowego lub przyjmowanie leków, które mogą osłabić układ odpornościowy, a tym samym zwiększyć ryzyko w przypadku narażenia na bakterie wielolekooporne.
13. Znacznie obniżona czynność nerek, o czym świadczy szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej wynoszący <60 ml/min/1,73 m2. Zwykle nie jest to raportowane w przypadku dzieci w standardowych laboratoryjnych panelach metabolicznych, dlatego w takich przypadkach użyjemy kalkulatora współczynnika filtracji kłębuszkowej (GFR) pediatrycznej fundacji National Kidney Foundations do obliczenia GFR u dzieci na podstawie wieku/wzrostu, azotu mocznikowego we krwi (BUN). i kreatynina w surowicy z naszego standardowego kompleksowego panelu metabolicznego (CMP). [https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculatorped] Kalkulator ten wykorzystuje oparte na kreatyninie równanie „Bedside Schwartz” (2009), które wydaje się być najczęściej stosowanym obliczeniem w tym celu.
14. Uczestniczki karmiące piersią.