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评估 EN001 对杜氏肌营养不良症患者的疗效和安全性

2024年3月18日 更新者：ENCell

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、1/2 期试验，旨在评估 EN001 对杜氏肌营养不良症患者的疗效和安全性

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、1/2 期试验，旨在评估 EN001 对杜氏肌营养不良症患者的疗效和安全性

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

该临床试验是一项多中心研究，分两个阶段进行：第一阶段和第二阶段。第一阶段遵循3+3剂量递增设计，以评估在研产品EN001的安全性、有效性和耐受性。 第 2 阶段评估 EN001 在第 1 阶段确定的推荐第 2 阶段剂量 (RP2D) 下与安慰剂相比的功效和安全性。

第一阶段的设计采用传统的3+3剂量递增方法来确定最大耐受剂量（MTD）并建立RP2D。 剂量不断增加，直到确定 MTD，该 MTD 必须在 2.5 x 10^6 个细胞/kg（队列 2）或更低的最大计划剂量 (MPD) 内。 MTD定义为剂量限制性毒性（DLT）发生率低于33%时的最高剂量。 为了确定 MTD，每个剂量组招募 3-6 名受试者。 他们每 6 周接受一次 EN001，共 3 个周期，并在 2 周时间点之前评估 DLT（访问 7）。

安全审查委员会 (SRC) 由协调研究者、需要安全审查的队列中受试者的负责试验监测员以及申办者组成。 这些成员作为委员会成员参加。 在每个队列结束时（定义为该队列中最后一个受试者的 DLT 评估终点），他们全面审查 EN001 的安全性数据。 委员会做出与剂量调整相关的决定，是否增加或减少剂量，并最终确定 RP2D。

2 期临床试验是随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。

在第2阶段，符合条件的受试者将以1:1的比例随机分配到测试组（EN001的推荐第2阶段剂量（RP2D））或对照组（EN001的安慰剂）。 与安慰剂相比，EN001 给药后 48 周内将评估疗效和安全性。

此外，根据长期随访方案，参与1期和2期试验的受试者将从EN001给药时起进行为期5年的安全性和有效性随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

88

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国
        • Seoul National University Hospital
        • 首席研究员：
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul、大韩民国
        • Samsung Medical Center
        • 首席研究员：
          • Jeehun Lee

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 提供书面同意时年龄在 6 岁至 11 岁之间的男性。
  2. 表现出杜氏肌营养不良症 (DMD) 表型症状（例如下肢肌肉无力、鸭步或高尔氏征）的个体，以及通过基因检测确认肌营养不良蛋白基因突变后被诊断为 DMD 的个体。

  3. 在筛选和基线评估期间无需使用辅助设备或无需他人帮助即可满足站立时间测试 (TTSTAND) 标准的参与者：

    • 第 1 阶段：能够完成 TTSTAND 评估。
    • 第 2 阶段：TTSTAND 时间为 10 秒或更短。
  4. 在筛选和基线时 6 分钟步行测试 (6MWT) 结果为 75 米或以上的参与者。

  5. 在筛选和基线时符合以下实验室测试标准的个人：

    • 血红蛋白≥10克/分升
    • 血小板≥50,000/μL
    • 血清白蛋白≥2.5 g/dL
    • γ谷氨酰转移酶（γ-GT）和总胆红素≤正常上限（ULN）
    • 血清肌酐 ≤ 1.5 x ULN
  6. 筛选前已服用稳定剂量糖皮质激素至少 12 周并维持治疗的参与者。 允许根据体重变化调整剂量。
  7. 自愿书面同意参加本临床试验的个人及其代表（如适用）。

排除标准：

  1. 在筛查时已确认患有合并症的个人：

    • 超声心动图确定左心室射血分数 (LVEF) 低于 50%
    • 预计用力肺活量 (FVC%) 百分比低于 35%
    • 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 呈阳性。 然而，接受干扰素或抗病毒治疗的个人可以注册
    • 丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）呈阳性。 如果 HCV 核糖核酸 (RNA) 检测结果为阴性，则可以注册
    • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体呈阳性
    • 根据研究者的判断，无法控制或需要治疗可能影响本临床试验安全性和有效性评估的合并症

  2. 在筛查时具有确诊治疗史的个人：

    • 终生施用细胞疗法或基因疗法
    • 筛选前 24 周内进行反义寡核苷酸（例如，外显子跳跃治疗）或终止密码子通读治疗（例如，氨基糖苷类、ataluren）。
    • 筛查前 12 周内服用以下药物：艾地苯醌、白藜芦醇、三磷酸腺苷
    • 筛查前 12 周内服用以下药物。 然而，如果在筛选前药物以稳定剂量给药至少 12 周，并且预计剂量在临床试验期间保持不变，则可以注册。 血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂 血管紧张素 II 受体阻滞剂 (ARB) β 受体阻滞剂 醛固酮拮抗剂 伊伐布雷定 沙库巴曲 生长激素 合成代谢类固醇
    • 筛选前 12 周内进行过重大手术或临床试验期间预期进行过重大手术。
    • 筛选前 4 周内使用过其他研究产品（或医疗器械）。
    • 使用全身性糖皮质激素以外的全身性免疫抑制剂。
  3. 白天需要机械通气的人。
  4. 对临床研究产品的成分过敏的人。

  5. 自书面同意之日起至终止就诊期间不愿使用适当避孕措施的个人：

    • 适当的避孕方法如下，并使用多种方法。

      • 伴侣使用激素避孕药
      • 在您的伴侣体内植入宫内节育器或系统
      • 为您或您的伴侣进行绝育或外科手术
  6. 研究者认为不愿意或无法遵守临床试验程序的其他人。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：第 1 阶段 - 第 1 组
EN001 5.0x10^5 细胞/公斤
药品：EN001

阶段1

  • 第 1 组：EN001 5.0x10^5 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。
  • 第 2 组：EN001 2.5x10^6 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。

阶段2

  • 实验组：EN001的推荐2期剂量（RP2D）静脉注射（IV）3次，间隔六周。
  • 对照组：EN001安慰剂静脉注射（IV）3次，间隔六周。
其他名称：
  • EN001（华顿胶同种异体早期传代间充质干细胞（WJ-MSCs））
有源比较器：第 1 阶段 - 第 2 组
EN001 2.5x10^6 细胞/公斤
药品：EN001

阶段1

  • 第 1 组：EN001 5.0x10^5 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。
  • 第 2 组：EN001 2.5x10^6 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。

阶段2

  • 实验组：EN001的推荐2期剂量（RP2D）静脉注射（IV）3次，间隔六周。
  • 对照组：EN001安慰剂静脉注射（IV）3次，间隔六周。
其他名称：
  • EN001（华顿胶同种异体早期传代间充质干细胞（WJ-MSCs））
安慰剂比较：第二阶段——实验组
EN001的推荐2期剂量（RP2D）
药品：EN001

阶段1

  • 第 1 组：EN001 5.0x10^5 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。
  • 第 2 组：EN001 2.5x10^6 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。

阶段2

  • 实验组：EN001的推荐2期剂量（RP2D）静脉注射（IV）3次，间隔六周。
  • 对照组：EN001安慰剂静脉注射（IV）3次，间隔六周。
其他名称：
  • EN001（华顿胶同种异体早期传代间充质干细胞（WJ-MSCs））
安慰剂比较：第 2 阶段 - 对照组
EN001 安慰剂
药品：EN001

阶段1

  • 第 1 组：EN001 5.0x10^5 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。
  • 第 2 组：EN001 2.5x10^6 个细胞/kg 静脉注射 (IV) 3 次，间隔 6 周。

阶段2

  • 实验组：EN001的推荐2期剂量（RP2D）静脉注射（IV）3次，间隔六周。
  • 对照组：EN001安慰剂静脉注射（IV）3次，间隔六周。
其他名称：
  • EN001（华顿胶同种异体早期传代间充质干细胞（WJ-MSCs））

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
<第一阶段>与剂量限制性毒性(DLT)相关的药物不良反应
大体时间：长达 14 周
呈现各剂量组中剂量限制性毒性 (DLT) 发生的频率和百分比，以及有关 DLT 类型的详细信息。
长达 14 周
<第一阶段>与停止临床试验用药相关的药物不良反应
大体时间：长达 14 周
呈现各剂量组中剂量限制性毒性 (DLT) 发生的频率和百分比，以及有关 DLT 类型的详细信息。
长达 14 周
<阶段2>改变耐久测试时间(TTSTAND)
大体时间：48 周时与基线相比（访视 2）
呈现 48 周时间点与基线（访问 2）相比的耐受测试时间 (TTSTAND) 的变化。 提供每个治疗组中变化的受试者计数、平均值、标准差、中位数、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 以治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）以及治疗组和访视之间的相互作用作为因素，分析作为因变量的变化。 将基线 TTSTAND 值和年龄作为固定效应纳入分析中。
48 周时与基线相比（访视 2）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
<阶段1>耐久测试时间(TTSTAND)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段 1> TTSTAND 速度 (1/TTSTAND) 变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段1>跑/走10米测试时间(TTRW)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段1> TTRW速度(1/TTRW)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<第一阶段>北极星动态评估（NSAA）变更量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段1>爬4步时间测试(TTCLIMB)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段1>TTCLIMB速度(1/TTCLIMB)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<第一阶段> 6分钟步行测试（6MWT）变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<第一阶段>各地区的肌肉力量变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）

使用手持肌力测量仪评估肩部外展、肘部屈曲/伸展、膝关节屈曲/伸展和握力的变化。 (单位：磅)

显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段1>肺功能相关参数的变化量
大体时间：与基线相比，第 12、24 和 48 周时（访视 2）

通过肺活量测定测试，%预测用力肺活量（FVC%）、用力肺活量（FVC，单位L）、一秒用力呼气量（FEV1）、峰值呼气流速（PEFR）、最大吸气压力（MIP）、最大呼气压力（MEP）。

显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
与基线相比，第 12、24 和 48 周时（访视 2）
<阶段1>与心功能相关的参数的变化量
大体时间：48 周时与筛查相比（访视 1）

通过超声心动图，评估左心室射血分数 (LVEF)、缩短分数 (FS) 和左心室舒张末期内径 (LVEDd) 的变化。

显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
48 周时与筛查相比（访视 1）
<第 1 阶段> 与基线相比，施用研究产品后每次访视时肌酸激酶 (CK) 的变化率（访视 2）
大体时间：从基线
显示每个剂量组内每个时间点变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。
从基线
<阶段2>耐久测试时间(TTSTAND)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24 和 36 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 以治疗组、访视（6、12、18、24、36 周）以及治疗组和访视之间的相互作用作为因素，分析变化（或百分比变化）作为因变量。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24 和 36 周时（访视 2）
<阶段 2> TTSTAND 速度 (1/TTSTAND) 变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2>跑/走10米测试时间(TTRW)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2> TTRW速度(1/TTRW)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<第2阶段>北极星动态评估（NSAA）变更量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2>爬4步测试时间(TTCLIMB)变化
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2>TTCLIMB速度(1/TTCLIMB)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2> 6分钟步行测试(6MWT)变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2>各地区的肌肉力量变化量
大体时间：与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 6、12、18、24、36 和 48 周时（访视 2）
<阶段2>通过MRI评估的整个大腿肌肉体积和指数的变化量和变化率
大体时间：48 周时与筛查相比（访视 1）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
48 周时与筛查相比（访视 1）
<阶段2>肺功能相关参数的变化量
大体时间：与基线相比，第 12、24 和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 12、24 和 48 周时（访视 2）
<阶段2>与心功能相关的参数的变化量
大体时间：48 周时与筛查相比（访视 1）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
48 周时与筛查相比（访视 1）
<第 2 阶段> 与基线相比，施用研究产品后每次访视时的肌酸激酶 (CK) 变化率（访视 2）
大体时间：从基线
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
从基线
<第2阶段>儿科结果数据收集仪(PODCI)项目评分及总分变化
大体时间：与基线相比，第 24 周和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 24 周和 48 周时（访视 2）
<第2阶段>儿科生活质量量表™(PedsQL™)项目评分和总分变化
大体时间：与基线相比，第 24 周和 48 周时（访视 2）
显示每个时间点和每个剂量组变化的受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 使用重复测量混合模型 (MMRM) 分析治疗组、访视（6、12、18、24、36、48 周）的变化（或百分比变化）作为因变量，以及治疗组和访视之间的相互作用：因素。 将每个评估变量、年龄和分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）的基线（或筛选）值作为分析中的固定效应包括在内。 但是，对于与 TTSTAND 相关的变量，不包括分层因子（TTSTAND ≤ 8 秒 / > 8 秒）作为固定效应。
与基线相比，第 24 周和 48 周时（访视 2）
<第一阶段>不良事件
大体时间：长达 48 周。然而，对于临床试验结束时持续存在的药物不良反应，我们将进行随访，直至可能的不良反应得到解决或确定进一步随访没有意义。
在临床试验中应用研究药品后，提供不良事件、药物相关不良事件、严重不良事件、严重药物相关不良事件、相关不良事件的受试者人数、发生率和发生次数停止研究药物、与停止研究药物相关的药物相关不良事件以及注射相关不良事件，按剂量组分类。 此外，使用监管活动医学词典 (MedDRA) 按系统器官类别 (SOC) 和首选术语 (PT) 对发生的事件进行编码，并根据 SOC 显示每个剂量组的受试者数量、发生率和发生次数和 PT。
长达 48 周。然而，对于临床试验结束时持续存在的药物不良反应，我们将进行随访，直至可能的不良反应得到解决或确定进一步随访没有意义。
<第一阶段>实验室检查
大体时间：长达 48 周。在基线和第 4 周，在给予研究药物之前和之后 4 小时内进行测试，并且仅在筛选访视时进行 PT INR 和 aPTT。

EN001 给药后实验室参数出现临床显着异常的参与者数量。

血液学检查、血液生化检查、凝血检查、尿液检查、血清病毒检查

它通过血液和尿液采集来进行，PI检查测试结果是否正常、异常和有临床意义。
长达 48 周。在基线和第 4 周，在给予研究药物之前和之后 4 小时内进行测试，并且仅在筛选访视时进行 PT INR 和 aPTT。
<第一阶段>生命体征
大体时间：长达 48 周。

EN001 给药后出现临床显着生命体征异常的参与者人数。

生命体征包括血压（mmHg）、脉搏（次/分钟）、呼吸频率（次/分钟）和体温（℃），并将进行评估。

对于每个剂量组内每个时间点的变化，提供连续变量，包括受试者计数、平均值、标准差、中值、最小值和最大值。 对于分类变量，请提供频率和百分比。
长达 48 周。
<第二阶段>不良事件
大体时间：长达 48 周。然而，对于临床试验结束时持续存在的药物不良反应，我们将进行随访，直至可能的不良反应得到解决或确定进一步随访没有意义。
临床试验中使用研究产品后，提供不良事件、药物相关不良事件、严重不良事件、严重药物相关不良事件、与药物相关的不良事件的受试者人数、发生率和发生次数按治疗组分类的研究产品停药、与停药相关的药物相关不良事件以及注射相关不良事件。 此外，使用监管活动医学词典 (MedDRA) 按系统器官类别 (SOC) 和首选术语 (PT) 对发生的事件进行编码，并根据 SOC 显示每个治疗组的受试者数量、发生率和发生次数和 PT。
长达 48 周。然而，对于临床试验结束时持续存在的药物不良反应，我们将进行随访，直至可能的不良反应得到解决或确定进一步随访没有意义。
<第二阶段>实验室检查
大体时间：长达 48 周。在基线和第 4 周，在给予研究药物之前和之后 4 小时内进行测试，并且仅在筛选访视时进行 PT INR 和 aPTT。

EN001 给药后实验室参数出现临床显着异常的参与者数量。

血液学检查、血液生化检查、凝血检查、尿液检查、血清病毒检查

它通过血液和尿液采集来进行，PI检查测试结果是否正常、异常和有临床意义。
长达 48 周。在基线和第 4 周，在给予研究药物之前和之后 4 小时内进行测试，并且仅在筛选访视时进行 PT INR 和 aPTT。
<阶段2>生命体征
大体时间：长达 48 周。

EN001 给药后出现临床显着生命体征异常的参与者人数。

生命体征包括血压（mmHg）、脉搏（次/分钟）、呼吸频率（次/分钟）和体温（℃），并将进行评估。

对于每个治疗组内每个时间点的变化，提供连续变量，包括受试者计数、平均值、标准差、中位数、最小值和最大值。 对于分类变量，请提供频率和百分比。
长达 48 周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ENCell

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年3月1日

初级完成 (估计的)

2025年11月1日

研究完成 (估计的)

2025年11月1日

研究注册日期

首次提交

2024年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月18日

首次发布 (实际的)

2024年3月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月18日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EN001_POWER

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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