Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer effektiviteten og sikkerheten til EN001 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

18. mars 2024 oppdatert av: ENCell

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1/2 studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til EN001 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1/2 studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til EN001 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne kliniske studien er en multisenterstudie utført i to faser: Fase 1 og Fase 2. Fase 1 følger et 3+3 dose-eskaleringsdesign for å vurdere sikkerheten, effekten og toleransen til EN001, et undersøkelsesprodukt. Fase 2 evaluerer effekten og sikkerheten til EN001 ved anbefalt fase 2-dose (RP2D), som bestemt i fase 1, sammenlignet med placebo.

Fase 1 er designet ved å bruke den tradisjonelle 3+3 dose-eskaleringsmetoden for å bestemme maksimal tolerert dose (MTD) og etablere RP2D. Doseeskalering fortsetter til MTD er identifisert, som må være innenfor den maksimale planlagte dosen (MPD) på 2,5 x 10^6 celler/kg (Kohort 2) eller lavere. MTD er definert som den høyeste dosen der forekomsten av dosebegrensende toksisitet (DLT) er mindre enn 33 %. For å bestemme MTD er 3-6 forsøkspersoner registrert i hver dosekohort. De mottar EN001 hver 6. uke i 3 sykluser, med DLT-er evaluert opp til 2-ukers tidspunkt (besøk 7).

Safety Review Committee (SRC) består av den koordinerende etterforskeren, den ansvarlige prøveovervåkeren for forsøkspersoner som er registrert i kohorter som krever sikkerhetsgjennomgang, og sponsoren. Disse medlemmene deltar som komitémedlemmer. Ved avslutningen av hver kohort, definert som endepunktet for DLT-vurderingen for det siste emnet i den kohorten, gjennomgår de sikkerhetsdataene for EN001 omfattende. Komiteen tar beslutninger knyttet til dosejusteringer, om dosen skal økes eller reduseres, og fastsetter til slutt RP2D.

Fase 2 kliniske studier er randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte kliniske studier.

I fase 2 vil kvalifiserte forsøkspersoner bli tilfeldig tildelt testgruppen (anbefalt fase 2-dose (RP2D) av EN001) eller kontrollgruppen (placebo av EN001) i forholdet 1:1. Effekt og sikkerhet vil bli evaluert inntil 48 uker etter EN001-administrasjon sammenlignet med placebo.

I tillegg vil testpersoner som deltar i fase 1 og fase 2 følges opp for sikkerhet og effektivitet i 5 år fra tidspunktet for EN001-administrasjon i henhold til langtidsoppfølgingsprotokollen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

88

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Seoul National University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Samsung Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeehun Lee

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn i alderen 6 til 11 år på tidspunktet for skriftlig samtykke.
  2. Personer som viser fenotypiske tegn på Duchenne muskeldystrofi (DMD), som muskelsvakhet i underekstremiteter, en andevandring eller Gowers tegn, og som er diagnostisert med DMD etter bekreftelse av en dystrofin-genmutasjon gjennom genetisk testing.

  3. Deltakere som oppfyller kriteriene Time to Stand Test (TTSTAND) uten bruk av hjelpemidler eller hjelp fra andre under screening og baselinevurderinger:

    • Fase 1: I stand til å fullføre TTSTAND-evalueringen.
    • Fase 2: TTSTAND-tid på 10 sekunder eller mindre.
  4. Deltakere med et 6-minutters gangtest (6MWT) resultat på 75 meter eller mer ved screening og baseline.

  5. Personer som oppfyller følgende laboratorietestkriterier på tidspunktet for screening og baseline:

    • Hemoglobin ≥10 g/dL
    • Blodplater ≥50 000/μL
    • Serumalbumin ≥2,5 g/dL
    • Gamma-glutamyltransferase (γ-GT) og total bilirubin ≤ øvre normalgrense (ULN)
    • Serumkreatinin ≤ 1,5 x ULN
  6. Deltakere som har vært på en stabil dose glukokortikoider i minst 12 uker før screening, med opprettholdt behandling. Dosejusteringer for endringer i kroppsvekt er tillatt.
  7. Personer som, sammen med deres representanter når det er aktuelt, frivillig skriftlig har samtykket til å delta i denne kliniske studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med bekreftede komorbiditeter på tidspunktet for screening:

    • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) under 50 %, bestemt ved ekkokardiografi
    • Prosent spådd tvungen vitalkapasitet (FVC %) mindre enn 35 %
    • Positiv for hepatitt B overflateantigen (HBsAg). Imidlertid kan personer som gjennomgår interferon eller antiviral behandling registrere seg
    • Positiv for hepatitt C-virusantistoff (HCV Ab). Registrering er mulig hvis resultatet av HCV-ribonukleinsyre (RNA) er negativt
    • Positiv for antistoff mot humant immunsviktvirus (HIV).
    • Komorbiditeter som er ukontrollerbare eller krever behandling som kan påvirke sikkerheten og effektivitetsevalueringen av denne kliniske studien, basert på etterforskerens vurdering

  2. Personer med bekreftet behandlingshistorie på tidspunktet for screening:

    • Administrering av celleterapi eller genterapi gjennom hele livet
    • Administrer antisense-oligonukleotid (f.eks. exon-hopping-behandling) eller stoppkodon-readthrough-behandling (f.eks. aminoglykosid, ataluren) innen 24 uker før screening.
    • Administrering av følgende medisiner innen 12 uker før screening: Idebenone, Resveratrol, Adenosintrifosfat
    • Administrering av følgende medisiner innen 12 uker før screening. Registrering er imidlertid mulig dersom legemidlet administreres i en stabil dose i minst 12 uker før screening og dosen forventes å forbli uendret i løpet av den kliniske utprøvingsperioden. Angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmer Angiotensin II-reseptorblokker (ARB) Betablokker Aldosteronantagonist Ivabradin Sacubitril Veksthormon Anabole steroider
    • Større operasjon innen 12 uker før screening eller forventet større operasjon i løpet av den kliniske prøveperioden.
    • Bruk av andre undersøkelsesprodukter (eller medisinsk utstyr) innen 4 uker før screening.
    • Bruk av andre systemiske immundempende midler enn systemiske glukokortikoider.
  3. Personer som trenger mekanisk ventilasjon på dagtid.
  4. Personer med overfølsomhet overfor komponentene i de kliniske undersøkelsesproduktene.

  5. Personer som ikke er villige til å bruke passende prevensjon fra datoen for skriftlig samtykke til avslutningsbesøket:

    • Passende prevensjonsmetoder er som følger, og bruker mer enn én metode.

      • Partnerens bruk av hormonelle prevensjonsmidler
      • Implantasjon av en intrauterin enhet eller system i partneren din
      • Sterilisering eller kirurgiske prosedyrer for deg eller din partner
  6. Andre som etter etterforskerens skjønn ikke er villige eller i stand til å overholde prosedyrene for kliniske utprøvinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Fase 1 – Kohort 1
EN001 5,0x10^5 celler/kg
Legemiddel: EN001

Fase 1

  • Kohort 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.
  • Kohort 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.

Fase 2

  • Eksperimentell gruppe: Den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
  • Kontrollgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
Andre navn:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passasje avledet fra Whartons gelé (WJ-MSCs))
Aktiv komparator: Fase 1 – Kohort 2
EN001 2,5x10^6 celler/kg
Legemiddel: EN001

Fase 1

  • Kohort 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.
  • Kohort 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.

Fase 2

  • Eksperimentell gruppe: Den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
  • Kontrollgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
Andre navn:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passasje avledet fra Whartons gelé (WJ-MSCs))
Placebo komparator: Fase 2 - Forsøksgruppe
Anbefalt fase 2-dose (RP2D) av EN001
Legemiddel: EN001

Fase 1

  • Kohort 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.
  • Kohort 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.

Fase 2

  • Eksperimentell gruppe: Den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
  • Kontrollgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
Andre navn:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passasje avledet fra Whartons gelé (WJ-MSCs))
Placebo komparator: Fase 2 - Kontrollgruppe
EN001 placebo
Legemiddel: EN001

Fase 1

  • Kohort 1: EN001 5,0x10^5 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.
  • Kohort 2: EN001 2,5x10^6 celler/kg administrert intravenøst ​​(IV) 3 ganger med 6 ukers mellomrom.

Fase 2

  • Eksperimentell gruppe: Den anbefalte fase 2-dosen (RP2D) av EN001 administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
  • Kontrollgruppe: EN001 placebo administreres intravenøst ​​(IV) tre ganger med seks ukers mellomrom.
Andre navn:
  • EN001 (allogene mesenkymale stamceller med tidlig passasje avledet fra Whartons gelé (WJ-MSCs))

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
<Fase 1> Bivirkninger relatert til dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Presenter frekvensen og prosentandelen av dosebegrensende toksisitet (DLT) forekomst på tvers av dosekohorter, sammen med detaljert informasjon om typene DLT.
Inntil 14 uker
<Fase 1> Bivirkninger relatert til seponering av legemiddeladministrasjon i kliniske studier
Tidsramme: Inntil 14 uker
Presenter frekvensen og prosentandelen av dosebegrensende toksisitet (DLT) forekomst på tvers av dosekohorter, sammen med detaljert informasjon om typene DLT.
Inntil 14 uker
<Fase 2> Endring i tid til å stå test (TTSTAND)
Tidsramme: Ved 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter endringene i time to stand test (TTSTAND) ved 48-ukers tidspunkt sammenlignet med baseline (besøk 2). Oppgi antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringen i hver behandlingsgruppe. Analyser endringen som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline TTSTAND-verdier og alder som faste effekter i analysen.
Ved 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
<Fase 1> Tid til å stå test (TTSTAND) endre mengden
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> TTSTAND hastighet (1/TTSTAND) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> Tid til å løpe/gå 10 meter test (TTRW) endre mengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> TTRW hastighet (1/TTRW) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) endre beløp
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> Tid for å klatre 4-trinns test (TTCLIMB) endre mengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> TTCLIMB hastighet (1/TTCLIMB) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> 6-minutters gangtest (6MWT) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> Endrer mengden i muskelstyrke etter region
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)

Endringene i skulderabduksjon, albuefleksjon/ekstensjon, knefleksjon/ekstensjon og håndgrep blir evaluert ved hjelp av håndholdt myometri. (Enhet: lbs)

Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> Endrer mengde i parametere relatert til lungefunksjon
Tidsramme: Ved 12, 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)

Gjennom spirometritesting, % predikert tvungen vital kapasitet (FVC%), tvungen vital kapasitet (FVC, enhet L), tvunget ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1), topp ekspiratorisk strømningshastighet (PEFR), maksimalt inspirasjonstrykk (MIP), maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP).

Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 12, 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> Endrer mengde i parametere relatert til hjertefunksjon
Tidsramme: Ved 48 uker sammenlignet med screening (besøk 1)

Gjennom ekkokardiografi evalueres endringer i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF), fraksjonell forkortelse (FS) og venstre ventrikkel end-diastolisk diameter (LVEDd).

Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Ved 48 uker sammenlignet med screening (besøk 1)
<Fase 1> Endring av kreatinkinase (CK) ved hvert besøk etter administrering av undersøkelsesprodukt sammenlignet med baseline (besøk 2)
Tidsramme: Fra grunnlinjen
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringene på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe.
Fra grunnlinjen
<Fase 2> Tid til å stå test (TTSTAND) endre mengden
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24 og 36 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24 og 36 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> TTSTAND hastighet (1/TTSTAND) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> Tid til å løpe/gå 10 meter test (TTRW) endre mengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> TTRW hastighet (1/TTRW) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> North Star Ambulatory Assessment (NSAA) endre beløp
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> Tid for å klatre 4-trinns test (TTCLIMB) endring
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> TTCLIMB hastighet (1/TTCLIMB) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> 6-minutters gangtest (6MWT) endringsmengde
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> Endrer mengden i muskelstyrke etter region
Tidsramme: Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 6, 12, 18, 24, 36 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> Endrer mengde og endringshastighet i hele lårmuskelvolum og indeks vurdert ved MR
Tidsramme: Ved 48 uker sammenlignet med screening (besøk 1)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 48 uker sammenlignet med screening (besøk 1)
<Fase 2> Endrer mengde i parametere relatert til lungefunksjon
Tidsramme: Ved 12, 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 12, 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> Endrer mengde i parametere relatert til hjertefunksjon
Tidsramme: Ved 48 uker sammenlignet med screening (besøk 1)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 48 uker sammenlignet med screening (besøk 1)
<Fase 2> Endring av kreatinkinase (CK) ved hvert besøk etter administrering av forsøksprodukt sammenlignet med baseline (besøk 2)
Tidsramme: Fra grunnlinjen
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Fra grunnlinjen
<Fase 2> Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) elementscore og total poengsumsendring
Tidsramme: Ved 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 2> Pediatric Quality of Life inventory™ (PedsQL™) elementscore og totalpoengsendring
Tidsramme: Ved 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
Presenter antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum for endringer på hvert tidspunkt og for hver doseringsgruppe. Analyser endringen (eller prosentvis endring) som den avhengige variabelen ved å bruke en gjentatte tiltak blandet modell (MMRM) med behandlingsgruppe, besøk (6, 12, 18, 24, 36, 48 uker), og interaksjonen mellom behandlingsgruppe og besøk som faktorer. Inkluder baseline (eller screening) verdier for hver vurderingsvariabel, alder og en stratifiseringsfaktor (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som faste effekter i analysen. For variabler relatert til TTSTAND, inkluderer ikke stratifiseringsfaktoren (TTSTAND ≤ 8 sekunder / > 8 sekunder) som en fast effekt.
Ved 24 og 48 uker sammenlignet med baseline (besøk 2)
<Fase 1> Uønsket hendelse
Tidsramme: Opptil 48 uker. Bivirkninger som vedvarer ved slutten av den kliniske utprøvingen vil imidlertid bli fulgt opp til de mulige bivirkningene er løst eller det fastslås at videre oppfølging ikke er meningsfull.
Etter bruk av undersøkelseslegemidlet i den kliniske utprøvingen, oppgi antall forsøkspersoner, insidensrate og antall forekomster av uønskede hendelser, legemiddelrelaterte bivirkninger, alvorlige bivirkninger, alvorlige legemiddelrelaterte bivirkninger, uønskede hendelser relatert til seponering av utprøvingspreparatet, legemiddelrelaterte bivirkninger knyttet til seponering av utprøvingspreparatet, og injeksjonsrelaterte bivirkninger, kategorisert etter doseringsgruppe. Kod i tillegg forekomstene etter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT) ved hjelp av Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), og presenter antall forsøkspersoner, forekomstrate og antall forekomster for hver doseringsgruppe i henhold til SOC og PT.
Opptil 48 uker. Bivirkninger som vedvarer ved slutten av den kliniske utprøvingen vil imidlertid bli fulgt opp til de mulige bivirkningene er løst eller det fastslås at videre oppfølging ikke er meningsfull.
<Fase 1> Laboratorieundersøkelse
Tidsramme: Opptil 48 uker. Ved baseline og uke 4 utføres tester før og innen 4 timer etter administrering av forsøksmedisinen, og PT INR og aPTT utføres kun ved screeningbesøket.

Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre etter EN001-administrasjon.

Hematologiske tester, Blodkjemiske tester, Blodkoagulasjonstest, Urintest, Serumvirustest

Den utføres gjennom blod- og urinsamling, og PI sjekker om testresultatene er normale, unormale og klinisk signifikante.
Opptil 48 uker. Ved baseline og uke 4 utføres tester før og innen 4 timer etter administrering av forsøksmedisinen, og PT INR og aPTT utføres kun ved screeningbesøket.
<Fase 1> Vitaltegn
Tidsramme: Opptil 48 uker.

Antall deltakere med klinisk signifikante abnomaliteter i vitale tegn etter EN001-administrasjon.

Vitale tegn inkluderer blodtrykk (mmHg), puls (tider/minutt), respirasjonsfrekvens (tider/minutt) og kroppstemperatur (℃) og vil bli vurdert.

For endringer på hvert tidspunkt innenfor hver doseringsgruppe, presenter kontinuerlige variabler med antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum. For kategoriske variabler, oppgi frekvens og prosentandel.
Opptil 48 uker.
<Fase 2> Uønsket hendelse
Tidsramme: Opptil 48 uker. Bivirkninger som vedvarer ved slutten av den kliniske utprøvingen vil imidlertid bli fulgt opp til de mulige bivirkningene er løst eller det fastslås at videre oppfølging ikke er meningsfull.
Etter administrering av undersøkelsesproduktet i den kliniske utprøvingen, oppgi antall forsøkspersoner, insidensrate og antall forekomster av uønskede hendelser, legemiddelrelaterte bivirkninger, alvorlige bivirkninger, alvorlige legemiddelrelaterte bivirkninger, uønskede hendelser knyttet til seponering av undersøkelsesproduktet, legemiddelrelaterte bivirkninger relatert til seponering av undersøkelsesproduktet og injeksjonsrelaterte bivirkninger, kategorisert etter behandlingsgruppe. I tillegg kan du kode forekomstene etter systemorganklasse (SOC) og foretrukket term (PT) ved å bruke Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA), og presentere antall forsøkspersoner, forekomstrate og antall forekomster for hver behandlingsgruppe i henhold til SOC og PT.
Opptil 48 uker. Bivirkninger som vedvarer ved slutten av den kliniske utprøvingen vil imidlertid bli fulgt opp til de mulige bivirkningene er løst eller det fastslås at videre oppfølging ikke er meningsfull.
<Fase 2> Laboratorieundersøkelse
Tidsramme: Opptil 48 uker. Ved baseline og uke 4 utføres tester før og innen 4 timer etter administrering av forsøksmedisinen, og PT INR og aPTT utføres kun ved screeningbesøket.

Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre etter EN001-administrasjon.

Hematologiske tester, Blodkjemiske tester, Blodkoagulasjonstest, Urintest, Serumvirustest

Den utføres gjennom blod- og urinsamling, og PI sjekker om testresultatene er normale, unormale og klinisk signifikante.
Opptil 48 uker. Ved baseline og uke 4 utføres tester før og innen 4 timer etter administrering av forsøksmedisinen, og PT INR og aPTT utføres kun ved screeningbesøket.
<Fase 2> Vitaltegn
Tidsramme: Opptil 48 uker.

Antall deltakere med klinisk signifikante abnomaliteter i vitale tegn etter EN001-administrasjon.

Vitale tegn inkluderer blodtrykk (mmHg), puls (tider/minutt), respirasjonsfrekvens (tider/minutt) og kroppstemperatur (℃) og vil bli vurdert.

For endringer på hvert tidspunkt innenfor hver behandlingsgruppe, presenter kontinuerlige variabler med antall forsøkspersoner, gjennomsnitt, standardavvik, median, minimum og maksimum. For kategoriske variabler, oppgi frekvens og prosentandel.
Opptil 48 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ENCell

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EN001_POWER

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på EN001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere