Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer effektiviteten og sikkerheden af ​​EN001 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

18. marts 2024 opdateret af: ENCell

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1/2 forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​EN001 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1/2-forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​EN001 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette kliniske forsøg er et multicenterstudie udført i to faser: Fase 1 og Fase 2. Fase 1 følger et 3+3 dosis-eskaleringsdesign for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​EN001, et forsøgsprodukt. Fase 2 evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​EN001 ved den anbefalede fase 2-dosis (RP2D), som bestemt i fase 1, sammenlignet med en placebo.

Fase 1 er designet ved hjælp af den traditionelle 3+3 dosis-eskaleringsmetode til at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) og etablere RP2D. Dosiseskalering fortsætter, indtil MTD'en er identificeret, hvilket skal være inden for den maksimale planlagte dosis (MPD) på 2,5 x 10^6 celler/kg (Kohorte 2) eller lavere. MTD er defineret som den højeste dosis, hvor forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksicitet (DLT) er mindre end 33 %. For at bestemme MTD er 3-6 forsøgspersoner indskrevet i hver dosiskohorte. De modtager EN001 hver 6. uge i 3 cyklusser, med DLT'er evalueret op til 2-ugers tidspunkt (besøg 7).

Safety Review Committee (SRC) består af den koordinerende investigator, den ansvarlige forsøgsmonitor for forsøgspersoner, der er tilmeldt kohorter, der kræver sikkerhedsgennemgang, og sponsoren. Disse medlemmer deltager som udvalgsmedlemmer. Ved afslutningen af ​​hver kohorte, defineret som endepunktet for DLT-vurderingen for det sidste emne i denne kohorte, gennemgår de sikkerhedsdataene for EN001 omfattende. Udvalget træffer beslutninger i forbindelse med dosisjusteringer, om dosis skal øges eller reduceres, og i sidste ende bestemmer RP2D.

Fase 2 kliniske forsøg er randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede kliniske forsøg.

I fase 2 vil kvalificerede forsøgspersoner blive tilfældigt tildelt testgruppen (anbefalet fase 2-dosis (RP2D) af EN001) eller kontrolgruppen (placebo af EN001) i forholdet 1:1. Effekt og sikkerhed vil blive evalueret op til 48 uger efter EN001 administration sammenlignet med placebo.

Derudover vil forsøgspersoner, der deltager i fase 1 og fase 2, blive fulgt op med hensyn til sikkerhed og effektivitet i 5 år fra tidspunktet for EN001-administration i henhold til den langsigtede opfølgningsprotokol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

88

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Samsung Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeehun Lee

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd mellem 6 og 11 år på tidspunktet for skriftligt samtykke.
  2. Personer, der udviser fænotypiske tegn på Duchenne muskeldystrofi (DMD), såsom muskelsvaghed i underekstremiteterne, en andevandring eller Gowers tegn, og som er diagnosticeret med DMD efter bekræftelse af en dystrofin-genmutation gennem genetisk testning.

  3. Deltagere, der opfylder TTSTAND-kriterierne (Time to Stand Test) uden brug af hjælpemidler eller hjælp fra andre under screening og baseline-vurderinger:

    • Fase 1: I stand til at gennemføre TTSTAND-evalueringen.
    • Fase 2: TTSTAND-tid på 10 sekunder eller mindre.
  4. Deltagere med et 6-minutters gangtest (6MWT) resultat på 75 meter eller mere ved screening og baseline.

  5. Personer, der opfylder følgende laboratorietestkriterier på tidspunktet for screening og baseline:

    • Hæmoglobin ≥10 g/dL
    • Blodplade ≥50.000/μL
    • Serumalbumin ≥2,5 g/dL
    • Gamma-glutamyltransferase (γ-GT) og total bilirubin ≤ øvre normalgrænse (ULN)
    • Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN
  6. Deltagere, der har været på en stabil dosis af glukokortikoider i mindst 12 uger før screening, med opretholdt behandling. Dosisjusteringer for ændringer i kropsvægt er tilladt.
  7. Personer, der sammen med deres repræsentanter, når det er relevant, frivilligt skriftligt har indvilget i at deltage i dette kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med bekræftede komorbiditeter på screeningstidspunktet:

    • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) under 50 %, bestemt ved ekkokardiografi
    • Procent forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC %) mindre end 35 %
    • Positiv for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg). Personer, der gennemgår interferon eller antiviral behandling, kan dog registrere sig
    • Positiv for hepatitis C virus antistof (HCV Ab). Registrering er mulig, hvis resultatet af HCV-ribonukleinsyre (RNA) er negativt
    • Positiv for humant immundefektvirus (HIV) antistof
    • Komorbiditeter, der er ukontrollerbare eller kræver behandling, der kan påvirke sikkerheds- og effektivitetsevalueringen af ​​dette kliniske forsøg, baseret på investigatorens vurdering

  2. Personer med bekræftet behandlingshistorie på screeningstidspunktet:

    • Administration af celleterapi eller genterapi gennem hele livet
    • Administrer antisense oligonukleotid (f.eks. exon skipping-behandling) eller stopcodon readthrough-behandling (f.eks. aminoglycosid, ataluren) inden for 24 uger før screening.
    • Administration af følgende medicin inden for 12 uger før screening: Idebenone, Resveratrol, Adenosintriphosphat
    • Administration af følgende medicin inden for 12 uger før screening. Registrering er dog mulig, hvis lægemidlet administreres i en stabil dosis i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive uændret i den kliniske forsøgsperiode. Angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmer Angiotensin II-receptorblokker (ARB) Beta-blokker Aldosteron-antagonist Ivabradin Sacubitril Væksthormon Anabolske steroider
    • Større operation inden for 12 uger før screening eller forventet større operation i den kliniske forsøgsperiode.
    • Brug af andre undersøgelsesprodukter (eller medicinsk udstyr) inden for 4 uger før screening.
    • Brug af andre systemiske immunsuppressiva end systemiske glukokortikoider.
  3. Personer, der har behov for mekanisk ventilation i løbet af dagen.
  4. Personer med overfølsomhed over for komponenterne i de kliniske forsøgsprodukter.

  5. Personer, der ikke er villige til at bruge passende prævention fra datoen for skriftligt samtykke til afslutningsbesøget:

    • Passende præventionsmetoder er som følger, og bruger mere end én metode.

      • Partnerens brug af hormonelle præventionsmidler
      • Implantation af en intrauterin enhed eller system i din partner
      • Sterilisering eller kirurgiske procedurer for dig eller din partner
  6. Andre, som efter investigators skøn ikke er villige eller i stand til at overholde de kliniske forsøgsprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Fase 1 - Kohorte 1
EN001 5,0x10^5 celler/kg
Medicin: EN001

Fase 1

  • Kohorte 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.
  • Kohorte 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.

Fase 2

  • Eksperimentel gruppe: Den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
  • Kontrolgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
Andre navne:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passage afledt af Whartons gelé (WJ-MSC'er))
Aktiv komparator: Fase 1 - Kohorte 2
EN001 2,5x10^6 celler/kg
Medicin: EN001

Fase 1

  • Kohorte 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.
  • Kohorte 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.

Fase 2

  • Eksperimentel gruppe: Den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
  • Kontrolgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
Andre navne:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passage afledt af Whartons gelé (WJ-MSC'er))
Placebo komparator: Fase 2 - Forsøgsgruppe
Den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af EN001
Medicin: EN001

Fase 1

  • Kohorte 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.
  • Kohorte 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.

Fase 2

  • Eksperimentel gruppe: Den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
  • Kontrolgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
Andre navne:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passage afledt af Whartons gelé (WJ-MSC'er))
Placebo komparator: Fase 2 - Kontrolgruppe
EN001 placebo
Medicin: EN001

Fase 1

  • Kohorte 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.
  • Kohorte 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administreret intravenøst ​​(IV) 3 gange med 6 ugers mellemrum.

Fase 2

  • Eksperimentel gruppe: Den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
  • Kontrolgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre gange med seks ugers mellemrum.
Andre navne:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passage afledt af Whartons gelé (WJ-MSC'er))

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
<Fase 1> Bivirkninger relateret til dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Op til 14 uger
Præsentér hyppigheden og procentdelen af ​​forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksicitet (DLT) på tværs af dosiskohorter sammen med detaljerede oplysninger om typerne af DLT'er.
Op til 14 uger
<Fase 1> Bivirkninger relateret til seponering af lægemiddeladministration i kliniske forsøg
Tidsramme: Op til 14 uger
Præsentér hyppigheden og procentdelen af ​​forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksicitet (DLT) på tværs af dosiskohorter sammen med detaljerede oplysninger om typerne af DLT'er.
Op til 14 uger
<Fase 2> Ændring i tid til stand test (TTSTAND)
Tidsramme: Ved 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter ændringerne i time to stand test (TTSTAND) på 48-ugers tidspunkt sammenlignet med baseline (besøg 2). Angiv antal forsøgspersoner, gennemsnit, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringen i hver behandlingsgruppe. Analyser ændringen som den afhængige variabel ved at bruge en mixed model (MMRM) med gentagne foranstaltninger med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline TTSTAND værdier og alder som faste effekter i analysen.
Ved 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
<Fase 1> Tid til at stå test (TTSTAND) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> TTSTAND hastighed (1/TTSTAND) ændrer mængden
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> Tid til at løbe/gå 10 meter test (TTRW) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> TTRW hastighed (1/TTRW) ændringsmængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ændre beløb
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> Tid til at klatre 4-trins test (TTCLIMB) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> TTCLIMB hastighed (1/TTCLIMB) ændrer mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> 6-minutters gangtest (6MWT) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> Ændrer mængden af ​​muskelstyrke efter region
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)

