Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa EN001 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

18 marca 2024 zaktualizowane przez: ENCell

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa EN001 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa EN001 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie kliniczne jest badaniem wieloośrodkowym prowadzonym w dwóch fazach: Fazie 1 i Fazie 2. Faza 1 przebiega zgodnie ze schematem zwiększania dawki 3+3 w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji badanego produktu EN001. Faza 2 ocenia skuteczność i bezpieczeństwo EN001 w dawce zalecanej dla fazy 2 (RP2D), jak określono w fazie 1, w porównaniu z placebo.

Fazę 1 opracowano z wykorzystaniem tradycyjnej metody zwiększania dawki 3+3 w celu określenia maksymalnej dawki tolerowanej (MTD) i ustalenia RP2D. Zwiększanie dawki trwa do momentu określenia MTD, które musi mieścić się w maksymalnej planowanej dawce (MPD) wynoszącej 2,5 x 10^6 komórek/kg (kohorta 2) lub niższej. MTD definiuje się jako najwyższą dawkę, przy której częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) jest mniejsza niż 33%. Aby określić MTD, do każdej kohorty dawkowej włącza się 3-6 pacjentów. Otrzymują EN001 co 6 tygodni przez 3 cykle, przy czym DLT ocenia się do 2-tygodniowego punktu czasowego (wizyta 7).

Komisja ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC) składa się z badacza koordynującego, odpowiedzialnego monitorującego badanie pacjentów włączonych do kohort wymagających przeglądu bezpieczeństwa oraz sponsora. Członkowie ci uczestniczą w pracach komisji w charakterze członków. Na zakończenie każdej kohorty – zdefiniowanej jako punkt końcowy oceny DLT dla ostatniego uczestnika w tej kohorcie – przeprowadza się kompleksowy przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa dla normy EN001. Komisja podejmuje decyzje dotyczące dostosowania dawki, zwiększając ją lub zmniejszając, i ostatecznie określa RP2D.

Badania kliniczne fazy 2 to randomizowane, podwójnie ślepe badania kliniczne kontrolowane placebo.

W fazie 2 kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy testowej (zalecana dawka fazy 2 (RP2D) normy EN001) lub grupy kontrolnej (placebo normy EN001) w stosunku 1:1. Skuteczność i bezpieczeństwo zostaną ocenione do 48 tygodni po podaniu EN001 w porównaniu z placebo.

Ponadto osoby biorące udział w badaniu uczestniczące w fazie 1 i fazie 2 będą monitorowane pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przez 5 lat od momentu podania EN001, zgodnie z protokołem długoterminowej obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

88

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Seoul National University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul, Republika Korei
        • Samsung Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jeehun Lee

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku od 6 do 11 lat w momencie wyrażenia pisemnej zgody.
  2. Osoby wykazujące fenotypowe objawy dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), takie jak osłabienie mięśni kończyn dolnych, chód kaczki lub objaw Gowera, u których zdiagnozowano DMD po potwierdzeniu mutacji genu dystrofiny w badaniach genetycznych.

  3. Uczestnicy, którzy spełniają kryteria testu czasu do stania (TTSTAND), bez korzystania z urządzeń wspomagających lub pomocy innych osób podczas badań przesiewowych i ocen wyjściowych:

    • Faza 1: Możliwość ukończenia oceny TTSTAND.
    • Faza 2: Czas TTSTAND wynoszący 10 sekund lub mniej.
  4. Uczestnicy, których wynik w 6-minutowym teście marszu (6MWT) wynosił co najmniej 75 metrów w chwili badania przesiewowego i na początku badania.

  5. Osoby, które w momencie badania przesiewowego i na początku badania spełniają następujące kryteria badań laboratoryjnych:

    • Hemoglobina ≥10 g/dL
    • Płytki krwi ≥50 000/μL
    • Albumina w surowicy ≥2,5 g/dl
    • Transferaza gammaglutamylowa (γ-GT) i bilirubina całkowita ≤ górna granica normy (GGN)
    • Kreatynina w surowicy ≤ 1,5 x GGN
  6. Uczestnicy, którzy przyjmowali stałą dawkę glukokortykoidów przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i kontynuowali leczenie. Dopuszczalne jest dostosowanie dawkowania w przypadku zmian masy ciała.
  7. Osoby, które wraz ze swoimi przedstawicielami, jeśli ma to zastosowanie, dobrowolnie wyraziły pisemną zgodę na udział w tym badaniu klinicznym.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, u których w momencie badania przesiewowego potwierdzono choroby współistniejące:

    • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) poniżej 50%, jak określono w badaniu echokardiograficznym
    • Procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej (FVC%) poniżej 35%
    • Wynik pozytywny na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg). Mogą się jednak zarejestrować osoby poddawane leczeniu interferonem lub lekami przeciwwirusowymi
    • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV Ab). Rejestracja jest możliwa w przypadku, gdy wynik testu na kwas rybonukleinowy (RNA) HCV jest ujemny
    • Pozytywny wynik na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
    • Choroby współistniejące, których nie można kontrolować lub wymagają leczenia, które mogą mieć wpływ na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tego badania klinicznego, w oparciu o ocenę badacza

  2. Osoby z potwierdzoną historią leczenia w momencie badania przesiewowego:

    • Stosowanie terapii komórkowej lub genowej przez całe życie
    • Podać oligonukleotyd antysensowny (np. leczenie z pominięciem eksonu) lub leczenie polegające na ponownym wprowadzeniu kodonu stopu (np. aminoglikozyd, ataluren) w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym.
    • Podanie następujących leków w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym: Idebenon, Resweratrol, Trifosforan adenozyny
    • Podanie następujących leków w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym. Rejestracja jest jednak możliwa, jeśli lek będzie podawany w stałej dawce przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że dawka ta nie ulegnie zmianie w okresie badania klinicznego. Inhibitor enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) Bloker receptora angiotensyny II (ARB) Beta-bloker Antagonista aldosteronu Iwabradyna Sakubitril Hormon wzrostu Sterydy anaboliczne
    • Poważna operacja w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub spodziewana poważna operacja w okresie badania klinicznego.
    • Stosowanie innych badanych produktów (lub wyrobów medycznych) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
    • Stosowanie ogólnoustrojowych leków immunosupresyjnych innych niż glikokortykosteroidy o działaniu ogólnoustrojowym.
  3. Osoby wymagające wentylacji mechanicznej w ciągu dnia.
  4. Osoby z nadwrażliwością na składniki produktów objętych badaniami klinicznymi.

  5. Osoby nie chcące stosować odpowiedniej antykoncepcji od dnia wyrażenia pisemnej zgody do wizyty kończącej:

    • Odpowiednie metody antykoncepcji są następujące i wykorzystują więcej niż jedną metodę.

      • Stosowanie przez partnera hormonalnych środków antykoncepcyjnych
      • Wszczepienie wkładki lub systemu wewnątrzmacicznego partnerowi
      • Sterylizacja lub zabiegi chirurgiczne dla Ciebie lub Twojego partnera
  6. Inne osoby, które według uznania badacza nie chcą lub nie są w stanie zastosować się do procedur badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Faza 1 – Kohorta 1
EN001 5,0x10^5 ogniw/kg
Lek: EN001

Faza 1

  • Kohorta 1: EN001 5,0x10^5 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.
  • Kohorta 2: EN001 2,5x10^6 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.

Faza 2

  • Grupa eksperymentalna: Zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
  • Grupa kontrolna: Placebo EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
Inne nazwy:
  • EN001(allogenne mezenchymalne komórki macierzyste wczesnego pasażu pochodzące z galaretki Whartona (WJ-MSC))
Aktywny komparator: Faza 1 – Kohorta 2
EN001 2,5x10^6 ogniw/kg
Lek: EN001

Faza 1

  • Kohorta 1: EN001 5,0x10^5 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.
  • Kohorta 2: EN001 2,5x10^6 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.

Faza 2

  • Grupa eksperymentalna: Zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
  • Grupa kontrolna: Placebo EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
Inne nazwy:
  • EN001(allogenne mezenchymalne komórki macierzyste wczesnego pasażu pochodzące z galaretki Whartona (WJ-MSC))
Komparator placebo: Faza 2 – Grupa Eksperymentalna
Zalecana dawka fazy 2 (RP2D) normy EN001
Lek: EN001

Faza 1

  • Kohorta 1: EN001 5,0x10^5 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.
  • Kohorta 2: EN001 2,5x10^6 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.

Faza 2

  • Grupa eksperymentalna: Zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
  • Grupa kontrolna: Placebo EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
Inne nazwy:
  • EN001(allogenne mezenchymalne komórki macierzyste wczesnego pasażu pochodzące z galaretki Whartona (WJ-MSC))
Komparator placebo: Faza 2 – Grupa kontrolna
EN001 placebo
Lek: EN001

Faza 1

  • Kohorta 1: EN001 5,0x10^5 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.
  • Kohorta 2: EN001 2,5x10^6 komórek/kg podane dożylnie (IV) 3 razy w odstępach 6 tygodni.

Faza 2

  • Grupa eksperymentalna: Zalecaną dawkę fazy 2 (RP2D) EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
  • Grupa kontrolna: Placebo EN001 podaje się dożylnie (IV) trzy razy w odstępach sześciotygodniowych.
Inne nazwy:
  • EN001(allogenne mezenchymalne komórki macierzyste wczesnego pasażu pochodzące z galaretki Whartona (WJ-MSC))

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
<Faza 1> Działania niepożądane leku związane z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Przedstaw częstotliwość i procent występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) w kohortach dawek, wraz ze szczegółowymi informacjami na temat typów DLT.
Do 14 tygodni
<Faza 1> Działania niepożądane leku związane z zaprzestaniem podawania leku w badaniu klinicznym
Ramy czasowe: Do 14 tygodni
Przedstaw częstotliwość i procent występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) w kohortach dawek, wraz ze szczegółowymi informacjami na temat typów DLT.
Do 14 tygodni
<Faza 2> Zmiana czasu do testu odstania (TTSTAND)
Ramy czasowe: Po 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Przedstaw zmiany w czasie do odstania testu (TTSTAND) w 48-tygodniowym punkcie czasowym w porównaniu z wartością wyjściową (wizyta 2). Podaj liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmiany w każdej grupie leczenia. Przeanalizuj zmianę jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą terapeutyczną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) i interakcją między grupą terapeutyczną a wizytą jako czynnikami. Uwzględnij w analizie wyjściowe wartości TTSTAND i wiek jako efekty stałe.
Po 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
<Faza 1> Wartość zmiany czasu oczekiwania (TTSTAND).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Wartość zmiany prędkości TTSTAND (1/TTSTAND).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Wartość zmiany czasu biegu/chodzenia na 10 metrów (TTRW).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Wielkość zmiany prędkości TTRW (1/TTRW).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Kwota zmiany w ramach oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Wartość zmiany czasu na wejście w teście 4 kroków (TTCLIMB).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Wartość zmiany prędkości TTCLIMB (1/TTCLIMB).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Kwota zmiany w 6-minutowym teście marszu (6MWT).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Zmienia wielkość siły mięśni w zależności od regionu
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)

Zmiany w odwiedzeniu barku, zgięciu/prostowaniu łokcia, zgięciu/prostowaniu kolana i uścisku dłoni ocenia się za pomocą miometrii ręcznej. (Jednostka: funty)

Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Zmienia wielkość parametrów związanych z funkcją płuc
Ramy czasowe: Po 12, 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)

W badaniach spirometrycznych obliczono % przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC%), natężonej pojemności życiowej (FVC, jednostka L), natężoną objętość wydechową w ciągu jednej sekundy (FEV1), szczytowe natężenie przepływu wydechowego (PEFR), maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP), maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP).

Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Po 12, 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Zmienia wielkość parametrów związanych z pracą serca
Ramy czasowe: W 48. tygodniu w porównaniu z badaniem przesiewowym (wizyta 1)

Za pomocą echokardiografii ocenia się zmiany frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF), skrócenia frakcyjnego (FS) i średnicy końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDd).

Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
W 48. tygodniu w porównaniu z badaniem przesiewowym (wizyta 1)
<Faza 1> Zmiana poziomu kinazy kreatynowej (CK) podczas każdej wizyty po podaniu badanego produktu w porównaniu do wartości wyjściowych (Wizyta 2)
Ramy czasowe: Od wartości bazowej
Należy przedstawić liczbę osobników, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania.
Od wartości bazowej
<Faza 2> Wartość zmiany czasu oczekiwania (TTSTAND).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24 i 36 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36 tygodni) i interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynnikami. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24 i 36 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Wartość zmiany prędkości TTSTAND (1/TTSTAND).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Wartość zmiany czasu biegu/chodzenia na 10 metrów (TTRW).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Wielkość zmiany prędkości TTRW (1/TTRW).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Kwota zmiany w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Czas na zmianę w teście 4 kroków (TTCLIMB).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Wartość zmiany prędkości TTCLIMB (1/TTCLIMB).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Kwota zmiany w 6-minutowym teście marszu (6MWT).
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Zmienia wielkość siły mięśni w zależności od regionu
Ramy czasowe: Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 6, 12, 18, 24, 36 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Zmiany ilości i tempa zmian objętości mięśni całego uda i wskaźnika ocenianego za pomocą MRI
Ramy czasowe: W 48. tygodniu w porównaniu z badaniem przesiewowym (wizyta 1)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
W 48. tygodniu w porównaniu z badaniem przesiewowym (wizyta 1)
<Faza 2> Zmienia wielkość parametrów związanych z funkcją płuc
Ramy czasowe: Po 12, 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 12, 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Zmienia wielkość parametrów związanych z pracą serca
Ramy czasowe: W 48. tygodniu w porównaniu z badaniem przesiewowym (wizyta 1)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
W 48. tygodniu w porównaniu z badaniem przesiewowym (wizyta 1)
<Faza 2> Zmiana poziomu kinazy kreatynowej (CK) podczas każdej wizyty po podaniu badanego produktu w porównaniu z wartością wyjściową (Wizyta 2)
Ramy czasowe: Od wartości bazowej
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Od wartości bazowej
<Faza 2> Punktacja punktowa instrumentu zbierania danych o wynikach pediatrycznych (PODCI) i zmiana całkowitego wyniku
Ramy czasowe: Po 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 2> Punktacja pozycji w Inwentarzu Jakości Życia Pediatrycznego™ (PedsQL™) i zmiana wyniku całkowitego
Ramy czasowe: Po 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
Należy przedstawić liczbę pacjentów, średnią, odchylenie standardowe, medianę, minimum i maksimum dla zmian w każdym punkcie czasowym i dla każdej grupy dawkowania. Przeanalizuj zmianę (lub zmianę procentową) jako zmienną zależną, stosując mieszany model powtarzanych pomiarów (MMRM) z grupą leczoną, wizytą (6, 12, 18, 24, 36, 48 tygodni) oraz interakcją między grupą leczoną a wizytą jako czynniki. Uwzględnij wartości wyjściowe (lub przesiewowe) każdej zmiennej oceny, wiek i współczynnik stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako efekty stałe w analizie. Jednakże w przypadku zmiennych związanych z TTSTAND nie należy uwzględniać współczynnika stratyfikacji (TTSTAND ≤ 8 sekund / > 8 sekund) jako stałego efektu.
Po 24 i 48 tygodniach w porównaniu do wartości wyjściowych (wizyta 2)
<Faza 1> Zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia. Jednakże działania niepożądane leku utrzymujące się po zakończeniu badania klinicznego będą monitorowane do czasu ustąpienia ewentualnych działań niepożądanych lub ustalenia, że ​​dalsza obserwacja nie ma sensu.
Po zastosowaniu badanego produktu leczniczego w badaniu klinicznym należy podać liczbę uczestników, częstość występowania oraz liczbę wystąpień zdarzeń niepożądanych, zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem, poważnych zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem, zdarzeń niepożądanych związanych do odstawienia badanego produktu leczniczego, zdarzenia niepożądane związane z lekiem związane z odstawieniem badanego produktu leczniczego oraz zdarzenia niepożądane związane z wstrzyknięciem, w podziale na grupy dawkowania. Dodatkowo zakoduj wystąpienia według klasy układów i narządów (SOC) i preferowanego terminu (PT) za pomocą słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA) i przedstaw liczbę pacjentów, współczynnik zapadalności i liczbę wystąpień dla każdej grupy dawkowania zgodnie z SOC i P.T.
Do 48 tygodnia. Jednakże działania niepożądane leku utrzymujące się po zakończeniu badania klinicznego będą monitorowane do czasu ustąpienia ewentualnych działań niepożądanych lub ustalenia, że ​​dalsza obserwacja nie ma sensu.
<Faza 1> Badanie laboratoryjne
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia. Na początku badania i w 4. tygodniu badania przeprowadza się przed i w ciągu 4 godzin po podaniu badanego leku, a PT INR i aPTT wykonuje się wyłącznie podczas wizyty przesiewowej.

Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach laboratoryjnych po podaniu EN001.

Badania hematologiczne, Badania chemiczne krwi, Badanie krzepnięcia krwi, Badanie moczu, Badanie wirusa surowicy

Przeprowadza się je poprzez pobranie krwi i moczu, a PI sprawdza, czy wyniki badania są prawidłowe, nieprawidłowe i istotne klinicznie.
Do 48 tygodnia. Na początku badania i w 4. tygodniu badania przeprowadza się przed i w ciągu 4 godzin po podaniu badanego leku, a PT INR i aPTT wykonuje się wyłącznie podczas wizyty przesiewowej.
<Faza 1> Znak życiowy
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia.

Liczba uczestników, u których po podaniu EN001 wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych.

Objawy życiowe obejmują ciśnienie krwi (mmHg), tętno (razy/minutę), częstość oddechów (razy/minutę) i temperaturę ciała (℃) i zostaną poddane ocenie.

W przypadku zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie dawkowania należy przedstawić zmienne ciągłe z liczbą osobników, średnią, odchyleniem standardowym, medianą, minimum i maksimum. W przypadku zmiennych kategorycznych należy podać częstotliwość i wartość procentową.
Do 48 tygodnia.
<Faza 2> Zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia. Jednakże działania niepożądane leku utrzymujące się po zakończeniu badania klinicznego będą monitorowane do czasu ustąpienia ewentualnych działań niepożądanych lub ustalenia, że ​​dalsza obserwacja nie ma sensu.
Po podaniu badanego produktu w badaniu klinicznym należy podać liczbę uczestników, częstość występowania i liczbę wystąpień zdarzeń niepożądanych, zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem, poważnych zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem, zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem odstawienie badanego produktu, zdarzenia niepożądane związane z lekiem związane z zaprzestaniem stosowania badanego produktu oraz zdarzenia niepożądane związane z wstrzyknięciem, w podziale na grupy leczenia. Dodatkowo zakoduj zdarzenia według klasy układów i narządów (SOC) i preferowanego terminu (PT) za pomocą słownika medycznego dla działań regulacyjnych (MedDRA) i przedstaw liczbę pacjentów, współczynnik zapadalności i liczbę zdarzeń dla każdej grupy leczenia zgodnie z SOC i P.T.
Do 48 tygodnia. Jednakże działania niepożądane leku utrzymujące się po zakończeniu badania klinicznego będą monitorowane do czasu ustąpienia ewentualnych działań niepożądanych lub ustalenia, że ​​dalsza obserwacja nie ma sensu.
<Faza 2> Badanie laboratoryjne
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia. Na początku badania i w 4. tygodniu badania przeprowadza się przed i w ciągu 4 godzin po podaniu badanego leku, a PT INR i aPTT wykonuje się wyłącznie podczas wizyty przesiewowej.

Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach laboratoryjnych po podaniu EN001.

Badania hematologiczne, Badania chemiczne krwi, Badanie krzepnięcia krwi, Badanie moczu, Badanie wirusa surowicy

Przeprowadza się je poprzez pobranie krwi i moczu, a PI sprawdza, czy wyniki badania są prawidłowe, nieprawidłowe i istotne klinicznie.
Do 48 tygodnia. Na początku badania i w 4. tygodniu badania przeprowadza się przed i w ciągu 4 godzin po podaniu badanego leku, a PT INR i aPTT wykonuje się wyłącznie podczas wizyty przesiewowej.
<Faza 2> Znak życiowy
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia.

Liczba uczestników, u których po podaniu EN001 wystąpiły klinicznie istotne nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych.

Objawy życiowe obejmują ciśnienie krwi (mmHg), tętno (razy/minutę), częstość oddechów (razy/minutę) i temperaturę ciała (℃) i zostaną poddane ocenie.

W przypadku zmian w każdym punkcie czasowym w każdej grupie leczenia należy przedstawić zmienne ciągłe z liczbą osobników, średnią, odchyleniem standardowym, medianą, minimum i maksimum. W przypadku zmiennych kategorycznych należy podać częstotliwość i wartość procentową.
Do 48 tygodnia.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ENCell

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EN001_POWER

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj