Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arvioi EN001:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

maanantai 18. maaliskuuta 2024 päivittänyt: ENCell

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1/2 koe EN001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1/2 tutkimus EN001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä kliininen tutkimus on monikeskustutkimus, joka suoritetaan kahdessa vaiheessa: Vaihe 1 ja Vaihe 2. Vaihe 1 noudattaa 3+3 annoskorotussuunnitelmaa EN001:n, tutkimustuotteen, turvallisuuden, tehokkuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi. Vaiheessa 2 arvioidaan EN001:n tehoa ja turvallisuutta suositellulla vaiheen 2 annoksella (RP2D), joka on määritetty vaiheessa 1, verrattuna lumelääkkeeseen.

Vaihe 1 on suunniteltu käyttämällä perinteistä 3+3 annoskorotusmenetelmää suurimman siedetyn annoksen (MTD) määrittämiseksi ja RP2D:n määrittämiseksi. Annoksen nostaminen jatkuu, kunnes MTD on tunnistettu, ja sen on oltava suunnitellussa enimmäisannoksessa (MPD) 2,5 x 10^6 solua/kg (kohortti 2) tai pienempi. MTD määritellään suurimmaksi annokseksi, jolla annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) ilmaantuvuus on alle 33 %. MTD:n määrittämiseksi kuhunkin annoskohorttiin otetaan mukaan 3-6 koehenkilöä. He saavat EN001:n kuuden viikon välein 3 syklin ajan, ja DLT:t arvioidaan 2 viikon ajan (käynti 7) asti.

Turvallisuusarviointikomitea (SRC) koostuu koordinoivasta tutkijasta, vastuussa olevasta kohortteista turvallisuusarviointia vaativien kohorttien kohortteihin ja toimeksiantajasta. Nämä jäsenet osallistuvat toimikunnan jäseninä. Kunkin kohortin lopussa, joka määritellään DLT-arvioinnin päätepisteeksi kyseisen kohortin viimeisen koehenkilön osalta, he tarkastelevat kattavasti EN001:n turvallisuustiedot. Toimikunta tekee annoksen muuttamiseen liittyvät päätökset, annoksen suurentamisesta tai pienentämisestä, ja lopulta määrittää RP2D:n.

Vaiheen 2 kliiniset tutkimukset ovat satunnaistettuja, kaksoissokkoutettuja, lumekontrolloituja kliinisiä tutkimuksia.

Vaiheessa 2 kelvolliset koehenkilöt jaetaan satunnaisesti testiryhmään (suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) EN001:ssä) tai kontrolliryhmään (EN001:n lumelääke) suhteessa 1:1. Tehoa ja turvallisuutta arvioidaan 48 viikon kuluttua EN001:n antamisen jälkeen lumelääkkeeseen verrattuna.

Lisäksi vaiheeseen 1 ja vaiheeseen 2 osallistuvia koehenkilöitä seurataan turvallisuuden ja tehokkuuden suhteen 5 vuoden ajan EN001:n antamisesta pitkän aikavälin seurantaprotokollan mukaisesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

88

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Seoul National University Hospital
        • Päätutkija:
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Samsung Medical Center
        • Päätutkija:
          • Jeehun Lee

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ovat kirjallisen suostumuksen antamishetkellä 6–11-vuotiaita.
  2. Henkilöt, joilla on Duchennen lihasdystrofian (DMD) fenotyyppisiä merkkejä, kuten alaraajojen lihasheikkous, ankan kävely tai Gowerin merkki, ja joilla on diagnosoitu DMD sen jälkeen, kun dystrofiinigeenimutaatio on vahvistettu geneettisellä testauksella.

  3. Osallistujat, jotka täyttävät Time to Stand Test (TTSTAND) -kriteerit ilman apuvälineitä tai muiden apua seulonnan ja perusarvioinnin aikana:

    • Vaihe 1: Pystyy suorittamaan TTSTAND-arvioinnin.
    • Vaihe 2: TTSTAND-aika 10 sekuntia tai vähemmän.
  4. Osallistujat, joiden 6 minuutin kävelytestin (6MWT) tulos on 75 metriä tai enemmän seulonnassa ja lähtötilanteessa.

