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デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるEN001の有効性と安全性を評価する

2024年3月18日 更新者：ENCell

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるEN001の有効性と安全性を評価する多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第1/2相試験

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるEN001の有効性と安全性を評価するための多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照第1/2相試験

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

この臨床試験は、フェーズ 1 とフェーズ 2 の 2 つのフェーズで実施される多施設共同研究です。フェーズ 1 では、3+3 の用量漸増デザインに従って、治験製品である EN001 の安全性、有効性、忍容性を評価します。 第 2 相では、第 1 相で決定された推奨第 2 相用量 (RP2D) での EN001 の有効性と安全性をプラセボと比較して評価します。

フェーズ 1 は、最大耐量 (MTD) を決定し、RP2D を確立するために、従来の 3+3 用量漸増法を使用して設計されています。 用量漸増は MTD が特定されるまで継続します。MTD は 2.5 x 10^6 細胞/kg (コホート 2) 以下の最大計画用量 (MPD) 以内でなければなりません。 MTD は、用量制限毒性 (DLT) の発生率が 33% 未満となる最高用量として定義されます。 ＭＴＤを決定するために、３〜６人の被験者が各用量コホートに登録される。 彼らは 3 サイクルにわたって 6 週間ごとに EN001 を受け、DLT は 2 週間の時点 (訪問 7) まで評価されます。

安全性審査委員会（SRC）は、調整治験責任医師、安全性審査が必要なコホートに登録された被験者の責任ある治験モニター、およびスポンサーで構成されます。 これらのメンバーが委員として参加しています。 各コホートの終了時に、そのコホートの最後の被験者の DLT 評価のエンドポイントとして定義され、EN001 の安全性データを包括的にレビューします。 委員会は、用量を増やすか減らすかといった用量調整に関する決定を行い、最終的に RP2D を決定します。

第 2 相臨床試験は、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験です。

第 2 相では、適格な被験者が試験群 (EN001 の第 2 相推奨用量 (RP2D)) または対照群 (EN001 のプラセボ) に 1:1 の比率でランダムに割り当てられます。 有効性と安全性は、EN001投与後48週間までにプラセボと比較して評価されます。

さらに、フェーズ 1 およびフェーズ 2 に参加する被験者は、長期追跡プロトコールに従って、EN001 投与時から 5 年間、安全性と有効性について追跡調査されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

88

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国
        • Seoul National University Hospital
        • 主任研究者：
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul、大韓民国
        • Samsung Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jeehun Lee

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 書面による同意を提供した時点で6歳から11歳までの男性。
  2. 下肢筋力低下、アヒル歩き、ガワー徴候などのデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の表現型徴候を示し、遺伝子検査によるジストロフィン遺伝子変異の確認後にDMDと診断された個人。

  3. スクリーニングおよびベースライン評価中に補助具を使用したり、他の人の助けを借りたりすることなく、Time to Stand Test (TTSTAND) 基準を満たした参加者:

    • フェーズ 1: TTSTAND 評価を完了できる。
    • フェーズ 2: TTSTAND 時間は 10 秒以下。
  4. スクリーニング時およびベースライン時に6分間歩行テスト（6MWT）の結果が75メートル以上の参加者。

  5. スクリーニング時およびベースライン時に以下の臨床検査基準を満たす個人：

    • ヘモグロビン ≥10 g/dL
    • 血小板 ≥50,000/μL
    • 血清アルブミン ≥2.5 g/dL
    • ガンマグルタミルトランスフェラーゼ (γ-GT) および総ビリルビン ≤ 正常上限値 (ULN)
    • 血清クレアチニン ≤ 1.5 x ULN
  6. スクリーニング前の少なくとも12週間、安定した用量のグルココルチコイドを投与され、治療が継続されている参加者。 体重の変化に応じた投与量の調整は許可されています。
  7. 該当する場合はその代表者とともに、この臨床試験に参加することに書面で自発的に同意した個人。

除外基準:

  1. スクリーニング時に併存疾患が確認された人：

    • 心エコー検査による左心室駆出率 (LVEF) が 50% 未満
    • 予測努力肺活量 (FVC%) の割合が 35% 未満
    • B型肝炎表面抗原（HBsAg）陽性。 ただし、インターフェロンまたは抗ウイルス治療を受けている人は登録できます。
    • C型肝炎ウイルス抗体（HCV Ab）陽性。 HCVリボ核酸（RNA）検査結果が陰性であれば登録可能
    • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性
    • 研究者の判断に基づいて、この臨床試験の安全性と有効性の評価に影響を与える可能性がある、制御できない合併症または治療が必要な合併症

  2. スクリーニング時に治療歴が確認された人：

    • 生涯にわたる細胞療法または遺伝子療法の投与
    • スクリーニング前24週間以内にアンチセンスオリゴヌクレオチド（例：エクソンスキッピング処理）またはストップコドンリードスルー処理（例：アミノグリコシド、アタルレン）を投与する。
    • スクリーニング前12週間以内に以下の薬剤を投与している：イデベノン、レスベラトロール、アデノシン三リン酸
    • -スクリーニング前の12週間以内に以下の薬剤を投与。 ただし、スクリーニング前に少なくとも 12 週間薬剤が安定した用量で投与されており、臨床試験期間中も用量が変わらないと予想される場合には登録が可能です。 アンジオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤 アンジオテンシン II 受容体拮抗薬 (ARB) ベータ遮断薬 アルドステロン拮抗薬 イバブラジン サクビトリル 成長ホルモン アナボリックステロイド
    • -スクリーニング前12週間以内の大手術、または臨床試験期間中に大手術が予想される。
    • スクリーニング前4週間以内の他の治験製品（または医療機器）の使用。
    • 全身性グルココルチコイド以外の全身性免疫抑制剤の使用。
  3. 日中に機械換気を必要とする人。
  4. 臨床治験薬の成分に対して過敏症のある人。

  5. 書面による同意の日から中絶訪問まで適切な避妊法を使用したくない個人:

    • 適切な避妊方法は以下のとおりであり、複数の方法を併用します。

      • パートナーによるホルモン避妊薬の使用
      • パートナーへの子宮内デバイスまたはシステムの埋め込み
      • あなたまたはあなたのパートナーのための不妊手術または外科的処置
  6. 研究者の裁量により、臨床試験手順に従う意思がない、または従うことができない人。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：フェーズ 1 - コホート 1
EN001 5.0x10^5 細胞/kg
薬：EN001

フェーズ 1

  • コホート 1: EN001 5.0x10^5 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。
  • コホート 2: EN001 2.5x10^6 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。

フェーズ2

  • 実験グループ: EN001 の推奨第 2 相用量 (RP2D) を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
  • 対照群: EN001 プラセボを 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
他の名前：
  • EN001（ウォートンゼリー由来の同種初期継代間葉系幹細胞（WJ-MSC））
アクティブコンパレータ：フェーズ 1 - コホート 2
EN001 2.5x10^6 セル/kg
薬：EN001

フェーズ 1

  • コホート 1: EN001 5.0x10^5 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。
  • コホート 2: EN001 2.5x10^6 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。

フェーズ2

  • 実験グループ: EN001 の推奨第 2 相用量 (RP2D) を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
  • 対照群: EN001 プラセボを 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
他の名前：
  • EN001（ウォートンゼリー由来の同種初期継代間葉系幹細胞（WJ-MSC））
プラセボコンパレーター：フェーズ 2 - 実験グループ
EN001 の推奨フェーズ 2 用量 (RP2D)
薬：EN001

フェーズ 1

  • コホート 1: EN001 5.0x10^5 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。
  • コホート 2: EN001 2.5x10^6 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。

フェーズ2

  • 実験グループ: EN001 の推奨第 2 相用量 (RP2D) を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
  • 対照群: EN001 プラセボを 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
他の名前：
  • EN001（ウォートンゼリー由来の同種初期継代間葉系幹細胞（WJ-MSC））
プラセボコンパレーター：フェーズ 2 - 対照群
EN001 プラセボ
薬：EN001

フェーズ 1

  • コホート 1: EN001 5.0x10^5 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。
  • コホート 2: EN001 2.5x10^6 細胞/kg を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与。

フェーズ2

  • 実験グループ: EN001 の推奨第 2 相用量 (RP2D) を 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
  • 対照群: EN001 プラセボを 6 週間間隔で 3 回静脈内 (IV) 投与します。
他の名前：
  • EN001（ウォートンゼリー由来の同種初期継代間葉系幹細胞（WJ-MSC））

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
＜フェーズ1＞用量制限毒性（DLT）に関連する副作用
時間枠：最長14週間
DLT の種類に関する詳細情報とともに、用量コホート全体での用量制限毒性 (DLT) の発生頻度と割合を提示します。
最長14週間
＜フェーズ１＞治験薬の投与中止に伴う副作用について
時間枠：最長14週間
DLT の種類に関する詳細情報とともに、用量コホート全体での用量制限毒性 (DLT) の発生頻度と割合を提示します。
最長14週間
<フェーズ 2> 起立時間試験 (TTSTAND) の変更
時間枠：ベースラインと比較した48週目（訪問2）
ベースライン (訪問 2) と比較した 48 週間の時点での起立時間テスト (TTSTAND) の変化を示します。 各治療グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提供します。 治療グループ、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療グループと来院の間の相互作用を因子とした反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化を従属変数として分析します。 ベースラインの TTSTAND 値と年齢を固定効果として分析に含めます。
ベースラインと比較した48週目（訪問2）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
<フェーズ 1> 持続時間テスト (TTSTAND) 変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ1> TTSTANDベロシティ(1/TTSTAND)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ1＞10メートル走・歩行テスト（TTRW）の変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週間目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週間目（訪問2）
<フェーズ1> TTRW速度(1/TTRW)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ 1> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 変更量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ1＞4段登坂テスト（TTCLIMB）変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ1> TTCLIMB速度(1/TTCLIMB)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ1＞6分間歩行試験（6MWT）変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ1＞部位別の筋力変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）

肩の外転、肘の屈曲/伸展、膝の屈曲/伸展、および握力の変化は、手持ち式子宮筋測定法を使用して評価されます。 (単位:ポンド)

各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ1> 肺機能に関するパラメータの変化量
時間枠：12、24、および48週間のベースラインとの比較（訪問2）

スパイロメトリー検査による、%予測努力肺活量 (FVC%)、努力肺活量 (FVC、単位 L)、1 秒間の努力呼気量 (FEV1)、ピーク呼気流量 (PEFR)、最大吸気圧 (MIP)、最大呼気圧力（MEP）。

各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
12、24、および48週間のベースラインとの比較（訪問2）
<フェーズ1> 心機能に関するパラメータの変化量
時間枠：48週目とスクリーニング時（来院1）の比較

心エコー検査により、左心室駆出率 (LVEF)、短縮率 (FS)、および左心室拡張末期直径 (LVEDd) の変化が評価されます。

各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
48週目とスクリーニング時（来院1）の比較
＜フェーズ 1＞ 治験薬投与後の各来院時のベースライン（来院 2）と比較したクレアチンキナーゼ（CK）の変化率
時間枠：ベースラインから
各用量グループ内の各時点での変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。
ベースラインから
<フェーズ2> 持続時間試験(TTSTAND)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、および36週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療グループ、来院 (6、12、18、24、36 週間)、および治療グループと来院の間の相互作用を因子として、反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、および36週目（訪問2）
<フェーズ2> TTSTANDベロシティ(1/TTSTAND)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ2＞10メートル走・歩行テスト（TTRW）の変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ2> TTRW速度(1/TTRW)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ 2> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 変更量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ 2> 4 段階の登坂時間テスト (TTCLIMB) の変更
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ2> TTCLIMB速度(1/TTCLIMB)変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ2＞6分間歩行試験（6MWT）変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
＜フェーズ2＞部位別の筋力変化量
時間枠：ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインと比較した6、12、18、24、36、および48週目（訪問2）
<フェーズ2> MRIによる大腿全体の筋肉量と指数の変化量と変化率を評価
時間枠：48週目とスクリーニング時（来院1）の比較
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
48週目とスクリーニング時（来院1）の比較
<フェーズ2> 肺機能に関するパラメータの変化量
時間枠：12、24、および48週間のベースラインとの比較（訪問2）
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
12、24、および48週間のベースラインとの比較（訪問2）
<フェーズ2> 心機能に関するパラメータの変化量
時間枠：48週目とスクリーニング時（来院1）の比較
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
48週目とスクリーニング時（来院1）の比較
<フェーズ 2> ベースライン (来院 2) と比較した、治験薬投与後の各来院時のクレアチンキナーゼ (CK) の変化率
時間枠：ベースラインから
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
ベースラインから
<フェーズ 2> Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) 項目スコアと合計スコアの変化
時間枠：24 週目と 48 週目でのベースラインとの比較 (訪問 2)
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
24 週目と 48 週目でのベースラインとの比較 (訪問 2)
<フェーズ 2> Pediatric Quality of Life inventory™ (PedsQL™) の項目スコアと合計スコアの変化
時間枠：24 週目と 48 週目でのベースラインとの比較 (訪問 2)
各時点および各用量グループの変化の被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、および最大値を提示します。 治療群、来院 (6、12、18、24、36、48 週間)、および治療群と来院の間の相互作用を含む反復測定混合モデル (MMRM) を使用して、変化 (または変化率) を従属変数として分析します。要因。 各評価変数のベースライン (またはスクリーニング) 値、年齢、層別化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を分析の固定効果として含めます。 ただし、TTSTAND に関連する変数の場合は、固定効果として層化係数 (TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒) を含めません。
24 週目と 48 週目でのベースラインとの比較 (訪問 2)
<フェーズ1> 有害事象
時間枠：最長48週間。ただし、臨床試験終了後も副作用が持続する場合は、副作用の可能性が解消されるか、さらなる追跡調査が意味がないと判断されるまで追跡調査が行われます。
治験薬の臨床試験への適用後、有害事象、薬剤関連有害事象、重篤な有害事象、薬剤関連の重篤な有害事象、関連有害事象の被験者数、発現率、発生回数を提供してください。治験薬の中止、治験薬の中止に伴う薬剤関連有害事象、注射関連有害事象まで用量群別に分類しています。 さらに、規制活動用医療辞書 (MedDRA) を使用して、システム臓器クラス (SOC) および優先用語 (PT) ごとに発生をコード化し、SOC に従って各用量グループの被験者数、発生率、および発生回数を表示します。そしてPT。
最長48週間。ただし、臨床試験終了後も副作用が持続する場合は、副作用の可能性が解消されるか、さらなる追跡調査が意味がないと判断されるまで追跡調査が行われます。
<フェーズ1>臨床検査
時間枠：最長48週間。ベースラインおよび 4 週目では、治験薬の投与前および投与後 4 時間以内に検査が実施され、PT INR および aPTT はスクリーニング来院時にのみ実施されます。

