Bewerten Sie die Wirksamkeit und Sicherheit von EN001 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
18. März 2024 aktualisiert von: ENCell
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von EN001 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von EN001 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bei dieser klinischen Studie handelt es sich um eine multizentrische Studie, die in zwei Phasen durchgeführt wird: Phase 1 und Phase 2. Phase 1 folgt einem 3+3-Dosis-Eskalationsdesign, um die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von EN001, einem Prüfpräparat, zu bewerten. Phase 2 bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit von EN001 bei der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D), wie in Phase 1 bestimmt, im Vergleich zu einem Placebo.
Phase 1 basiert auf der traditionellen 3+3-Dosiseskalationsmethode, um die maximal tolerierte Dosis (MTD) zu bestimmen und die RP2D festzulegen. Die Dosiserhöhung wird fortgesetzt, bis die MTD identifiziert ist, die innerhalb der maximalen geplanten Dosis (MPD) von 2,5 x 10^6 Zellen/kg (Kohorte 2) oder niedriger liegen muss. Die MTD ist definiert als die höchste Dosis, bei der die Inzidenzrate der dosislimitierenden Toxizität (DLT) weniger als 33 % beträgt. Um die MTD zu bestimmen, werden 3–6 Probanden in jede Dosiskohorte aufgenommen. Sie erhalten EN001 alle 6 Wochen über 3 Zyklen, wobei die DLTs bis zum 2-wöchigen Zeitpunkt (Besuch 7) bewertet werden.
Das Safety Review Committee (SRC) besteht aus dem koordinierenden Prüfer, dem verantwortlichen Studienmonitor für Probanden, die in Kohorten eingeschrieben sind, die eine Sicherheitsüberprüfung erfordern, und dem Sponsor. Diese Mitglieder nehmen als Ausschussmitglieder teil. Am Ende jeder Kohorte – definiert als Endpunkt der DLT-Bewertung für den letzten Probanden in dieser Kohorte – überprüfen sie umfassend die Sicherheitsdaten für EN001. Das Komitee trifft Entscheidungen im Zusammenhang mit Dosisanpassungen, ob die Dosis erhöht oder verringert werden soll, und legt letztendlich den RP2D fest.
Klinische Studien der Phase 2 sind randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studien.
In Phase 2 werden teilnahmeberechtigte Probanden nach dem Zufallsprinzip im Verhältnis 1:1 der Testgruppe (empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von EN001) oder der Kontrollgruppe (Placebo von EN001) zugeordnet. Wirksamkeit und Sicherheit werden bis zu 48 Wochen nach der Verabreichung von EN001 im Vergleich zu Placebo bewertet.
Darüber hinaus werden Testpersonen, die an Phase 1 und Phase 2 teilnehmen, ab dem Zeitpunkt der EN001-Verabreichung gemäß dem Langzeit-Follow-up-Protokoll fünf Jahre lang auf Sicherheit und Wirksamkeit überwacht.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
88
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: ENCell
- Telefonnummer: 82-2-6205-8054
- E-Mail: encell@encellinc.com
Studienorte
-
-
-
Seoul, Korea, Republik von
- Seoul National University Hospital
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Hauptermittler:
- Jong-Hee Chae
-
Seoul, Korea, Republik von
- Samsung Medical Center
-
Hauptermittler:
- Jeehun Lee
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer im Alter zwischen 6 und 11 Jahren zum Zeitpunkt der schriftlichen Einwilligung.
- Personen, die phänotypische Anzeichen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) aufweisen, wie z. B. Muskelschwäche der unteren Extremitäten, Entengang oder Gower-Zeichen, und bei denen DMD diagnostiziert wird, nachdem durch Gentests eine Dystrophin-Genmutation bestätigt wurde.
Teilnehmer, die die Time-to-Stand-Test (TTSTAND)-Kriterien ohne den Einsatz von Hilfsmitteln oder die Hilfe anderer während des Screenings und der Basisbewertungen erfüllen:
- Phase 1: Kann die TTSTAND-Bewertung abschließen.
- Phase 2: TTSTAND-Zeit von 10 Sekunden oder weniger.
- Teilnehmer mit einem 6-Minuten-Gehtest (6MWT)-Ergebnis von 75 Metern oder mehr beim Screening und bei Studienbeginn.
Personen, die zum Zeitpunkt des Screenings und zu Studienbeginn die folgenden Labortestkriterien erfüllen:
- Hämoglobin ≥10 g/dl
- Thrombozyten ≥50.000/μL
- Serumalbumin ≥2,5 g/dl
- Gamma-Glutamyltransferase (γ-GT) und Gesamtbilirubin ≤ Obergrenze des Normalwerts (ULN)
- Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN
- Teilnehmer, die vor dem Screening mindestens 12 Wochen lang eine stabile Dosis Glukokortikoide erhalten und die Behandlung beibehalten haben. Dosisanpassungen aufgrund von Körpergewichtsveränderungen sind zulässig.
- Personen, die sich, gegebenenfalls zusammen mit ihren Vertretern, freiwillig und schriftlich bereit erklärt haben, an dieser klinischen Studie teilzunehmen.
Ausschlusskriterien:
Personen mit bestätigten Komorbiditäten zum Zeitpunkt des Screenings:
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) unter 50 %, bestimmt durch Echokardiographie
- Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC%) weniger als 35 %
- Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg). Personen, die sich einer Interferon- oder antiviralen Behandlung unterziehen, können sich jedoch registrieren
- Positiv für Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCV-Ab). Eine Anmeldung ist möglich, wenn das HCV-Ribonukleinsäure (RNA)-Testergebnis negativ ist
- Positiv für Antikörper gegen das Humane Immundefizienzvirus (HIV).
- Komorbiditäten, die unkontrollierbar sind oder eine Behandlung erfordern, die sich nach Einschätzung des Prüfers auf die Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung dieser klinischen Studie auswirken könnte
Personen mit bestätigter Behandlungsgeschichte zum Zeitpunkt des Screenings:
- Verabreichung einer Zelltherapie oder Gentherapie während des gesamten Lebens
- Verabreichen Sie innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening ein Antisense-Oligonukleotid (z. B. Exon-Skipping-Behandlung) oder eine Stop-Codon-Readthrough-Behandlung (z. B. Aminoglykosid, Ataluren).
- Verabreichung der folgenden Medikamente innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening: Idebenon, Resveratrol, Adenosintriphosphat
- Verabreichung der folgenden Medikamente innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening. Eine Registrierung ist jedoch möglich, wenn das Medikament vor dem Screening mindestens 12 Wochen lang in einer stabilen Dosis verabreicht wird und die Dosis während des klinischen Studienzeitraums voraussichtlich unverändert bleibt. Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer, Angiotensin-II-Rezeptorblocker (ARB), Betablocker, Aldosteronantagonist, Ivabradin, Sacubitril, Wachstumshormon, Anabole Steroide
- Größere Operation innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder erwartete größere Operation während des klinischen Studienzeitraums.
- Verwendung anderer Prüfpräparate (oder Medizinprodukte) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
- Verwendung anderer systemischer Immunsuppressiva als systemischer Glukokortikoide.
- Personen, die tagsüber eine mechanische Beatmung benötigen.
- Personen mit Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der klinischen Prüfpräparate.
Personen, die ab dem Datum der schriftlichen Zustimmung zum Abbruchbesuch nicht bereit sind, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden:
Geeignete Verhütungsmethoden sind wie folgt und verwenden mehr als eine Methode.
- Die Anwendung hormoneller Verhütungsmittel durch den Partner
- Implantation eines Intrauterinpessars oder Systems bei Ihrem Partner
- Sterilisation oder chirurgische Eingriffe für Sie oder Ihren Partner
- Andere, die nach Ermessen des Prüfers nicht bereit oder in der Lage sind, die Verfahren der klinischen Prüfung einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Aktiver Komparator: Phase 1 – Kohorte 1
EN001 5,0x10^5 Zellen/kg
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Phase 1
Phase 2
Andere Namen:
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Aktiver Komparator: Phase 1 – Kohorte 2
EN001 2,5x10^6 Zellen/kg
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Phase 1
Phase 2
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Phase 2 – Experimentelle Gruppe
Die empfohlene Phase-2-Dosis (RP2D) von EN001
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Phase 1
Phase 2
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Phase 2 – Kontrollgruppe
EN001 Placebo
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Phase 1
Phase 2
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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<Phase 1> Unerwünschte Arzneimittelwirkungen im Zusammenhang mit dosislimitierender Toxizität (DLT)
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
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Präsentieren Sie die Häufigkeit und den Prozentsatz des Auftretens dosislimitierender Toxizität (DLT) in den Dosiskohorten sowie detaillierte Informationen zu den Arten von DLTs.
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Bis zu 14 Wochen
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<Phase 1> Unerwünschte Arzneimittelwirkungen im Zusammenhang mit dem Abbruch der Arzneimittelverabreichung in klinischen Studien
Zeitfenster: Bis zu 14 Wochen
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Präsentieren Sie die Häufigkeit und den Prozentsatz des Auftretens dosislimitierender Toxizität (DLT) in den Dosiskohorten sowie detaillierte Informationen zu den Arten von DLTs.
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Bis zu 14 Wochen
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<Phase 2> Änderung der Zeit bis zur Prüfung (TTSTAND)
Zeitfenster: Nach 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Änderungen der Zeit bis zum Bestehen des Tests (TTSTAND) zum Zeitpunkt 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2).
Geben Sie die Probandenanzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Veränderung in jeder Behandlungsgruppe an.
Analysieren Sie die Änderung als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die TTSTAND-Grundwerte und das Alter als feste Effekte in die Analyse ein.
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Nach 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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<Phase 1> Änderungsbetrag der Zeit bis zum Standtest (TTSTAND).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> TTSTAND-Geschwindigkeitsänderungsbetrag (1/TTSTAND).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Änderungsbetrag der Zeit zum Laufen/Gehen des 10-Meter-Tests (TTRW).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Änderungsbetrag der TTRW-Geschwindigkeit (1/TTRW).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Änderungsbetrag des North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Änderungsbetrag der Zeit zum Steigen des 4-Stufen-Tests (TTCLIMB).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> TTCLIMB-Geschwindigkeitsänderungsbetrag (1/TTCLIMB).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> 6-Minuten-Gehtest (6MWT) Änderungsmenge
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Ändert die Muskelkraft je nach Region
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Die Veränderungen der Schulterabduktion, der Ellenbogenbeugung/-streckung, der Kniebeugung/-streckung und des Handgriffs werden mittels Handmyometrie ausgewertet. (Einheit: Pfund) Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe. |
Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Ändert den Umfang der Parameter im Zusammenhang mit der Lungenfunktion
Zeitfenster: Nach 12, 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Durch Spirometrie-Tests, % vorhergesagte forcierte Vitalkapazität (FVC%), forcierte Vitalkapazität (FVC, Einheit L), forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde (FEV1), maximale exspiratorische Flussrate (PEFR), maximaler Inspirationsdruck (MIP), maximal Exspirationsdruck (MEP). Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe. |
Nach 12, 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Ändert den Umfang der Parameter im Zusammenhang mit der Herzfunktion
Zeitfenster: Nach 48 Wochen im Vergleich zum Screening (Besuch 1)
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Mittels Echokardiographie werden Veränderungen der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF), der fraktionellen Verkürzung (FS) und des linksventrikulären enddiastolischen Durchmessers (LVEDd) ausgewertet. Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe. |
Nach 48 Wochen im Vergleich zum Screening (Besuch 1)
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<Phase 1> Änderungsrate der Kreatinkinase (CK) bei jedem Besuch nach Verabreichung des Prüfpräparats im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
Zeitfenster: Von der Grundlinie
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Präsentieren Sie die Probandenzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für die Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe.
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Von der Grundlinie
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<Phase 2> Änderungsbetrag der Zeit bis zum Standtest (TTSTAND).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24 und 36 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24 und 36 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> TTSTAND-Geschwindigkeitsänderungsbetrag (1/TTSTAND).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Änderungsbetrag der Zeit zum Laufen/Gehen des 10-Meter-Tests (TTRW).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Änderungsbetrag der TTRW-Geschwindigkeit (1/TTRW).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Änderungsbetrag des North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Änderung der Zeit zum Steigen des 4-Stufen-Tests (TTCLIMB).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> TTCLIMB-Geschwindigkeitsänderungsbetrag (1/TTCLIMB).
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> 6-Minuten-Gehtest (6MWT) Änderungsmenge
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Ändert die Muskelkraft je nach Region
Zeitfenster: Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 6, 12, 18, 24, 36 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Ändert das Ausmaß und die Änderungsrate des gesamten Oberschenkelmuskelvolumens und -index, ermittelt durch MRT
Zeitfenster: Nach 48 Wochen im Vergleich zum Screening (Besuch 1)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 48 Wochen im Vergleich zum Screening (Besuch 1)
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<Phase 2> Ändert das Ausmaß der Parameter im Zusammenhang mit der Lungenfunktion
Zeitfenster: Nach 12, 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 12, 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Ändert den Umfang der Parameter im Zusammenhang mit der Herzfunktion
Zeitfenster: Nach 48 Wochen im Vergleich zum Screening (Besuch 1)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 48 Wochen im Vergleich zum Screening (Besuch 1)
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<Phase 2> Änderungsrate der Kreatinkinase (CK) bei jedem Besuch nach Verabreichung des Prüfpräparats im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
Zeitfenster: Von der Grundlinie
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Von der Grundlinie
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<Phase 2> Elementbewertung des Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) und Änderung der Gesamtbewertung
Zeitfenster: Nach 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 2> Elementbewertungen des Pediatric Quality of Life inventory™ (PedsQL™) und Änderung der Gesamtbewertung
Zeitfenster: Nach 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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Präsentieren Sie die Teilnehmerzahl, den Mittelwert, die Standardabweichung, den Median, das Minimum und das Maximum für Änderungen zu jedem Zeitpunkt und für jede Dosierungsgruppe.
Analysieren Sie die Änderung (oder prozentuale Änderung) als abhängige Variable mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) mit Behandlungsgruppe, Besuch (6, 12, 18, 24, 36, 48 Wochen) und der Interaktion zwischen Behandlungsgruppe und Besuch als Faktoren.
Beziehen Sie die Basiswerte (oder Screening-Werte) jeder Bewertungsvariablen, das Alter und einen Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) als feste Effekte in die Analyse ein.
Berücksichtigen Sie jedoch bei Variablen, die sich auf TTSTAND beziehen, den Schichtungsfaktor (TTSTAND ≤ 8 Sekunden / > 8 Sekunden) nicht als festen Effekt.
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Nach 24 und 48 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert (Besuch 2)
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<Phase 1> Unerwünschtes Ereignis
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen. Allerdings werden unerwünschte Arzneimittelwirkungen, die am Ende der klinischen Studie bestehen bleiben, weiterverfolgt, bis die möglichen Nebenwirkungen abgeklungen sind oder festgestellt wird, dass eine weitere Nachverfolgung nicht sinnvoll ist.
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Geben Sie nach der Anwendung des Prüfpräparats in der klinischen Studie die Anzahl der Probanden, die Inzidenzrate und die Anzahl der Vorkommnisse für unerwünschte Ereignisse, arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse und damit verbundene unerwünschte Ereignisse an zum Absetzen des Prüfpräparats, arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem Absetzen des Prüfpräparats und injektionsbedingte unerwünschte Ereignisse, kategorisiert nach Dosierungsgruppe.
Kodieren Sie außerdem die Vorkommen nach Systemorganklasse (SOC) und bevorzugtem Begriff (PT) mithilfe des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) und geben Sie die Anzahl der Probanden, die Inzidenzrate und die Anzahl der Vorkommnisse für jede Dosierungsgruppe gemäß SOC an und PT.
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Bis zu 48 Wochen. Allerdings werden unerwünschte Arzneimittelwirkungen, die am Ende der klinischen Studie bestehen bleiben, weiterverfolgt, bis die möglichen Nebenwirkungen abgeklungen sind oder festgestellt wird, dass eine weitere Nachverfolgung nicht sinnvoll ist.
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<Phase 1> Laboruntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen. Zu Studienbeginn und in Woche 4 werden Tests vor und innerhalb von 4 Stunden nach der Verabreichung des Prüfpräparats durchgeführt, und PT INR und aPTT werden nur beim Screening-Besuch durchgeführt.
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Laborparameter nach der Verabreichung von EN001. Hämatologische Tests, chemische Bluttests, Blutgerinnungstest, Urintest, Serumvirustest Die Untersuchung erfolgt durch Blut- und Urinentnahme und der PI prüft, ob die Testergebnisse normal, abnormal und klinisch signifikant sind. |
Bis zu 48 Wochen. Zu Studienbeginn und in Woche 4 werden Tests vor und innerhalb von 4 Stunden nach der Verabreichung des Prüfpräparats durchgeführt, und PT INR und aPTT werden nur beim Screening-Besuch durchgeführt.
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<Phase 1> Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen.
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen nach der Verabreichung von EN001. Zu den Vitalfunktionen gehören Blutdruck (mmHg), Puls (Zeiten/Minute), Atemfrequenz (Zeiten/Minute) und Körpertemperatur (℃) und werden beurteilt. Für Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Dosierungsgruppe stellen Sie kontinuierliche Variablen mit Probandenanzahl, Mittelwert, Standardabweichung, Median, Minimum und Maximum dar. Geben Sie für kategoriale Variablen Häufigkeit und Prozentsatz an. |
Bis zu 48 Wochen.
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<Phase 2> Unerwünschtes Ereignis
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen. Allerdings werden unerwünschte Arzneimittelwirkungen, die am Ende der klinischen Studie bestehen bleiben, weiterverfolgt, bis die möglichen Nebenwirkungen abgeklungen sind oder festgestellt wird, dass eine weitere Nachverfolgung nicht sinnvoll ist.
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Geben Sie nach der Verabreichung des Prüfpräparats in der klinischen Studie die Anzahl der Probanden, die Inzidenzrate und die Anzahl der Vorkommnisse für unerwünschte Ereignisse, arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse und unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit an Absetzen des Prüfpräparats, arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem Absetzen des Prüfpräparats und injektionsbedingte unerwünschte Ereignisse, kategorisiert nach Behandlungsgruppe.
Kodieren Sie außerdem die Vorkommen nach Systemorganklasse (SOC) und bevorzugtem Begriff (PT) mithilfe des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) und geben Sie die Anzahl der Probanden, die Inzidenzrate und die Anzahl der Vorkommnisse für jede Behandlungsgruppe gemäß SOC an und PT.
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Bis zu 48 Wochen. Allerdings werden unerwünschte Arzneimittelwirkungen, die am Ende der klinischen Studie bestehen bleiben, weiterverfolgt, bis die möglichen Nebenwirkungen abgeklungen sind oder festgestellt wird, dass eine weitere Nachverfolgung nicht sinnvoll ist.
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<Phase 2> Laboruntersuchung
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen. Zu Studienbeginn und in Woche 4 werden Tests vor und innerhalb von 4 Stunden nach der Verabreichung des Prüfpräparats durchgeführt, und PT INR und aPTT werden nur beim Screening-Besuch durchgeführt.
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Laborparameter nach der Verabreichung von EN001. Hämatologische Tests, chemische Bluttests, Blutgerinnungstest, Urintest, Serumvirustest Die Untersuchung erfolgt durch Blut- und Urinentnahme und der PI prüft, ob die Testergebnisse normal, abnormal und klinisch signifikant sind. |
Bis zu 48 Wochen. Zu Studienbeginn und in Woche 4 werden Tests vor und innerhalb von 4 Stunden nach der Verabreichung des Prüfpräparats durchgeführt, und PT INR und aPTT werden nur beim Screening-Besuch durchgeführt.
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<Phase 2> Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen.
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen nach der Verabreichung von EN001. Zu den Vitalfunktionen gehören Blutdruck (mmHg), Puls (Zeiten/Minute), Atemfrequenz (Zeiten/Minute) und Körpertemperatur (℃) und werden beurteilt. Für Änderungen zu jedem Zeitpunkt innerhalb jeder Behandlungsgruppe stellen Sie kontinuierliche Variablen mit Probandenanzahl, Mittelwert, Standardabweichung, Median, Minimum und Maximum dar. Geben Sie für kategoriale Variablen Häufigkeit und Prozentsatz an. |
Bis zu 48 Wochen.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
1. März 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. November 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
1. November 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. Februar 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. März 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. März 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. März 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- EN001_POWER
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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