Mikrobiotan siirtohoito lapsille ja aikuisille, joilla on sekä Pitt Hopkinsin oireyhtymä että ruoansulatuskanavan häiriöt
Mikrobiootan siirtohoito lapsille ja aikuisille, joilla on sekä Pitt Hopkinsin oireyhtymä että ruoansulatuskanavan häiriöt: MTP-101 P
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
5-17-vuotiaille lapsille ja 18-55-vuotiaille aikuisille, joilla on Pitt-Hopkinsin oireyhtymä (PTHS) ja maha-suolikanavan (GI) ongelmia ja jotka ovat kokeilleet kahta standardihoitoa (SOC) GI-hoitoa ilman oireiden lievitystä. Tämä on vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan Microbiota Transfer Therapyn (MTT) jauheversion MTP-101P turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa. Tämän kokeen kolme osaa kuvataan alla.
Osa 1: Lumekontrolloitu hoito (14 viikkoa) Tutkimus alkaa satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla tutkimuksella, joka sisältää 10 päivän hoidon suun kautta otettavalla vankomysiinillä (tai lumelääke), sitten 1 päivän magnesiumsitraattia. puhdistaa suolen vankomysiinistä ja bakteereista/ulosteista (kaikki osallistujat, koska sen suolen tyhjentävää vaikutusta ei voida sokeuttaa), minkä jälkeen aloitetaan 4 päivän ajan suuri aloitusannos MTP-101P:tä otettuna päivittäin 5 minuuttia antasidin jälkeen ja sitten 12 viikkoa pienempi annos MTP-101P:n ylläpitoannos otettuna päivittäin 5 minuuttia antasidin jälkeen.
Ryhmä A: todellinen hoito vs. ryhmä B: lumevankomysiini, todellinen magnesiumsitraatti, lumelääke MTP-101P, todellinen antasidi.
Osa 2: Avoin havainnointi ja ristikkäisyys (14 viikkoa) Ryhmä A: Havainnointi seuraavien 14 viikon aikana (ei lisähoitoa). Ryhmä A suorittaa tutkimuksen osan 2 lopussa.
Ryhmä B: He saavat saman kohtelun kuin ryhmä A osassa 1. Tämä sisältää 10 päivää vankomysiiniä, magnesiumsitraattia ja alkuannoksen MTP-101P:tä 4 päivän ajan, joka otetaan päivittäin 5 minuuttia antasidin jälkeen, ja sitten pienempi annos MTP-101P:tä 12 viikon ajan päivittäin 5 minuuttia antasidin jälkeen.
Osa 3: Seuranta Ryhmä B: Seurantaarviointi suoritetaan 14 viikkoa hoidon jälkeen osan 2 päättymisen jälkeen pitkän aikavälin tehon ja mahdollisten haittavaikutusten arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: James B Adams
- Puhelinnumero: 4809653316
- Sähköposti: jim.adams@asu.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jasmine K Kirby
- Puhelinnumero: 4802343767
- Sähköposti: jkkirby1@asu.edu
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Yhdysvallat, 85287
- Rekrytointi
- Autism/Asperger's Research Group at Arizona State University
-
Ottaa yhteyttä:
- James Adams, Phd
- Puhelinnumero: 480-818-0741
- Sähköposti: jim.adams@asu.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Jasmine Kirby, MS
- Puhelinnumero: 4802343767
- Sähköposti: jkkirby1@gmail.com
-
Päätutkija:
- James Adams, PhD
-
Alatutkija:
- Rosa Krajmalnik-Brown, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 5–<18-vuotiaat lapset ja 18–<55-vuotiaat aikuiset, joilla on Pitt Hopkinsin oireyhtymä (varmistettu geneettisellä testillä)
- Jäljempänä määritelty GI-häiriö, joka on kestänyt vähintään 2 vuotta.
- Ei muutoksia lääkkeisiin, lisäravinteisiin, ruokavalioon tai hoitoihin 2 kuukauden aikana ennen hoidon aloittamista, eikä aikomusta muuttaa hoitoja kliinisen tutkimuksen osan 1 (kaikki osallistujat) ja osan 2 (ryhmä B) aikana. Ainoa poikkeus ovat GI-lääkkeet, joita voidaan vähentää, jos oireet vähenevät, ja kaikki tutkimuksen aikana tehdyt muutokset dokumentoidaan.
- Tutkimuslääkärin viime vuoden potilaskertomusten katsaus.
- Ainakin kaksi aikaisempaa koetta "standardihoidon" GI-hoidoista, jotka eivät lievittäneet GI-oireita (ummetus, ripuli, turvotus, kaasut, refluksi ja/tai vatsakipu). Vakiohoitohoitoihin kuuluvat laksatiivit, ulosteen pehmennysaineet, peräruiskeet, peräpuikot tai vastaavat lääkkeet.
Poissulkemiskriteerit:
- Antibiootit 2 kuukautta ennen hoidon aloittamista (paikalliset antibiootit ovat sallittuja)
- Probiootit 2 kuukautta ennen hoidon aloittamista tai ulosteensiirto viimeisen 12 kuukauden aikana. Luonnollisesti probiootteja sisältävät ruoat, kuten jogurtti, ovat sallittuja.
- Putkiruokinta voi olla poissulkemiskriteeri, jos osallistuja vaatii epätavallista ruokavaliota, kuten nestemäistä vähäkuituista ruokavaliota.
- Nykyiset vakavat ruoansulatuskanavan ongelmat, jotka vaativat välitöntä sairaalahoitoa (hengenvaaralliset)
- Haavainen paksusuolitulehdus, Crohnin tauti, diagnosoitu keliakia, eosinofiilinen gastroenteriitti tai vastaavat sairaudet
- Epävakaa, huono terveys (tutkimuslääkärin lausunnon perusteella) tai aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai infektio.
- Äskettäin tehdyt tai suunnitellut vatsan leikkaukset
- Nykyinen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin
Naiset, jotka ovat raskaana tai joilla on raskauden riski ja jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia miespuolisen kumppanin kanssa ilman tehokasta ehkäisyä. Teemme raskaustestin kaikille 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille osana seulontaa ja jokaisella kliinisellä käynnillä.
Miehet, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia naispuolisen kumppanin kanssa ilman erittäin tehokasta ehkäisyä (kierukkaa tai ehkäisyhormoneja).
- Allergia tai intoleranssi tutkimuslääkkeille: vankomysiini, magnesiumsitraatti, suklaamaustettu maitojauhe (jotka sisältyvät MTP-101P:hen) tai antasidi.
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia lähtötilanteessa veriturvallisuuskokeissa ja varmistettu toisessa testissä. Testeihin kuuluvat Comprehensive Metabolic Panel ja Complete Blood Count with Differential. Huomaa, että joitain poikkeavuuksia voi esiintyä PTHS:n vuoksi, joten vain ne, jotka todennäköisesti lisäävät merkittävästi riskiä tässä tutkimuksessa, olisivat perusteet poissulkemiselle tutkimuslääkärin harkinnan mukaan. Katso yksityiskohtainen keskustelu tämän laboratoriotulosten tulkitsemista käsittelevän osan lopusta. re. Kelpoisuus opintoihin pääsyyn.
- Todisteet immuunijärjestelmän merkittävästä heikkenemisestä tai sellaisten lääkkeiden ottamisesta, jotka voivat heikentää immuunijärjestelmää ja siten lisätä riskiä altistuessaan useille lääkeresistenteille bakteereille.
- Huomattavasti heikentynyt munuaisten toiminta, mistä on osoituksena arvioitu glomerulussuodatusnopeus <60 ml/min/1,73 m2. Tätä ei tavallisesti ilmoiteta lapsille tavallisissa laboratorioaineenvaihduntapaneeleissa, joten näissä tapauksissa käytämme National Kidney Foundations Pediatric Glomerul Filation rate (GFR) -laskuria laskeaksemme lasten GFR:n iän/pituuden perusteella, veren ureatypen (BUN) perusteella. ja seerumin kreatiniini standardi Comprehensive Metabolic Panel (CMP) -paneelista. [https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculatorped] Tämä laskin käyttää kreatiniinipohjaista "Bedside Schwartz" -yhtälöä (2009), joka näyttää olevan yleisimmin käytetty laskentatapa tähän tarkoitukseen.