Ændringerne i skulderabduktion, albuefleksion/-ekstension, knæfleksion/-ekstension og håndgreb evalueres ved hjælp af håndholdt myometri. (Enhed: lbs)

Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> Ændrer mængden i parametre relateret til lungefunktionen
Tidsramme: Ved 12, 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)

Gennem spirometritestning, % forudsagt forceret vital kapacitet (FVC%), forceret vital kapacitet (FVC, enhed L), forceret eksspiratorisk volumen på et sekund (FEV1), peak ekspiratorisk flowhastighed (PEFR), maksimalt inspiratorisk tryk (MIP), maksimal udåndingstryk (MEP).

Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 12, 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> Ændrer mængden i parametre relateret til hjertefunktion
Tidsramme: Ved 48 uger sammenlignet med screening (besøg 1)

Gennem ekkokardiografi evalueres ændringer i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF), fraktioneret forkortelse (FS) og venstre ventrikel end-diastolisk diameter (LVEDd).

Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Ved 48 uger sammenlignet med screening (besøg 1)
<Fase 1> Ændring af kreatinkinase (CK) ved hvert besøg efter administration af forsøgsprodukt sammenlignet med baseline (besøg 2)
Tidsramme: Fra baseline
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringerne på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe.
Fra baseline
<Fase 2> Tid til at stå test (TTSTAND) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24 og 36 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved at bruge en mixed model (MMRM) med gentagne foranstaltninger med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24 og 36 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> TTSTAND hastighed (1/TTSTAND) ændrer mængden
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> Tid til at løbe/gå 10 meter test (TTRW) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> TTRW-hastighed (1/TTRW) ændres
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ændre beløb
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> Tid til at klatre 4-trins test (TTCLIMB) ændring
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> TTCLIMB-hastighed (1/TTCLIMB) ændres
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> 6-minutters gangtest (6MWT) ændre mængde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> Ændrer mængden af ​​muskelstyrke efter region
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> Ændrer mængden og ændringshastigheden i hele lårmuskelvolumen og indeks vurderet ved MR
Tidsramme: Ved 48 uger sammenlignet med screening (besøg 1)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 48 uger sammenlignet med screening (besøg 1)
<Fase 2> Ændrer mængden i parametre relateret til lungefunktionen
Tidsramme: Ved 12, 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 12, 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> Ændrer mængden i parametre relateret til hjertefunktion
Tidsramme: Ved 48 uger sammenlignet med screening (besøg 1)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 48 uger sammenlignet med screening (besøg 1)
<Fase 2> Ændring af kreatinkinase (CK) ved hvert besøg efter administration af forsøgsprodukt sammenlignet med baseline (besøg 2)
Tidsramme: Fra baseline
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Fra baseline
<Fase 2> Pædiatriske resultater Data Collection Instrument (PODCI) punktscore og total scoreændring
Tidsramme: Ved 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 2> Pediatric Quality of Life inventory™ (PedsQL™) punktscore og total scoreændring
Tidsramme: Ved 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
Præsenter emnetæller, middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum for ændringer på hvert tidspunkt og for hver dosisgruppe. Analyser ændringen (eller den procentvise ændring) som den afhængige variabel ved hjælp af en gentagne foranstaltninger blandet model (MMRM) med behandlingsgruppe, besøg (6, 12, 18, 24, 36, 48 uger) og interaktionen mellem behandlingsgruppe og besøg som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) værdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifikationsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relateret til TTSTAND skal du dog ikke inkludere stratifikationsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 24 og 48 uger sammenlignet med baseline (besøg 2)
<Fase 1> Uønsket hændelse
Tidsramme: Op til 48 uger. Bivirkninger, der varer ved ved afslutningen af ​​det kliniske forsøg, vil dog blive fulgt op, indtil de mulige bivirkninger er løst, eller det fastslås, at yderligere opfølgning ikke er meningsfuld.
Efter anvendelse af forsøgslægemidlet i det kliniske forsøg, angiv antallet af forsøgspersoner, incidensrate og antal forekomster af bivirkninger, lægemiddelrelaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, alvorlige lægemiddelrelaterede bivirkninger, bivirkninger relateret til seponering af forsøgslægemidlet, lægemiddelrelaterede bivirkninger relateret til seponering af forsøgslægemidlet og injektionsrelaterede bivirkninger, kategoriseret efter dosisgruppe. Derudover skal du kode forekomsterne efter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT) ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), og præsentere antallet af forsøgspersoner, incidensraten og antallet af forekomster for hver dosisgruppe i henhold til SOC og PT.
Op til 48 uger. Bivirkninger, der varer ved ved afslutningen af ​​det kliniske forsøg, vil dog blive fulgt op, indtil de mulige bivirkninger er løst, eller det fastslås, at yderligere opfølgning ikke er meningsfuld.
<Fase 1> Laboratorieundersøgelse
Tidsramme: Op til 48 uger. Ved baseline og uge 4 udføres test før og inden for 4 timer efter administration af forsøgslægemidlet, og PT INR og aPTT udføres kun ved screeningsbesøget.

Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre efter EN001-administration.

Hæmatologiske tests, Blodkemiske tests, Blodkoagulationstest, Urintest, Serumvirustest

Det udføres gennem blod- og urinopsamling, og PI kontrollerer, om testresultaterne er normale, unormale og klinisk signifikante.
Op til 48 uger. Ved baseline og uge 4 udføres test før og inden for 4 timer efter administration af forsøgslægemidlet, og PT INR og aPTT udføres kun ved screeningsbesøget.
<Fase 1> Vitalt tegn
Tidsramme: Op til 48 uger.

Antal deltagere med klinisk signifikante abnomaliteter i vitale tegn efter EN001-administration.

Vitale tegn inkluderer blodtryk (mmHg), puls (tider/minut), respirationsfrekvens (tider/minut) og kropstemperatur (℃) og vil blive vurderet.

For ændringer på hvert tidspunkt inden for hver dosisgruppe skal du præsentere kontinuerte variable med antal forsøgspersoner, gennemsnit, standardafvigelse, median, minimum og maksimum. Angiv hyppighed og procent for kategoriske variable.
Op til 48 uger.
<Fase 2> Uønsket hændelse
Tidsramme: Op til 48 uger. Bivirkninger, der varer ved ved afslutningen af ​​det kliniske forsøg, vil dog blive fulgt op, indtil de mulige bivirkninger er løst, eller det fastslås, at yderligere opfølgning ikke er meningsfuld.
Efter administration af forsøgsproduktet i det kliniske forsøg angives antallet af forsøgspersoner, incidensraten og antallet af forekomster af bivirkninger, lægemiddelrelaterede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, alvorlige lægemiddelrelaterede bivirkninger, bivirkninger relateret til seponering af forsøgsproduktet, lægemiddelrelaterede bivirkninger relateret til seponering af forsøgsproduktet og injektionsrelaterede bivirkninger, kategoriseret efter behandlingsgruppe. Derudover skal du kode forekomsterne efter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT) ved hjælp af Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), og præsentere antallet af forsøgspersoner, incidensraten og antallet af forekomster for hver behandlingsgruppe i henhold til SOC og PT.
Op til 48 uger. Bivirkninger, der varer ved ved afslutningen af ​​det kliniske forsøg, vil dog blive fulgt op, indtil de mulige bivirkninger er løst, eller det fastslås, at yderligere opfølgning ikke er meningsfuld.
<Fase 2> Laboratorieundersøgelse
Tidsramme: Op til 48 uger. Ved baseline og uge 4 udføres test før og inden for 4 timer efter administration af forsøgslægemidlet, og PT INR og aPTT udføres kun ved screeningsbesøget.

Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre efter EN001-administration.

Hæmatologiske tests, Blodkemiske tests, Blodkoagulationstest, Urintest, Serumvirustest

Det udføres gennem blod- og urinopsamling, og PI kontrollerer, om testresultaterne er normale, unormale og klinisk signifikante.
Op til 48 uger. Ved baseline og uge 4 udføres test før og inden for 4 timer efter administration af forsøgslægemidlet, og PT INR og aPTT udføres kun ved screeningsbesøget.
<Fase 2> Vitalt tegn
Tidsramme: Op til 48 uger.

Antal deltagere med klinisk signifikante abnomaliteter i vitale tegn efter EN001-administration.

Vitale tegn inkluderer blodtryk (mmHg), puls (tider/minut), respirationsfrekvens (tider/minut) og kropstemperatur (℃) og vil blive vurderet.

For ændringer på hvert tidspunkt inden for hver behandlingsgruppe skal du præsentere kontinuerlige variable med antal forsøgspersoner, gennemsnit, standardafvigelse, median, minimum og maksimum. Angiv hyppighed og procent for kategoriske variable.
Op til 48 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ENCell

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EN001_POWER

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med EN001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner