Evaluar la eficacia y seguridad de EN001 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
18 de marzo de 2024 actualizado por: ENCell
Un ensayo de fase 1/2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de EN001 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
Un ensayo de fase 1/2 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de EN001 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo clínico es un estudio multicéntrico realizado en dos fases: Fase 1 y Fase 2. La fase 1 sigue un diseño de aumento de dosis 3+3 para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de EN001, un producto en investigación. La Fase 2 evalúa la eficacia y seguridad de EN001 en la dosis recomendada de la fase 2 (RP2D), determinada en la Fase 1, en comparación con un placebo.
La fase 1 se diseña utilizando el método tradicional de aumento de dosis 3+3 para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) y establecer el RP2D. El aumento de la dosis continúa hasta que se identifica la MTD, que debe estar dentro de la dosis máxima planificada (MPD) de 2,5 x 10^6 células/kg (cohorte 2) o menos. La MTD se define como la dosis más alta a la que la tasa de incidencia de toxicidad limitante de la dosis (DLT) es inferior al 33%. Para determinar la MTD, se inscriben de 3 a 6 sujetos en cada cohorte de dosis. Reciben EN001 cada 6 semanas durante 3 ciclos, y las DLT se evalúan hasta el momento de las 2 semanas (Visita 7).
El Comité de Revisión de Seguridad (SRC) está formado por el investigador coordinador, el monitor del ensayo responsable de los sujetos inscritos en cohortes que requieren una revisión de seguridad y el patrocinador. Estos miembros participan como miembros del comité. Al final de cada cohorte, definida como el criterio de valoración de la evaluación DLT para el último sujeto de esa cohorte, revisan exhaustivamente los datos de seguridad de EN001. El comité toma decisiones relacionadas con los ajustes de dosis, ya sea aumentar o disminuir la dosis y, en última instancia, determina la RP2D.
Los ensayos clínicos de fase 2 son ensayos clínicos aleatorios, doble ciego y controlados con placebo.
En la fase 2, los sujetos elegibles serán asignados aleatoriamente al grupo de prueba (dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de EN001) o al grupo de control (placebo de EN001) en una proporción de 1:1. La eficacia y seguridad se evaluarán hasta 48 semanas después de la administración de EN001 en comparación con el placebo.
Además, se realizará un seguimiento de la seguridad y eficacia de los sujetos de prueba que participen en las fases 1 y 2 durante 5 años desde el momento de la administración de EN001 de acuerdo con el protocolo de seguimiento a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
88
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: ENCell
- Número de teléfono: 82-2-6205-8054
- Correo electrónico: encell@encellinc.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea, república de
- Seoul National University Hospital
-
Investigador principal:
- Jong-Hee Chae
-
Seoul, Corea, república de
- Samsung Medical Center
-
Investigador principal:
- Jeehun Lee
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres con edades comprendidas entre 6 y 11 años al momento de prestar el consentimiento por escrito.
- Personas que presentan signos fenotípicos de distrofia muscular de Duchenne (DMD), como debilidad de los músculos de las extremidades inferiores, caminar como un pato o signo de Gower, y a quienes se les diagnostica DMD luego de la confirmación de una mutación del gen de la distrofina mediante pruebas genéticas.
Participantes que cumplen con los criterios de Time to Stand Test (TTSTAND) sin el uso de dispositivos de asistencia o ayuda de otros durante las evaluaciones iniciales y de detección:
- Fase 1: Capaz de completar la evaluación TTSTAND.
- Fase 2: tiempo TTSTAND de 10 segundos o menos.
- Participantes con un resultado de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) de 75 metros o más en la evaluación y al inicio.
Individuos que cumplan con los siguientes criterios de pruebas de laboratorio en el momento de la selección y al inicio:
- Hemoglobina ≥10 g/dL
- Plaquetas ≥50.000/μL
- Albúmina sérica ≥2,5 g/dL
- Gamma glutamil transferasa (γ-GT) y bilirrubina total ≤ límite superior de lo normal (LSN)
- Creatinina sérica ≤ 1,5 x LSN
- Participantes que hayan recibido una dosis estable de glucocorticoides durante al menos 12 semanas antes de la selección, manteniendo el tratamiento. Se permiten ajustes de dosis para cambios de peso corporal.
- Las personas que, junto con sus representantes cuando corresponda, hayan aceptado voluntariamente por escrito participar en este ensayo clínico.
Criterio de exclusión:
Individuos con comorbilidades confirmadas en el momento del cribado:
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior al 50%, determinada por ecocardiografía
- Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%) inferior al 35 %
- Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg). Sin embargo, las personas que reciben tratamiento con interferón o antivirales pueden registrarse.
- Positivo para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (HCV Ab). El registro es posible si el resultado de la prueba de ácido ribonucleico (ARN) del VHC es negativo
- Positivo para anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Comorbilidades que son incontrolables o requieren tratamiento que podrían afectar la evaluación de seguridad y eficacia de este ensayo clínico, según el criterio del investigador.
Individuos con historial de tratamiento confirmado en el momento de la evaluación:
- Administración de terapia celular o terapia génica durante toda la vida
- Administrar oligonucleótido antisentido (p. ej., tratamiento de omisión de exón) o tratamiento de lectura completa de codones de parada (p. ej., aminoglucósido, ataluren) dentro de las 24 semanas previas a la selección.
- Administración de los siguientes medicamentos dentro de las 12 semanas previas a la evaluación: idebenona, resveratrol, trifosfato de adenosina.
- Administración de los siguientes medicamentos dentro de las 12 semanas anteriores a la evaluación. Sin embargo, el registro es posible si el medicamento se administra en una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la evaluación y se espera que la dosis permanezca sin cambios durante el período del ensayo clínico. Inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) Bloqueador de los receptores de angiotensina II (BRA) Betabloqueante Antagonista de aldosterona Ivabradina Sacubitril Hormona del crecimiento Esteroides anabólicos
- Cirugía mayor dentro de las 12 semanas previas a la selección o cirugía mayor prevista durante el período del ensayo clínico.
- Uso de otros productos en investigación (o dispositivos médicos) dentro de las 4 semanas anteriores a la evaluación.
- Uso de inmunosupresores sistémicos distintos de los glucocorticoides sistémicos.
- Personas que requieran ventilación mecánica durante el día.
- Personas con hipersensibilidad a los componentes de los productos en investigación clínica.
Personas que no deseen utilizar un método anticonceptivo adecuado desde la fecha del consentimiento por escrito hasta la visita de terminación:
Los métodos anticonceptivos apropiados son los siguientes y utilizan más de un método.
- El uso de anticonceptivos hormonales por parte de la pareja.
- Implantación de un dispositivo o sistema intrauterino en su pareja
- Esterilización o procedimientos quirúrgicos para usted o su pareja.
- Otros que, a criterio del investigador, no quieran o no puedan cumplir con los procedimientos del ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Fase 1 - Cohorte 1
EN001 5,0x10^5 células/kg
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Fase 1
Fase 2
Otros nombres:
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Comparador activo: Fase 1 - Cohorte 2
EN001 2,5x10^6 células/kg
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Fase 1
Fase 2
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Fase 2 - Grupo Experimental
La dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de EN001
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Fase 1
Fase 2
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Fase 2 - Grupo de control
EN001 placebo
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Fase 1
Fase 2
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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<Fase 1> Reacciones adversas al medicamento relacionadas con la toxicidad limitante de la dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
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Presente la frecuencia y el porcentaje de aparición de toxicidad limitante de dosis (DLT) en todas las cohortes de dosis, junto con información detallada sobre los tipos de DLT.
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Hasta 14 semanas
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<Fase 1> Reacciones adversas al medicamento relacionadas con la interrupción de la administración del medicamento del ensayo clínico
Periodo de tiempo: Hasta 14 semanas
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Presente la frecuencia y el porcentaje de aparición de toxicidad limitante de dosis (DLT) en todas las cohortes de dosis, junto con información detallada sobre los tipos de DLT.
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Hasta 14 semanas
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<Fase 2> Cambio en el tiempo para resistir la prueba (TTSTAND)
Periodo de tiempo: A las 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente los cambios en el tiempo para resistir la prueba (TTSTAND) en el momento de las 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2).
Proporcione el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para el cambio en cada grupo de tratamiento.
Analice el cambio como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con el grupo de tratamiento, la visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluya los valores TTSTAND iniciales y la edad como efectos fijos en el análisis.
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A las 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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<Fase 1> Cantidad de cambio de tiempo para soportar la prueba (TTSTAND)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio de velocidad TTSTAND (1/TTSTAND)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio de tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio de velocidad TTRW (1/TTRW)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio en la Evaluación Ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio de tiempo para subir la prueba de 4 escalones (TTCLIMB)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio de velocidad TTCLIMB (1/TTCLIMB)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cantidad de cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cambia la cantidad de fuerza muscular por región
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Los cambios en la abducción del hombro, flexión/extensión del codo, flexión/extensión de la rodilla y agarre manual se evalúan mediante miometría manual. (Unidad: libras) Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación. |
A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cambia la cantidad en los parámetros relacionados con la función pulmonar
Periodo de tiempo: A las 12, 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Mediante pruebas de espirometría, % previsto de capacidad vital forzada (FVC%), capacidad vital forzada (FVC, unidad L), volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1), tasa de flujo espiratorio máximo (PEFR), presión inspiratoria máxima (MIP), máxima presión espiratoria (MEP). Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación. |
A las 12, 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Cambia la cantidad en los parámetros relacionados con la función cardíaca
Periodo de tiempo: A las 48 semanas en comparación con el cribado (Visita 1)
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Mediante ecocardiografía se evalúan los cambios en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI), el acortamiento fraccional (FS) y el diámetro diastólico final del ventrículo izquierdo (FEVId). Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación. |
A las 48 semanas en comparación con el cribado (Visita 1)
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<Fase 1> Tasa de cambio de creatina quinasa (CK) en cada visita después de la administración del producto en investigación en comparación con el valor inicial (Visita 2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo de los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación.
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Desde el inicio
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<Fase 2> Cantidad de cambio de tiempo para resistir la prueba (TTSTAND)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24 y 36 semanas en comparación con el inicio (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con el grupo de tratamiento, la visita (6, 12, 18, 24, 36 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24 y 36 semanas en comparación con el inicio (Visita 2)
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<Fase 2> Cantidad de cambio de velocidad TTSTAND (1/TTSTAND)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cantidad de cambio de tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cantidad de cambio de velocidad TTRW (1/TTRW)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cantidad de cambio en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cambio de tiempo para subir la prueba de 4 escalones (TTCLIMB)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cantidad de cambio de velocidad TTCLIMB (1/TTCLIMB)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cantidad de cambio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cambia la cantidad de fuerza muscular por región
Periodo de tiempo: A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 6, 12, 18, 24, 36 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cambia la cantidad y la tasa de cambio en el volumen y el índice del músculo de todo el muslo evaluado por resonancia magnética
Periodo de tiempo: A las 48 semanas en comparación con el cribado (Visita 1)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 48 semanas en comparación con el cribado (Visita 1)
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<Fase 2> Cambia la cantidad en los parámetros relacionados con la función pulmonar
Periodo de tiempo: A las 12, 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 12, 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Cambia la cantidad en los parámetros relacionados con la función cardíaca
Periodo de tiempo: A las 48 semanas en comparación con el cribado (Visita 1)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 48 semanas en comparación con el cribado (Visita 1)
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<Fase 2> Tasa de cambio de creatina quinasa (CK) en cada visita después de la administración del producto en investigación en comparación con el valor inicial (Visita 2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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Desde el inicio
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<Fase 2> Puntuación del ítem del Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI) y cambio total de la puntuación
Periodo de tiempo: A las 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 2> Puntajes de elementos del Inventario de calidad de vida pediátrica™ (PedsQL™) y cambio total en la puntuación
Periodo de tiempo: A las 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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Presente el recuento de sujetos, la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo para los cambios en cada momento y para cada grupo de dosificación.
Analice el cambio (o cambio porcentual) como variable dependiente utilizando un modelo mixto de medidas repetidas (MMRM) con grupo de tratamiento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 semanas) y la interacción entre el grupo de tratamiento y la visita como factores.
Incluir valores iniciales (o de detección) de cada variable de evaluación, edad y un factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efectos fijos en el análisis.
Sin embargo, para las variables relacionadas con TTSTAND, no incluya el factor de estratificación (TTSTAND ≤ 8 segundos / > 8 segundos) como efecto fijo.
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A las 24 y 48 semanas en comparación con el valor inicial (Visita 2)
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<Fase 1> Evento Adverso
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas. Sin embargo, las reacciones adversas al medicamento que persistan al final del ensayo clínico serán objeto de seguimiento hasta que se resuelvan las posibles reacciones adversas o se determine que un seguimiento adicional no es significativo.
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Después de la aplicación del medicamento en investigación en el ensayo clínico, proporcione el número de sujetos, la tasa de incidencia y el número de ocurrencias de eventos adversos, eventos adversos relacionados con el medicamento, eventos adversos graves, eventos adversos graves relacionados con el medicamento, eventos adversos relacionados hasta la interrupción del medicamento en investigación, los eventos adversos relacionados con la interrupción del medicamento en investigación y los eventos adversos relacionados con la inyección, clasificados por grupo de dosificación.
Además, codifique las ocurrencias por clasificación de órganos y sistemas (SOC) y término preferido (PT) utilizando el Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) y presente el número de sujetos, la tasa de incidencia y la cantidad de ocurrencias para cada grupo de dosificación según el SOC. y PT.
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Hasta 48 semanas. Sin embargo, las reacciones adversas al medicamento que persistan al final del ensayo clínico serán objeto de seguimiento hasta que se resuelvan las posibles reacciones adversas o se determine que un seguimiento adicional no es significativo.
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<Fase 1> Examen de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas. Al inicio y en la semana 4, las pruebas se realizan antes y dentro de las 4 horas posteriores a la administración del fármaco en investigación, y el PT INR y aPTT se realizan solo en la visita de selección.
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio después de la administración de EN001. Pruebas hematológicas, Pruebas químicas en sangre, Prueba de coagulación sanguínea, Prueba de orina, Prueba de virus en suero Se realiza mediante la recolección de sangre y orina, y el IP verifica si los resultados de la prueba son normales, anormales y clínicamente significativos. |
Hasta 48 semanas. Al inicio y en la semana 4, las pruebas se realizan antes y dentro de las 4 horas posteriores a la administración del fármaco en investigación, y el PT INR y aPTT se realizan solo en la visita de selección.
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<Fase 1> Signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas.
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales después de la administración de EN001. Los signos vitales incluyen presión arterial (mmHg), pulso (veces/minuto), frecuencia respiratoria (veces/minuto) y temperatura corporal (℃) y se evaluarán. Para los cambios en cada momento dentro de cada grupo de dosificación, presente variables continuas con recuento de sujetos, media, desviación estándar, mediana, mínimo y máximo. Para variables categóricas, proporcione frecuencia y porcentaje. |
Hasta 48 semanas.
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<Fase 2> Evento Adverso
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas. Sin embargo, las reacciones adversas al medicamento que persistan al final del ensayo clínico serán objeto de seguimiento hasta que se resuelvan las posibles reacciones adversas o se determine que un seguimiento adicional no es significativo.
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Después de la administración del producto en investigación en el ensayo clínico, proporcione el número de sujetos, la tasa de incidencia y el número de ocurrencias de eventos adversos, eventos adversos relacionados con el medicamento, eventos adversos graves, eventos adversos graves relacionados con el medicamento, eventos adversos relacionados con discontinuación del producto en investigación, eventos adversos relacionados con el fármaco relacionados con la discontinuación del producto en investigación y eventos adversos relacionados con la inyección, categorizados por grupo de tratamiento.
Además, codifique las ocurrencias por clasificación de órganos y sistemas (SOC) y término preferido (PT) utilizando el Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) y presente el número de sujetos, la tasa de incidencia y la cantidad de ocurrencias para cada grupo de tratamiento según el SOC. y PT.
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Hasta 48 semanas. Sin embargo, las reacciones adversas al medicamento que persistan al final del ensayo clínico serán objeto de seguimiento hasta que se resuelvan las posibles reacciones adversas o se determine que un seguimiento adicional no es significativo.
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<Fase 2> Examen de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas. Al inicio y en la semana 4, las pruebas se realizan antes y dentro de las 4 horas posteriores a la administración del fármaco en investigación, y el PT INR y aPTT se realizan solo en la visita de selección.
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio después de la administración de EN001. Pruebas hematológicas, Pruebas químicas en sangre, Prueba de coagulación sanguínea, Prueba de orina, Prueba de virus en suero Se realiza mediante la recolección de sangre y orina, y el IP verifica si los resultados de la prueba son normales, anormales y clínicamente significativos. |
Hasta 48 semanas. Al inicio y en la semana 4, las pruebas se realizan antes y dentro de las 4 horas posteriores a la administración del fármaco en investigación, y el PT INR y aPTT se realizan solo en la visita de selección.
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<Fase 2> Signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas.
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Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales después de la administración de EN001. Los signos vitales incluyen presión arterial (mmHg), pulso (veces/minuto), frecuencia respiratoria (veces/minuto) y temperatura corporal (℃) y se evaluarán. Para los cambios en cada momento dentro de cada grupo de tratamiento, presente variables continuas con recuento de sujetos, media, desviación estándar, mediana, mínimo y máximo. Para variables categóricas, proporcione frecuencia y porcentaje. |
Hasta 48 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EN001_POWER
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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