- Imettävät osallistujat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A: Hoito
Osa 1: Sokeutettu hoito (14 viikkoa) Vankomysiini, magnesiumsitraatti, antasidi, MTP-101P |
MTP-101P koostuu standardoidusta annoksesta ulosteen kokonaismikrobiota, joka on puhdistettu terveiden luovuttajien ulosteesta. Luovuttajat seulotaan huolellisesti terveydentilakyselyillä, fyysisillä tutkimuksilla, kattavan sairaushistorian katsauksilla, kliinisillä laboratoriotutkimuksilla, serologisilla ja genomitutkimuksilla tartuntatautien ja aineenvaihdunnan varalta sekä ulosteeseen liittyvillä patogeenitesteillä. Luovuttajien materiaali puhdistetaan poistamaan suurin osa ei-bakteerimateriaalista, pestään, lyofilisoidaan ja toimitetaan potilaalle pussissa, joka on sekoituspullossa. Kesto: 12,5 viikkoa Oraalinen vankomysiini on antibiootti, jota käytetään C. difficilen aiheuttaman ripulin ja stafylokokin aiheuttaman enterokoliitin hoitoon. Kesto: 10 päivää Magnesiumsitraatti on yleinen reseptivapaa laksatiivinen ja suolenpuhdistusaine. Kesto: 1 päivä Antasidi on alumiini/magnesiumhydroksidi, 1 x/päivä, 5 minuuttia ennen MTP-101P:tä. Jokainen 5 ml sisältää alumiinihydroksidia - 200 mg, magnesiumhydroksidia - 200 mg ja simetikonia - 20 mg. Jos jotkut osallistujat eivät siedä alumiini/magnesiumhydroksidia, sallimme kalsiumkarbonaattivaihtoehdot, jotka vastaavat hapon neutralointikykyä. Kesto: 12,5 viikkoa |
|
Placebo Comparator: Ryhmä B: Placebo
Osa 1: Sokea plasebo (14 viikkoa) Placebo vankomysiini, todellinen magnesiumsitraatti, todellinen antasidi, placebo MTP-101P |
Magnesiumsitraatti on yleinen reseptivapaa laksatiivinen ja suolenpuhdistusaine. Kesto: 1 päivä Antasidi on alumiini/magnesiumhydroksidi, 1 x/päivä, 5 minuuttia ennen MTP-101P:tä. Jokainen 5 ml sisältää alumiinihydroksidia - 200 mg, magnesiumhydroksidia - 200 mg ja simetikonia - 20 mg. Jos jotkut osallistujat eivät siedä alumiini/magnesiumhydroksidia, sallimme kalsiumkarbonaattivaihtoehdot, jotka vastaavat hapon neutralointikykyä. Kesto: 12,5 viikkoa Samaa pakkausta käytetään kuin MTP-101P:ssä, mutta pussit sisältävät pakastekuivatun suolaliuoksen, joka sisältää 10 % trehaloosia. Kesto: 12,5 viikkoa Käytetään samaa pakkausta ja nestemäistä kantajaa ja aromia kuin oraalisessa vankomysiinissä, mutta ei vankomysiiniä. Kesto: 10 päivää |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Daily Stool Record (DSR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (14 päivää ennen hoitoa) vs. hoidon loppu (hoitopäivät 82-95).
|
Osallistujat raportoivat poikkeavien tapahtumien lukumäärän 14 päivän aikana.
Tapahtumaan sisältyy ei suolen liikettä 1 päivän aikana, epätavallisen kova uloste (Bristol Stool Form tyyppi 1-2), epätavallisen pehmeä uloste (Bristol Stool Form tyyppi 6-7), neljä tai useampi ulostus vuorokaudessa, vatsakipu tai käyttö GI-lääkkeistä.
Yksiköt ovat tapahtumien lukumäärä tapahtumatyypistä riippumatta.
|
Lähtötilanne (14 päivää ennen hoitoa) vs. hoidon loppu (hoitopäivät 82-95).
|
|
Turvatoimenpiteet (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: Hoitopäivät 0-99
|
Turvallisuus arvioidaan kunkin ryhmän (ryhmä A ja ryhmä B) hoidon aikana sattuneiden haittatapahtumien määrän perusteella.
Yksiköt ovat haittatapahtumien lukumäärä.
|
Hoitopäivät 0-99
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruoansulatuskanavan oireiden arviointiasteikko (GSRS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (95 päivän hoidon jälkeen)
|
GI-oireiden arviointi perustuu 15 kysymykseen, jotka sitten pisteytetään viidellä alueella (vatsakipu, refluksi, ruoansulatushäiriöt, ripuli ja ummetus).
Oireet luokitellaan 7-pisteen Likert-asteikolla, mukaan lukien ei lainkaan epämukavuutta (1), lievää epämukavuutta (2), lievää epämukavuutta (3), kohtalaista epämukavuutta (4), kohtalaisen vaikeaa (5), vakavaa epämukavuutta (6), ja erittäin vakava epämukavuus (7).
|
Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (95 päivän hoidon jälkeen)
|
|
Kliininen kokonaisvaikutelma – maha-suolikanava (CGI-GI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (99 päivän hoidon jälkeen)
|
Tämän arvioinnin suorittaa tutkimuslääkäri, ja se arvioi GI-oireiden vakavuuden 7 pisteen asteikolla.
Vakavuusasteikko arvioi potilaan sairauden vaikeusasteen mukaan lukien normaali, ei ollenkaan sairas (1), äärimmäinen mielisairaus (2), lievästi sairas (3), keskivaikea (4), selvästi sairas (5), vakavasti sairas (6). ) erittäin sairaiden potilaiden joukossa (7).
|
Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (99 päivän hoidon jälkeen)
|
|
Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma – Pitt Hopkins (CGI-PTHS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (99 päivän hoidon jälkeen).
|
Tämän arvioinnin suorittaa tutkimuslääkäri, ja se arvioi Pitt Hopkinsin oireiden vakavuuden 7 pisteen asteikolla.
Vakavuusasteikko arvioi potilaan sairauden vaikeusasteen mukaan lukien normaali, ei ollenkaan sairas (1), äärimmäinen mielisairaus (2), lievästi sairas (3), keskivaikea (4), selvästi sairas (5), vakavasti sairas (6). ) erittäin sairaiden potilaiden joukossa (7).
|
Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (99 päivän hoidon jälkeen).
|
|
Vanhemman maailmanlaajuiset impressiot – Pitt Hopkins: Muutos oireissa (PGI-PTHS-2-Change)
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (95 päivän hoidon jälkeen)
|
Pitt Hopkinsin oireyhtymän oireiden arviointi, joka arvioi oireiden vakavuuden muutoksen hoidon aloittamisen jälkeen.
Oireiden vakavuus on arvioitu 7-pisteen asteikolla, joka sisältää paljon huonompi (-3), hieman huonompi (-2), hieman huonompi (-1), ei muutosta (0), hieman parempi (1), jonkin verran parempi (2), ja paljon parempi (3).
|
Hoidon päättyminen (95 päivän hoidon jälkeen)
|
|
Ruoansulatuskanavan oireet yleiset Pitt Hopkinsissa (GI-PTHS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (95 päivän hoidon jälkeen)
|
Arvioi Pitt Hopkinsin yleisiä oireita, mukaan lukien 2 kysymystä wc-harjoittelusta, kysymys GI-syöttöletkuista ja 7 kysymystä GI-oireiden vakavuudesta, mukaan lukien ummetus, ripuli, kaasut, turvotus, kipu, refluksi/närästys/regurgitaatio ja oksentelu.
Oireet luokitellaan 7 pisteen asteikolla ei yhtään erittäin vakaviin.
|
Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (95 päivän hoidon jälkeen)
|
|
Päivitetty Face Legs Activity Crying Consolability Pain Questionnaire (FLACC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (95 päivän hoidon jälkeen)
|
Muokattu alkuperäisestä FLACC:sta lapsille, joilla on kognitiivinen häiriö (Malviya et al., 2006).
Arvioi kipu viidellä alueella (kasvot, jalat, aktiivisuus, itku, lohdutus) käyttämällä kunkin alueen kolmen pisteen asteikkoa, jolloin tuloksena on FLACC-kivun kokonaisasteikko nollasta 10:een.
|
Lähtötilanne (esihoito) vs. hoidon loppu (95 päivän hoidon jälkeen)
|
|
Kansallinen tutkimus autismin hoidon tehokkuudesta (NSTEA) – kokonaishyöty
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (95 päivän hoidon jälkeen)
|
Arvioi MTT:n tehokkuutta kokonaishyötyä (ei hyötyä (0) / vähäinen hyöty (1) / kohtalainen hyöty (2) / hyvä hyöty (3) / suuri hyöty (4)).
|
Hoidon päättyminen (95 päivän hoidon jälkeen)
|
|
Kansallinen tutkimus autismin hoidon tehokkuudesta (NSTEA) – yleinen haittavaikutus E
Aikaikkuna: Hoidon päättyminen (95 päivän hoidon jälkeen)
|
Arvioi MTT:n tehokkuutta hoidon kokonaishaittavaikutuksiin (ei haittavaikutuksia (0) / lieviä haittavaikutuksia (1) / kohtalaisia haittavaikutuksia (2) / vakavia haittavaikutuksia (3)).
|
Hoidon päättyminen (95 päivän hoidon jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Hengityshäiriöt
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairauden ominaisuudet
- Sairaus
- Merkit ja oireet, Hengityselimet
- Neurokehityshäiriöt
- Oireyhtymä
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Henkinen vamma
- Facies
- Hyperventilaatio
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Katarsistit
- Vankomysiini
- Antasidit
- Magnesiumsitraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- WCG IRB Protocol #20235847
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Pitt Hopkinsin oireyhtymä
-
Cairo UniversityTuntematon
-
University of PittsburghNational Institute of Dental and Craniofacial Research (NIDCR); Kaiser PermanenteValmisPit-and-Fissure-tiivisteetYhdysvallat
-
Cairo UniversityEi vielä rekrytointiaPit and fissure karies | Karies; AlkukirjainEgypti
-
Ivoclar Vivadent AGAktiivinen, ei rekrytointiKaries Pit and Fissure rajoitettu emaliinSaksa, Sveitsi
-
Zhengzhou UniversityValmisKustannustehokkuus | Lasiionomeerisementti | Pit and fissure karies (häiriö)Kiina
-
The University of Hong KongDepartment of Health and Human ServicesTuntematonLapsi | Pit and fissure karies | Hammas, lehtipuu | LasiionomeerisementitHong Kong
-
Central Arkansas Veterans Healthcare SystemUnited States Department of Defense; University of ArkansasRekrytointiAvaa Burn Pit ExposureYhdysvallat
-
National University of San Marcos, PeruEi vielä rekrytointiaPit and fissure karies | Karies, hammaslääketiede | Sealant HammashoitoPeru
-
University of MilanValmisHampaiden karies | Autistinen häiriö | Pit and fissure kariesItalia
Kliiniset tutkimukset MTP-101P
-
Stealth BioTherapeutics Inc.ICON Clinical ResearchValmisReperfuusiovaurio | STEMIYhdysvallat, Unkari, Saksa, Puola
-
Stealth BioTherapeutics Inc.ValmisNormaali ja heikentynyt munuaisten toimintaYhdysvallat
-
Stealth BioTherapeutics Inc.Valmis
-
Artimplant ABTuntematon
-
Stealth BioTherapeutics Inc.SaatavillaMitokondrioiden sairaudet | Barthin oireyhtymä
-
Stealth BioTherapeutics Inc.Peruutettu
-
Stealth BioTherapeutics Inc.ValmisIkään liittyvä silmänpohjan rappeumaYhdysvallat
-
Stealth BioTherapeutics Inc.Valmis
-
Stealth BioTherapeutics Inc.ValmisSydämen vajaatoimintaEspanja, Unkari, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Serbia, Ranska, Latvia, Belgia, Bulgaria, Puola
-
Stealth BioTherapeutics Inc.ValmisPrimaarinen mitokondriaalinen sairausYhdysvallat