针对患有皮特霍普金斯综合症和胃肠道疾病的儿童和成人的微生物群转移疗法
针对患有皮特霍普金斯综合症和胃肠道疾病的儿童和成人的微生物群转移疗法：MTP-101 P
研究概览
详细说明
适用于患有皮特霍普金斯综合症 (PTHS) 和胃肠道 (GI) 问题的 5-17 岁儿童和 18-55 岁成人，尝试过两种标准护理 (SOC) 胃肠道治疗但症状未缓解。 这是一项 2 期临床试验，将评估称为 MTP-101P 的粉末版微生物转移疗法 (MTT) 的安全性、耐受性和功效。 本试验的三个部分描述如下。
第 1 部分：安慰剂对照治疗（14 周） 该试验将从随机、双盲、安慰剂对照试验开始，其中包括 10 天的口服万古霉素（或安慰剂）治疗，然后 1 天的柠檬酸镁治疗清洁肠道中的万古霉素和细菌/粪便（所有参与者，因为其肠道排空作用不能被盲目），随后 4 天开始服用高剂量的 MTP-101P，每天在抗酸剂后 5 分钟服用，然后 12 周服用较低剂量的 MTP-101P。每天服用抗酸剂后 5 分钟服用 MTP-101P 的维持剂量。
A 组：真实治疗与 B 组：安慰剂万古霉素、真正的柠檬酸镁、安慰剂 MTP-101P、真正的抗酸剂。
第 2 部分：开放标签观察和交叉（14 周） A 组：接下来 14 周的观察（无额外治疗）。 A 组在第 2 部分结束时完成研究。
B 组：他们将接受与 A 组在第 1 部分中所接受的相同待遇。 这包括 10 天的万古霉素、柠檬酸镁和初始高剂量的 MTP-101P，连续 4 天，每天在抗酸剂后 5 分钟服用，然后较低剂量的 MTP-101P，持续 12 周，每天在抗酸剂后 5 分钟服用。
第三部分：随访 B组：第二部分结束后治疗后14周进行随访评估，评估长期疗效和可能的不良反应。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：James B Adams
- 电话号码：4809653316
- 邮箱：jim.adams@asu.edu
研究联系人备份
- 姓名：Jasmine K Kirby
- 电话号码：4802343767
- 邮箱：jkkirby1@asu.edu
学习地点
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Arizona
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Tempe、Arizona、美国、85287
- 招聘中
- Autism/Asperger's Research Group at Arizona State University
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接触：
- James Adams, Phd
- 电话号码：480-818-0741
- 邮箱：jim.adams@asu.edu
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接触：
- Jasmine Kirby, MS
- 电话号码：4802343767
- 邮箱：jkkirby1@gmail.com
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首席研究员：
- James Adams, PhD
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副研究员：
- Rosa Krajmalnik-Brown, PhD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 患有皮特霍普金斯综合症的 5 岁至 18 岁以下儿童和 18 岁至 55 岁以下成人（通过基因检测验证）
- 如下定义的胃肠道疾病已持续至少 2 年。
- 治疗开始前 2 个月内未改变药物、补充剂、饮食或疗法，并且在临床试验的第 1 部分（所有参与者）和第 2 部分（B 组）期间无意改变治疗方法。 唯一的例外是胃肠道药物，如果症状减轻，药物剂量可能会减少，并且研究期间的任何变化都将被记录下来。
- 研究医生审查去年的医疗记录。
- 之前至少有两项“标准护理”胃肠道治疗试验未缓解胃肠道症状（便秘、腹泻、腹胀、胀气、反流和/或腹痛）。 标准护理治疗包括泻药、大便软化剂、灌肠剂、栓剂或类似药物。
排除标准：
- 治疗开始前 2 个月内使用抗生素（允许局部使用抗生素）
- 治疗开始前 2 个月内使用益生菌，或最后 12 个月内进行粪便移植。 允许食用天然含有益生菌的食物，例如酸奶。
- 如果参与者需要不寻常的饮食，例如低纤维的流质饮食，则管饲可能是排除标准。
- 目前有严重的胃肠道问题，需要立即住院治疗（危及生命）
- 溃疡性结肠炎、克罗恩病、确诊的乳糜泻、嗜酸性粒细胞性胃肠炎或类似病症
- 不稳定、健康状况不佳（基于研究医生的意见）或活动性恶性肿瘤或感染。
- 最近或计划进行的腹部手术
- 目前参与其他临床试验
怀孕或有怀孕风险且与男性伴侣发生性行为但未采取有效节育措施的女性。 作为筛查和每次临床就诊的一部分，我们将对所有 12 岁及以上的女性参与者进行妊娠测试。
在没有高效避孕措施（宫内节育器或节育激素）的情况下与女性伴侣发生性行为的男性。
- 对研究药物过敏或不耐受：万古霉素、柠檬酸镁、巧克力调味奶粉（MTP-101P 中包含）或抗酸剂。
- 血液安全性测试基线出现临床显着异常，并在第二次测试中得到证实。 这些测试包括综合代谢组和全血细胞分类计数。 请注意，由于 PTHS 可能会出现一些异常，因此根据研究医生的判断，只有那些可能显着增加本研究中风险的异常才会成为排除的理由。 请参阅本节末尾关于解释实验室结果的详细讨论。 关于。 入学学习的资格。
- 有证据表明免疫系统严重受损，或服用可能损害免疫系统的药物，从而增加接触多重耐药细菌的风险。
- 肾功能显着下降，估计肾小球滤过率<60 mL/min/1.73即可证明 平方米。 标准实验室代谢小组通常不会报告儿童的情况，因此在这些情况下，我们将使用国家肾脏基金会儿科肾小球滤过率 (GFR) 计算器根据年龄/身高、血尿素氮 (BUN) 计算儿科 GFR以及来自我们标准综合代谢组 (CMP) 的血清肌酐。 [https://www.kidney.org/professionals/kdoqi/gfr_calculatorped] 该计算器使用基于肌酐的“Bedside Schwartz”方程 (2009)，该方程似乎是用于此目的最常用的计算。
- 正在哺乳的参与者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A组：治疗
第 1 部分：盲法治疗（14 周） 万古霉素、柠檬酸镁、抗酸剂、MTP-101P |
MTP-101P 由从健康捐赠者粪便中纯化的标准化剂量的总粪便微生物群组成。 通过健康状况调查问卷、体检、全面病史回顾、临床实验室评估、传染病和代谢健康的血清学和基因组检测以及粪便相关病原体检测，对捐赠者进行仔细筛选。 来自捐赠者的材料被纯化以去除大部分非细菌材料，清洗，冻干，并以包含在混合瓶内的小袋形式提供给患者。 持续时间：12.5 周 口服万古霉素是一种抗生素，用于治疗艰难梭菌相关的腹泻和葡萄球菌引起的小肠结肠炎。 持续时间：10 天 柠檬酸镁是一种常见的非处方泻药和肠道清洁剂。 持续时间：1 天 抗酸剂为氢氧化铝/镁，每天 1 次，在 MTP-101P 前 5 分钟服用。 每 5 毫升含有氢氧化铝 - 200 毫克、氢氧化镁 - 200 毫克和西甲硅油 - 20 毫克。 如果一些参与者不能耐受氢氧化铝/镁，我们将允许使用具有酸中和能力的碳酸钙替代品。 持续时间：12.5周 |
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安慰剂比较：B 组：安慰剂
第 1 部分：盲法安慰剂（14 周） 安慰剂万古霉素、真正柠檬酸镁、真正抗酸剂、安慰剂 MTP-101P |
柠檬酸镁是一种常见的非处方泻药和肠道清洁剂。 持续时间：1 天 抗酸剂为氢氧化铝/镁，每天 1 次，在 MTP-101P 前 5 分钟服用。 每 5 毫升含有氢氧化铝 - 200 毫克、氢氧化镁 - 200 毫克和西甲硅油 - 20 毫克。 如果一些参与者不能耐受氢氧化铝/镁，我们将允许使用具有酸中和能力的碳酸钙替代品。 持续时间：12.5周 将使用与 MTP-101P 相同的包装，但小袋中将含有含有 10% 海藻糖的生理盐水冻干混合物。 持续时间：12.5周 使用与口服万古霉素相同的包装、液体载体和调味剂，但不含万古霉素。 持续时间：10天 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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每日大便记录 (DSR)
大体时间：基线（治疗前 14 天）与治疗结束（治疗第 82-95 天）。
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参与者将报告 14 天内异常事件的数量。
事件包括 1 天内没有排便、大便异常硬（布里斯托尔大便形式 1-2 型）、大便异常软（布里斯托尔大便形式 6-7 型）、1 天内排便 4 次或以上、腹痛或使用胃肠道药物。
单位是事件数量，无论事件类型如何。
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基线（治疗前 14 天）与治疗结束（治疗第 82-95 天）。
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安全措施（不良事件）
大体时间：治疗第 0 至 99 天
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将根据每组（A 组和 B 组）治疗期间不良事件的数量来评估安全性。
单位是不良事件的数量。
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治疗第 0 至 99 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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胃肠道症状评定量表 (GSRS)
大体时间：基线（治疗前）与治疗结束（治疗 95 天后）
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基于 15 个问题的胃肠道症状评估，然后按五个领域（腹痛、反流、消化不良、腹泻和便秘）进行评分。
症状采用 7 点李克特量表进行评分，包括完全没有不适 (1)、轻微不适 (2)、轻度不适 (3)、中度不适 (4)、中度严重不适 (5)、严重不适 (6)、和非常严重的不适 (7)。
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基线（治疗前）与治疗结束（治疗 95 天后）
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临床总体印象 - 胃肠道 (CGI-GI)
大体时间：基线（治疗前）与治疗结束（治疗 99 天后）
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该评估由研究医生进行，并按 7 分制评估胃肠道症状的严重程度。
严重程度量表对患者疾病的严重程度进行评级，包括正常、完全没有患病 (1)、边缘性精神病 (2)、轻度患病 (3)、中度患病 (4)、显着患病 (5)、严重患病 (6) ），属于病情最严重的患者（7）。
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基线（治疗前）与治疗结束（治疗 99 天后）
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临床总体印象 - 皮特霍普金斯大学 (CGI-PTHS)
大体时间：基线（治疗前）与治疗结束（治疗 99 天后）。
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该评估由研究医生进行，并按 7 分制评估皮特霍普金斯症状的严重程度。
严重程度量表对患者疾病的严重程度进行评级，包括正常、完全没有患病 (1)、边缘性精神病 (2)、轻度患病 (3)、中度患病 (4)、显着患病 (5)、严重患病 (6) ），属于病情最严重的患者（7）。
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基线（治疗前）与治疗结束（治疗 99 天后）。
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家长的全球印象 - 皮特霍普金斯大学：症状变化 (PGI-PTHS-2-Change)
大体时间：治疗结束（治疗 95 天后）
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对皮特霍普金斯综合症症状的评估，评估自治疗开始以来症状严重程度的变化。
症状严重程度按 7 分制评分，包括更差 (-3)、稍差 (-2)、稍差 (-1)、无变化 (0)、稍好 (1)、稍好 (2)、并且更好（3）。
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治疗结束（治疗 95 天后）
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皮特霍普金斯大学常见胃肠道症状 (GI-PTHS)
大体时间：基线（治疗前）与治疗结束（治疗 95 天后）
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评估皮特霍普金斯大学的常见症状，包括 2 个有关如厕训练的问题、一个有关胃肠道饲管的问题以及有关当前胃肠道症状严重程度的 7 个问题，包括便秘、腹泻、胀气、腹胀、疼痛、反流/胃灼热/反流和呕吐。
症状按从无到极其严重的 7 级评分。
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基线（治疗前）与治疗结束（治疗 95 天后）
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修订的面部腿部活动哭泣安慰疼痛问卷 (FLACC)
大体时间：基线（治疗前）与治疗结束（治疗 95 天后）
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根据针对认知障碍儿童的原始 FLACC 进行修改（Malviya 等，2006）。
使用三点量表评估五个区域（面部、腿部、活动、哭泣、安慰性）的疼痛，得出 FLACC 总疼痛量表范围从 0 到 10。
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基线（治疗前）与治疗结束（治疗 95 天后）
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全国自闭症治疗效果调查 (NSTEA) - 总体效益
大体时间：治疗结束（治疗 95 天后）
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评估 MTT 对总体效益的有效性（无效益（0）/轻微效益（1）/中等效益（2）/良好效益（3）/大效益（4））。
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治疗结束（治疗 95 天后）
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全国自闭症治疗效果调查 (NSTEA) - 总体不良 E
大体时间：治疗结束（治疗 95 天后）
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评估 MTT 对治疗总体不良反应的有效性（无不良反应 (0)/轻度不良反应 (1)/中度不良反应 (2)/严重不良反应 (3)）。
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治疗结束（治疗 95 天后）
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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其他研究编号
- WCG IRB Protocol #20235847
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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