EN001投与後に臨床検査パラメータに臨床的に重大な異常を認めた参加者の数。

血液検査、血液化学検査、血液凝固検査、尿検査、血清ウイルス検査

血液と尿の採取によって行われ、PIは検査結果が正常か異常か、臨床的に重要かをチェックします。
最長48週間。ベースラインおよび 4 週目では、治験薬の投与前および投与後 4 時間以内に検査が実施され、PT INR および aPTT はスクリーニング来院時にのみ実施されます。
<フェーズ1> バイタルサイン
時間枠：最長48週間。

EN001投与後にバイタルサインに臨床的に重大な異常を認めた参加者の数。

バイタルサインには、血圧（mmHg）、脈拍（回/分）、呼吸数（回/分）、体温（℃）が含まれ、評価されます。

各用量グループ内の各時点での変化については、被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、最大値の連続変数を提示します。 カテゴリ変数の場合は、頻度とパーセンテージを指定します。
最長48週間。
<フェーズ2> 有害事象
時間枠：最長48週間。ただし、臨床試験終了後も副作用が持続する場合は、副作用の可能性が解消されるか、さらなる追跡調査が意味がないと判断されるまで追跡調査が行われます。
臨床試験における治験薬投与後の有害事象、薬剤関連有害事象、重篤な有害事象、薬剤関連の重篤な有害事象、医薬品関連有害事象の被験者数、発現率、発現回数を記載してください。治験薬の中止、治験薬の中止に関連した薬剤関連有害事象、注射関連有害事象を治療群ごとに分類。 さらに、規制活動用医療辞書 (MedDRA) を使用して、システム臓器クラス (SOC) および優先用語 (PT) ごとに発生をコード化し、SOC に従って各治療グループの被験者数、発生率、および発生回数を表示します。そしてPT。
最長48週間。ただし、臨床試験終了後も副作用が持続する場合は、副作用の可能性が解消されるか、さらなる追跡調査が意味がないと判断されるまで追跡調査が行われます。
<フェーズ2>臨床検査
時間枠：最長48週間。ベースラインおよび 4 週目では、治験薬の投与前および投与後 4 時間以内に検査が実施され、PT INR および aPTT はスクリーニング来院時にのみ実施されます。

EN001投与後に臨床検査パラメータに臨床的に重大な異常を認めた参加者の数。

血液検査、血液化学検査、血液凝固検査、尿検査、血清ウイルス検査

血液と尿の採取によって行われ、PIは検査結果が正常か異常か、臨床的に重要かをチェックします。
最長48週間。ベースラインおよび 4 週目では、治験薬の投与前および投与後 4 時間以内に検査が実施され、PT INR および aPTT はスクリーニング来院時にのみ実施されます。
<フェーズ2> バイタルサイン
時間枠：最長48週間。

EN001投与後にバイタルサインに臨床的に重大な異常を認めた参加者の数。

バイタルサインには、血圧（mmHg）、脈拍（回/分）、呼吸数（回/分）、体温（℃）が含まれ、評価されます。

各治療グループ内の各時点での変化について、被験者数、平均、標準偏差、中央値、最小値、最大値の連続変数を提示します。 カテゴリ変数の場合は、頻度とパーセンテージを指定します。
最長48週間。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年3月1日

一次修了 (推定)

2025年11月1日

研究の完了 (推定)

2025年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年3月18日

最初の投稿 (実際)

2024年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月18日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EN001_POWER

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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