  5. Henkilöt, jotka täyttävät seuraavat laboratoriotestikriteerit seulonnan ja lähtötilanteen aikana:

    • Hemoglobiini ≥10 g/dl
    • Verihiutale ≥50 000/μL
    • Seerumin albumiini ≥2,5 g/dl
    • Gammaglutamyylitransferaasi (γ-GT) ja kokonaisbilirubiini ≤ normaalin yläraja (ULN)
    • Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x ULN
  6. Osallistujat, jotka ovat saaneet vakaan glukokortikoidiannoksen vähintään 12 viikkoa ennen seulontaa, ja hoitoa jatketaan. Annoksen muuttaminen ruumiinpainon muutosten vuoksi on sallittua.
  7. Henkilöt, jotka soveltuvin osin edustajiensa kanssa ovat vapaaehtoisesti kirjallisesti suostuneet osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Henkilöt, joilla on varmistettu liitännäissairaus seulonnan aikana:

    • Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) alle 50 % määritettynä kaikukardiografialla
    • Prosenttiosuus ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC %) alle 35 %
    • Positiivinen hepatiitti B:n pinta-antigeenille (HBsAg). Interferoni- tai viruslääkehoitoa saavat henkilöt voivat kuitenkin rekisteröityä
    • Positiivinen hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (HCV Ab). Rekisteröinti on mahdollista, jos HCV-ribonukleiinihappotesti (RNA) on negatiivinen
    • Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle
    • Liitännäissairaudet, joita ei voida hallita tai vaativat hoitoa, jotka voivat vaikuttaa tämän kliinisen tutkimuksen turvallisuuden ja tehon arviointiin tutkijan harkinnan perusteella

  2. Henkilöt, joilla on vahvistettu hoitohistoria seulonnan aikana:

    • Soluterapian tai geeniterapian antaminen läpi elämän
    • Anna antisense-oligonukleotidi (esim. eksonin ohitushoito) tai stopkodonin läpivientihoito (esim. aminoglykosidi, atalureeni) 24 viikon sisällä ennen seulontaa.
    • Seuraavien lääkkeiden antaminen 12 viikon sisällä ennen seulontaa: Idebenoni, Resveratroli, Adenosiinitrifosfaatti
    • Seuraavien lääkkeiden antaminen 12 viikon sisällä ennen seulontaa. Rekisteröinti on kuitenkin mahdollista, jos lääkettä annetaan vakaana annoksena vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa ja annoksen odotetaan pysyvän ennallaan kliinisen kokeen aikana. Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä Angiotensiini II -reseptorin salpaaja (ARB) beetasalpaaja Aldosteronin salpaaja Ivabradiini Sakubitriili Kasvuhormoni Anaboliset steroidit
    • Suuri leikkaus 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai odotettu suuri leikkaus kliinisen kokeen aikana.
    • Muiden tutkimustuotteiden (tai lääkinnällisten laitteiden) käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
    • Muiden systeemisten immunosuppressanttien kuin systeemisten glukokortikoidien käyttö.
  3. Henkilöt, jotka tarvitsevat koneellista ilmanvaihtoa päiväsaikaan.
  4. Henkilöt, jotka ovat yliherkkiä kliinisten tutkimustuotteiden aineosille.

  5. Henkilöt, jotka eivät halua käyttää asianmukaista ehkäisyä lopettamiskäynnin kirjallisen suostumuksen päivästä alkaen:

    • Sopivat ehkäisymenetelmät ovat seuraavat, ja niissä käytetään useampaa kuin yhtä menetelmää.

      • Kumppanin hormonaalisten ehkäisyvälineiden käyttö
      • Kohdunsisäisen laitteen tai järjestelmän istutus kumppanillesi
      • Sterilointi tai kirurgiset toimenpiteet sinulle tai kumppanillesi
  6. Muut, jotka tutkijan harkinnan mukaan eivät halua tai pysty noudattamaan kliinisen kokeen menettelyjä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Vaihe 1 – Kohortti 1
EN001 5,0 x 10^5 solua/kg
Lääke: EN001

Vaihe 1

  • Kohortti 1: EN001 5,0 x 10^5 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.
  • Kohortti 2: EN001 2,5 x 10^6 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.

Vaihe 2

  • Koeryhmä: EN001:n suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
  • Kontrolliryhmä: EN001 lumelääkettä annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
Muut nimet:
  • EN001 (Whartonin hyytelöstä johdetut allogeeniset varhaisvaiheen mesenkymaaliset kantasolut (WJ-MSC))
Active Comparator: Vaihe 1 – Kohortti 2
EN001 2,5 x 10^6 solua/kg
Lääke: EN001

Vaihe 1

  • Kohortti 1: EN001 5,0 x 10^5 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.
  • Kohortti 2: EN001 2,5 x 10^6 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.

Vaihe 2

  • Koeryhmä: EN001:n suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
  • Kontrolliryhmä: EN001 lumelääkettä annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
Muut nimet:
  • EN001 (Whartonin hyytelöstä johdetut allogeeniset varhaisvaiheen mesenkymaaliset kantasolut (WJ-MSC))
Placebo Comparator: Vaihe 2 - Kokeellinen ryhmä
EN001:n suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D).
Lääke: EN001

Vaihe 1

  • Kohortti 1: EN001 5,0 x 10^5 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.
  • Kohortti 2: EN001 2,5 x 10^6 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.

Vaihe 2

  • Koeryhmä: EN001:n suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
  • Kontrolliryhmä: EN001 lumelääkettä annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
Muut nimet:
  • EN001 (Whartonin hyytelöstä johdetut allogeeniset varhaisvaiheen mesenkymaaliset kantasolut (WJ-MSC))
Placebo Comparator: Vaihe 2 - Kontrolliryhmä
EN001 lumelääke
Lääke: EN001

Vaihe 1

  • Kohortti 1: EN001 5,0 x 10^5 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.
  • Kohortti 2: EN001 2,5 x 10^6 solua/kg annettuna suonensisäisesti (IV) 3 kertaa 6 viikon välein.

Vaihe 2

  • Koeryhmä: EN001:n suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
  • Kontrolliryhmä: EN001 lumelääkettä annetaan suonensisäisesti (IV) kolme kertaa kuuden viikon välein.
Muut nimet:
  • EN001 (Whartonin hyytelöstä johdetut allogeeniset varhaisvaiheen mesenkymaaliset kantasolut (WJ-MSC))

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
<Vaihe 1> Annosta rajoittavaan toksisuuteen (DLT) liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Esitä annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) esiintymistiheys ja prosenttiosuus annoskohorteissa sekä yksityiskohtaiset tiedot DLT-tyypeistä.
Jopa 14 viikkoa
<Vaihe 1> Haittavaikutukset, jotka liittyvät kliinisen tutkimuksen lääkkeen annon lopettamiseen
Aikaikkuna: Jopa 14 viikkoa
Esitä annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) esiintymistiheys ja prosenttiosuus annoskohorteissa sekä yksityiskohtaiset tiedot DLT-tyypeistä.
Jopa 14 viikkoa
<Vaihe 2> Muutos kestotestissä (TTSTAND)
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
Esitä muutokset kestotestissä (TTSTAND) 48 viikon ajankohdassa verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2). Ilmoita kunkin hoitoryhmän muutoksen koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi. Analysoi muutos riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM), jossa on hoitoryhmä, käynti (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) sekä hoitoryhmän ja käynnin välinen vuorovaikutus tekijöinä. Sisällytä lähtötason TTSTAND-arvot ja ikä kiinteinä vaikutuksina analyysiin.
Viikon 48 kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
<Vaihe 1> Kestotestin (TTSTAND) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> TTSTAND-nopeuden (1/TTSTAND) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> Aika juosta/kävellä 10 metrin testin (TTRW) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötasoon verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötasoon verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> TTRW-nopeuden (1/TTRW) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -muutos
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> Aika kiivetä 4 askeleen testi (TTCLIMB) muuttaa määrää
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> TTCLIMB-nopeuden (1/TTCLIMB) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> 6 minuutin kävelytestin (6MWT) muutosmäärä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> Muuttaa lihasvoiman määrää alueittain
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)

Muutokset olkapään abduktiossa, kyynärpään taivutuksessa/venyttelyssä, polven taivutuksessa/venyttelyssä ja kädensijassa arvioidaan käyttämällä kädessä pidettävää myometriaa. (Yksikkö: lbs)

Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 1> Muuttaa keuhkojen toimintaan liittyvien parametrien määrää
Aikaikkuna: Viikoilla 12, 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)

Spirometriatestauksen kautta ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC %), pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC, yksikkö L), pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa (FEV1), uloshengityksen huippuvirtausnopeus (PEFR), maksimaalinen sisäänhengityspaine (MIP), maksimi uloshengityspaine (MEP).

Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikoilla 12, 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
<Vaihe 1> Muuttaa sydämen toimintaan liittyvien parametrien määrää
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla verrattuna seulontaan (käynti 1)

Kaikukardiografian avulla arvioidaan muutoksia vasemman kammion ejektiofraktiossa (LVEF), fraktiolyhentymisessä (FS) ja vasemman kammion loppudiastolisessa halkaisijassa (LVEDd).

Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Viikon 48 kohdalla verrattuna seulontaan (käynti 1)
<Vaihe 1> Kreatiinikinaasin (CK) muutosnopeus kullakin käynnillä tutkimustuotteen annon jälkeen verrattuna lähtötasoon (käynti 2)
Aikaikkuna: Perustasosta
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutos kussakin ajankohdassa kussakin annosryhmässä.
Perustasosta
<Vaihe 2> Kestotestin (TTSTAND) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24 ja 36 kohdalla lähtötasoon verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM), jossa on hoitoryhmä, käynti (6, 12, 18, 24, 36 viikkoa) sekä hoitoryhmän ja käynnin välinen vuorovaikutus tekijöinä. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24 ja 36 kohdalla lähtötasoon verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> TTSTAND-nopeuden (1/TTSTAND) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> Aika juosta/kävellä 10 metrin testin (TTRW) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> TTRW-nopeuden (1/TTRW) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -muutos
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> Aika kiivetä 4 askeleen testi (TTCLIMB) muuttuu
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> TTCLIMB-nopeuden (1/TTCLIMB) muutoksen määrä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> 6 minuutin kävelytestin (6MWT) muutosmäärä
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> Muuttaa lihasvoiman määrää alueittain
Aikaikkuna: Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 6, 12, 18, 24, 36 ja 48 kohdalla lähtötilanteeseen verrattuna (käynti 2)
<Vaihe 2> Muuttaa koko reisilihaksen tilavuuden ja muutosnopeuden sekä magneettikuvauksella määritetyn indeksin
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla verrattuna seulontaan (käynti 1)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 48 kohdalla verrattuna seulontaan (käynti 1)
<Vaihe 2> Muuttaa keuhkojen toimintaan liittyvien parametrien määrää
Aikaikkuna: Viikoilla 12, 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikoilla 12, 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
<Vaihe 2> Muuttaa sydämen toimintaan liittyvien parametrien määrää
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla verrattuna seulontaan (käynti 1)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikon 48 kohdalla verrattuna seulontaan (käynti 1)
<Vaihe 2> Kreatiinikinaasin (CK) muutosnopeus kullakin käynnillä tutkimustuotteen annon jälkeen verrattuna lähtötasoon (käynti 2)
Aikaikkuna: Perustasosta
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Perustasosta
<Vaihe 2> Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) -pistepisteet ja kokonaispistemäärän muutos
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikoilla 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
<Vaihe 2> Pediatric Quality of Life inventory™ (PedsQL™) -pistepisteet ja kokonaispistemäärän muutos
Aikaikkuna: Viikoilla 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
Esitä koehenkilöiden määrä, keskiarvo, keskihajonta, mediaani, minimi ja maksimi muutosten osalta kullakin aikapisteellä ja jokaisessa annosryhmässä. Analysoi muutos (tai prosentuaalinen muutos) riippuvaisena muuttujana käyttämällä toistuvien mittausten sekamallia (MMRM) hoitoryhmän, käynnin (6, 12, 18, 24, 36, 48 viikkoa) kanssa sekä hoitoryhmän ja käynnin välistä vuorovaikutusta. tekijät. Sisällytä kunkin arviointimuuttujan, iän ja kerrostuskertoimen (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) lähtötason (tai seulonta) arvot kiinteinä vaikutuksina analyysiin. Älä kuitenkaan sisällytä TTSTANDiin liittyvien muuttujien kerrostuskerrointa (TTSTAND ≤ 8 sekuntia / > 8 sekuntia) kiinteänä vaikutuksena.
Viikoilla 24 ja 48 verrattuna lähtötilanteeseen (käynti 2)
<Vaihe 1> Haittatapahtuma
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa. Kliinisen tutkimuksen lopussa jatkuvia haittavaikutuksia seurataan kuitenkin, kunnes mahdolliset haittavaikutukset on ratkaistu tai todetaan, että jatkoseurannalla ei ole merkitystä.
Kun tutkimuslääkettä on käytetty kliinisessä tutkimuksessa, ilmoita koehenkilöiden lukumäärä, ilmaantuvuus ja haitallisten tapahtumien, lääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien, vakavien lääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien, haittatapahtumien esiintymistiheys tutkimuslääkkeen käytön lopettamiseen, tutkimuslääkkeen lopettamiseen liittyvät lääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat ja injektioon liittyvät haittatapahtumat annosryhmittäin luokiteltuna. Lisäksi koodaa esiintymät elinjärjestelmäluokittain (SOC) ja suositellun termin (PT) mukaan käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -sanakirjaa ja esitä tutkittavien lukumäärä, ilmaantuvuus ja esiintymistiheys kussakin annosryhmässä SOC:n mukaan. ja PT.
Jopa 48 viikkoa. Kliinisen tutkimuksen lopussa jatkuvia haittavaikutuksia seurataan kuitenkin, kunnes mahdolliset haittavaikutukset on ratkaistu tai todetaan, että jatkoseurannalla ei ole merkitystä.
<Vaihe 1> Laboratoriotutkimus
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa. Lähtötilanteessa ja viikolla 4 testit suoritetaan ennen tutkimuslääkkeen antamista ja 4 tunnin sisällä sen jälkeen, ja PT INR ja aPTT tehdään vain seulontakäynnillä.

Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioparametreissa EN001:n antamisen jälkeen.

Hematologiset testit, veren kemialliset testit, veren hyytymistesti, virtsatesti, seerumivirustesti

Se suoritetaan veren ja virtsan keräämisellä, ja PI tarkistaa, ovatko testitulokset normaaleja, epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä.
Jopa 48 viikkoa. Lähtötilanteessa ja viikolla 4 testit suoritetaan ennen tutkimuslääkkeen antamista ja 4 tunnin sisällä sen jälkeen, ja PT INR ja aPTT tehdään vain seulontakäynnillä.
<Vaihe 1> Vital sign
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa.

Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia EN001:n antamisen jälkeen.

Elintoimintoihin kuuluvat verenpaine (mmHg), pulssi (kertaa/minuutti), hengitystiheys (kertaa/minuutti) ja ruumiinlämpö (℃), ja ne arvioidaan.

Esitä jatkuvat muuttujat kussakin annosryhmässä tapahtuville muutoksille koehenkilöiden lukumäärällä, keskiarvolla, keskihajonnalla, mediaanilla, minimillä ja maksimilla. Anna kategorisille muuttujille taajuus ja prosenttiosuus.
Jopa 48 viikkoa.
<Vaihe 2> Haittatapahtuma
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa. Kliinisen tutkimuksen lopussa jatkuvia haittavaikutuksia seurataan kuitenkin, kunnes mahdolliset haittavaikutukset on ratkaistu tai todetaan, että jatkoseurannalla ei ole merkitystä.
Ilmoita tutkimustuotteen antamisen jälkeen kliinisessä tutkimuksessa koehenkilöiden lukumäärä, ilmaantuvuus ja haittatapahtumien, lääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien, vakavien haittatapahtumien, vakavien lääkkeeseen liittyvien haittatapahtumien, tutkimustuotteen lopettaminen, tutkimustuotteen lopettamiseen liittyvät lääkkeeseen liittyvät haittatapahtumat ja injektioon liittyvät haittatapahtumat luokiteltuna hoitoryhmittäin. Lisäksi koodaa esiintymät elinjärjestelmän (SOC) ja ensisijaisen termin (PT) mukaan käyttämällä Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -sanakirjaa ja esitä tutkittavien lukumäärä, ilmaantuvuus ja esiintymistiheys kussakin hoitoryhmässä SOC:n mukaan. ja PT.
Jopa 48 viikkoa. Kliinisen tutkimuksen lopussa jatkuvia haittavaikutuksia seurataan kuitenkin, kunnes mahdolliset haittavaikutukset on ratkaistu tai todetaan, että jatkoseurannalla ei ole merkitystä.
<Vaihe 2> Laboratoriotutkimus
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa. Lähtötilanteessa ja viikolla 4 testit suoritetaan ennen tutkimuslääkkeen antamista ja 4 tunnin sisällä sen jälkeen, ja PT INR ja aPTT tehdään vain seulontakäynnillä.

Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioparametreissa EN001:n antamisen jälkeen.

Hematologiset testit, veren kemialliset testit, veren hyytymistesti, virtsatesti, seerumivirustesti

Se suoritetaan veren ja virtsan keräämisellä, ja PI tarkistaa, ovatko testitulokset normaaleja, epänormaaleja ja kliinisesti merkittäviä.
Jopa 48 viikkoa. Lähtötilanteessa ja viikolla 4 testit suoritetaan ennen tutkimuslääkkeen antamista ja 4 tunnin sisällä sen jälkeen, ja PT INR ja aPTT tehdään vain seulontakäynnillä.
<Vaihe 2> Vital sign
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa.

Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia EN001:n antamisen jälkeen.

Elintoimintoihin kuuluvat verenpaine (mmHg), pulssi (kertaa/minuutti), hengitystiheys (kertaa/minuutti) ja ruumiinlämpö (℃), ja ne arvioidaan.

Esitä jatkuvat muuttujat kunkin hoitoryhmän kunkin aikapisteen muutoksille koehenkilöiden lukumäärällä, keskiarvolla, keskihajonnalla, mediaanilla, minimillä ja maksimilla. Anna kategorisille muuttujille taajuus ja prosenttiosuus.
Jopa 48 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ENCell

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EN001_POWER

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa