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Valutare l'efficacia e la sicurezza della EN001 nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

18 marzo 2024 aggiornato da: ENCell

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1/2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di EN001 in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1/2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di EN001 in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico è uno studio multicentrico condotto in due fasi: Fase 1 e Fase 2. La Fase 1 segue un disegno di incremento della dose 3+3 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di EN001, un prodotto sperimentale. La Fase 2 valuta l'efficacia e la sicurezza di EN001 alla dose raccomandata per la fase 2 (RP2D), come determinato nella Fase 1, rispetto a un placebo.

La Fase 1 è progettata utilizzando il tradizionale metodo di incremento della dose 3+3 per determinare la dose massima tollerata (MTD) e stabilire l’RP2D. L'aumento della dose continua fino all'identificazione della MTD, che deve rientrare nella dose massima pianificata (MPD) di 2,5 x 10^6 cellule/kg (Coorte 2) o inferiore. La MTD è definita come la dose più alta alla quale il tasso di incidenza della tossicità dose-limitante (DLT) è inferiore al 33%. Per determinare la MTD, in ciascuna coorte di dosaggio vengono arruolati 3-6 soggetti. Ricevono EN001 ogni 6 settimane per 3 cicli, con DLT valutati fino al punto temporale di 2 settimane (Visita 7).

Il Safety Review Committee (SRC) è composto dallo sperimentatore coordinatore, dal responsabile del monitoraggio dello studio per i soggetti arruolati in coorti che richiedono una revisione della sicurezza e dallo sponsor. Questi membri partecipano come membri del comitato. Alla conclusione di ciascuna coorte, definita come endpoint della valutazione DLT per l'ultimo soggetto di quella coorte, vengono esaminati in modo completo i dati di sicurezza per EN001. Il comitato prende decisioni relative agli aggiustamenti della dose, se aumentare o diminuire la dose, e alla fine determina l'RP2D.

Gli studi clinici di fase 2 sono studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo.

Nella fase 2, i soggetti idonei verranno assegnati in modo casuale al gruppo di test (dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) di EN001) o al gruppo di controllo (placebo di EN001) in un rapporto 1:1. L'efficacia e la sicurezza saranno valutate fino a 48 settimane dopo la somministrazione di EN001 rispetto al placebo.

Inoltre, i soggetti del test che partecipano alla fase 1 e alla fase 2 saranno monitorati per la sicurezza e l'efficacia per 5 anni dal momento della somministrazione della EN001 secondo il protocollo di follow-up a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

88

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Seoul National University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jong-Hee Chae
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Samsung Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jeehun Lee

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi di età compresa tra 6 e 11 anni al momento della prestazione del consenso scritto.
  2. Individui che presentano segni fenotipici della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), come debolezza muscolare degli arti inferiori, camminata a papera o segno di Gower, e a cui viene diagnosticata la DMD in seguito alla conferma di una mutazione del gene della distrofina attraverso test genetici.

  3. Partecipanti che soddisfano i criteri Time to Stand Test (TTSTAND) senza l'uso di dispositivi di assistenza o l'aiuto di altri durante lo screening e le valutazioni di base:

    • Fase 1: In grado di completare la valutazione TTSTAND.
    • Fase 2: tempo TTSTAND di 10 secondi o meno.
  4. Partecipanti con un risultato del test del cammino di 6 minuti (6MWT) di 75 metri o più allo screening e al basale.

  5. Individui che soddisfano i seguenti criteri di test di laboratorio al momento dello screening e al basale:

    • Emoglobina ≥10 g/dl
    • Piastrine ≥ 50.000/μL
    • Albumina sierica ≥ 2,5 g/dl
    • Gamma glutamil transferasi (γ-GT) e bilirubina totale ≤ limite superiore della norma (ULN)
    • Creatinina sierica ≤ 1,5 x ULN
  6. Partecipanti che hanno assunto una dose stabile di glucocorticoidi per almeno 12 settimane prima dello screening, con mantenimento del trattamento. Sono consentiti aggiustamenti del dosaggio in base alle variazioni del peso corporeo.
  7. Individui che, insieme ai loro rappresentanti, ove applicabile, hanno accettato volontariamente per iscritto di partecipare a questa sperimentazione clinica.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con comorbidità confermate al momento dello screening:

    • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 50%, come determinato mediante ecocardiografia
    • Percentuale di capacità vitale forzata (FVC%) prevista inferiore al 35%
    • Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg). Tuttavia, possono registrarsi le persone sottoposte a trattamento con interferone o antivirale
    • Positivo per l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV Ab). La registrazione è possibile se il risultato del test dell’acido ribonucleico (RNA) dell’HCV è negativo
    • Positivo per l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
    • Comorbilità incontrollabili o che richiedono un trattamento che potrebbe influenzare la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di questo studio clinico, sulla base del giudizio dello sperimentatore

  2. Individui con storia di trattamenti confermata al momento dello screening:

    • Somministrazione di terapia cellulare o terapia genica per tutta la vita
    • Somministrare oligonucleotidi antisenso (ad es. trattamento con skipping dell'esone) o trattamento con lettura del codone di stop (ad es. aminoglicoside, ataluren) entro 24 settimane prima dello screening.
    • Somministrazione dei seguenti farmaci entro 12 settimane prima dello screening: Idebenone, Resveratrolo, Adenosina trifosfato
    • Somministrazione dei seguenti farmaci entro 12 settimane prima dello screening. Tuttavia, la registrazione è possibile se il farmaco viene somministrato a una dose stabile per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga invariata durante il periodo della sperimentazione clinica. Inibitore dell’enzima di conversione dell’angiotensina (ACE) Bloccante del recettore dell’angiotensina II (ARB) Beta-bloccante Antagonista dell’aldosterone Ivabradina Sacubitril Ormone della crescita Steroidi anabolizzanti
    • Intervento chirurgico maggiore entro 12 settimane prima dello screening o intervento chirurgico maggiore previsto durante il periodo della sperimentazione clinica.
    • Uso di altri prodotti sperimentali (o dispositivi medici) entro 4 settimane prima dello screening.
    • Uso di immunosoppressori sistemici diversi dai glucocorticoidi sistemici.
  3. Individui che necessitano di ventilazione meccanica durante il giorno.
  4. Persone con ipersensibilità ai componenti dei prodotti sperimentali clinici.

  5. Individui che non desiderano utilizzare una contraccezione adeguata dalla data del consenso scritto alla visita di fine rapporto:

    • I metodi contraccettivi appropriati sono i seguenti e utilizzano più di un metodo.

      • L'uso di contraccettivi ormonali da parte del partner
      • Impianto di un dispositivo o sistema intrauterino nel tuo partner
      • Sterilizzazione o procedure chirurgiche per te o il tuo partner
  6. Altri che, a discrezione dello sperimentatore, non sono disposti o in grado di rispettare le procedure della sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Fase 1 - Coorte 1
EN001 5,0x10^5 cellule/kg
Droga: EN001

Fase 1

  • Coorte 1: EN001 5,0x10^5 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.
  • Coorte 2: EN001 2,5x10^6 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.

Fase 2

  • Gruppo sperimentale: la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di EN001 viene somministrata per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
  • Gruppo di controllo: il placebo EN001 viene somministrato per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
Altri nomi:
  • EN001 (cellule staminali mesenchimali allogeniche a passaggio precoce derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSC))
Comparatore attivo: Fase 1 - Coorte 2
EN001 2,5x10^6 cellule/kg
Droga: EN001

Fase 1

  • Coorte 1: EN001 5,0x10^5 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.
  • Coorte 2: EN001 2,5x10^6 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.

Fase 2

  • Gruppo sperimentale: la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di EN001 viene somministrata per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
  • Gruppo di controllo: il placebo EN001 viene somministrato per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
Altri nomi:
  • EN001 (cellule staminali mesenchimali allogeniche a passaggio precoce derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSC))
Comparatore placebo: Fase 2 – Gruppo Sperimentale
La dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di EN001
Droga: EN001

Fase 1

  • Coorte 1: EN001 5,0x10^5 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.
  • Coorte 2: EN001 2,5x10^6 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.

Fase 2

  • Gruppo sperimentale: la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di EN001 viene somministrata per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
  • Gruppo di controllo: il placebo EN001 viene somministrato per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
Altri nomi:
  • EN001 (cellule staminali mesenchimali allogeniche a passaggio precoce derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSC))
Comparatore placebo: Fase 2 - Gruppo di controllo
EN001 placebo
Droga: EN001

Fase 1

  • Coorte 1: EN001 5,0x10^5 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.
  • Coorte 2: EN001 2,5x10^6 cellule/kg somministrate per via endovenosa (IV) 3 volte a intervalli di 6 settimane.

Fase 2

  • Gruppo sperimentale: la dose raccomandata di fase 2 (RP2D) di EN001 viene somministrata per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
  • Gruppo di controllo: il placebo EN001 viene somministrato per via endovenosa (IV) tre volte a intervalli di sei settimane.
Altri nomi:
  • EN001 (cellule staminali mesenchimali allogeniche a passaggio precoce derivate dalla gelatina di Wharton (WJ-MSC))

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
<Fase 1> Reazioni avverse al farmaco correlate alla tossicità dose limitante (DLT)
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Presentare la frequenza e la percentuale di tossicità dose-limitante (DLT) nelle coorti di dose, insieme a informazioni dettagliate sui tipi di DLT.
Fino a 14 settimane
<Fase 1> Reazioni avverse al farmaco correlate all'interruzione della somministrazione del farmaco dello studio clinico
Lasso di tempo: Fino a 14 settimane
Presentare la frequenza e la percentuale di tossicità dose-limitante (DLT) nelle coorti di dose, insieme a informazioni dettagliate sui tipi di DLT.
Fino a 14 settimane
<Fase 2> Variazione del tempo necessario per sostenere il test (TTSTAND)
Lasso di tempo: A 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare le modifiche nel tempo necessario per sostenere il test (TTSTAND) alla settimana 48 rispetto al basale (Visita 2). Fornire il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per la variazione in ciascun gruppo di trattamento. Analizzare il cambiamento come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori TTSTAND di base e l'età come effetti fissi nell'analisi.
A 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
<Fase 1> Quantità di modifica del tempo di resistenza al test (TTSTAND).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Quantità di modifica della velocità TTSTAND (1/TTSTAND).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Quantità di modifica del tempo necessario per correre/camminare per 10 metri nel test (TTRW).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Quantità di modifica della velocità TTRW (1/TTRW).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Importo della modifica della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Quantità di modifica del tempo per salire il test dei 4 gradini (TTCLIMB).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Quantità di modifica della velocità TTCLIMB (1/TTCLIMB).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Quantità di modifica del test del cammino di 6 minuti (6MWT).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Modifica la quantità di forza muscolare in base alla regione
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)

I cambiamenti nell'abduzione della spalla, nella flessione/estensione del gomito, nella flessione/estensione del ginocchio e nell'impugnatura vengono valutati utilizzando la miometria manuale. (Unità: libbre)

Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Modifica la quantità dei parametri relativi alla funzione polmonare
Lasso di tempo: A 12, 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)

Attraverso il test spirometrico, % prevista di capacità vitale forzata (FVC%), capacità vitale forzata (FVC, unità L), volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), picco di flusso espiratorio (PEFR), pressione inspiratoria massima (MIP), pressione espiratoria (MEP).

Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 12, 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Modifica la quantità dei parametri relativi alla funzione cardiaca
Lasso di tempo: A 48 settimane rispetto allo screening (Visita 1)

Attraverso l'ecocardiografia, vengono valutate le variazioni della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF), dell'accorciamento frazionario (FS) e del diametro telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDd).

Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
A 48 settimane rispetto allo screening (Visita 1)
<Fase 1> Tasso di variazione della creatinchinasi (CK) ad ogni visita dopo la somministrazione del prodotto sperimentale rispetto al basale (Visita 2)
Lasso di tempo: Dal basale
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale all'interno di ciascun gruppo di dosaggio.
Dal basale
<Fase 2> Quantità di modifica del tempo di resistenza al test (TTSTAND).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24 e 36 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24 e 36 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Quantità di modifica della velocità TTSTAND (1/TTSTAND).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Quantità di modifica del tempo necessario per correre/camminare per 10 metri nel test (TTRW).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Quantità di modifica della velocità TTRW (1/TTRW).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Importo della modifica della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Modifica del tempo di salita del test dei 4 gradini (TTCLIMB).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Quantità di modifica della velocità TTCLIMB (1/TTCLIMB).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Quantità di modifica del test del cammino di 6 minuti (6MWT).
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Modifica la quantità di forza muscolare in base alla regione
Lasso di tempo: A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 6, 12, 18, 24, 36 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Modifica la quantità e la velocità di variazione del volume muscolare dell'intera coscia e dell'indice valutato mediante MRI
Lasso di tempo: A 48 settimane rispetto allo screening (Visita 1)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 48 settimane rispetto allo screening (Visita 1)
<Fase 2> Modifica la quantità dei parametri relativi alla funzione polmonare
Lasso di tempo: A 12, 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 12, 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Modifica la quantità dei parametri relativi alla funzione cardiaca
Lasso di tempo: A 48 settimane rispetto allo screening (Visita 1)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 48 settimane rispetto allo screening (Visita 1)
<Fase 2> Tasso di variazione della creatinchinasi (CK) ad ogni visita dopo la somministrazione del prodotto sperimentale rispetto al basale (Visita 2)
Lasso di tempo: Dal basale
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
Dal basale
<Fase 2> Punteggio dell'elemento PODCI (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) e variazione del punteggio totale
Lasso di tempo: A 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 2> Punteggi degli item Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL™) e variazione del punteggio totale
Lasso di tempo: A 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
Presentare il conteggio dei soggetti, la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo per le modifiche in ciascun punto temporale e per ciascun gruppo di dosaggio. Analizzare la variazione (o la variazione percentuale) come variabile dipendente utilizzando un modello misto a misure ripetute (MMRM) con gruppo di trattamento, visita (6, 12, 18, 24, 36, 48 settimane) e l'interazione tra gruppo di trattamento e visita come fattori. Includere i valori basali (o di screening) di ciascuna variabile di valutazione, età e un fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetti fissi nell'analisi. Tuttavia, per le variabili relative al TTSTAND, non includere il fattore di stratificazione (TTSTAND ≤ 8 secondi / > 8 secondi) come effetto fisso.
A 24 e 48 settimane rispetto al basale (Visita 2)
<Fase 1> Evento avverso
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane. Tuttavia, le reazioni avverse al farmaco che persistono alla fine dello studio clinico verranno monitorate fino alla risoluzione delle possibili reazioni avverse o finché non verrà stabilito che un ulteriore follow-up non è significativo.
Dopo l'applicazione del medicinale sperimentale nella sperimentazione clinica, fornire il numero di soggetti, il tasso di incidenza e il numero di eventi avversi, eventi avversi correlati al farmaco, eventi avversi gravi, eventi avversi gravi correlati al farmaco, eventi avversi correlati alla sospensione del medicinale sperimentale, eventi avversi correlati al farmaco correlati alla sospensione del medicinale sperimentale ed eventi avversi correlati all'iniezione, classificati per gruppo di dosaggio. Inoltre, codificare gli eventi in base alla classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT) utilizzando il Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) e presentare il numero di soggetti, il tasso di incidenza e il numero di eventi per ciascun gruppo di dosaggio in base al SOC e P.T.
Fino a 48 settimane. Tuttavia, le reazioni avverse al farmaco che persistono alla fine dello studio clinico verranno monitorate fino alla risoluzione delle possibili reazioni avverse o finché non verrà stabilito che un ulteriore follow-up non è significativo.
<Fase 1> Esame di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane. Al basale e alla settimana 4, i test vengono condotti prima ed entro 4 ore dalla somministrazione del farmaco sperimentale e il PT INR e l'aPTT vengono eseguiti solo alla visita di screening.

Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio dopo la somministrazione di EN001.

Esami ematologici, Esami ematochimici, Esame della coagulazione del sangue, Esame delle urine, Esame del virus del siero

Viene condotto attraverso la raccolta del sangue e delle urine e l'IP verifica se i risultati del test sono normali, anormali e clinicamente significativi.
Fino a 48 settimane. Al basale e alla settimana 4, i test vengono condotti prima ed entro 4 ore dalla somministrazione del farmaco sperimentale e il PT INR e l'aPTT vengono eseguiti solo alla visita di screening.
<Fase 1> Segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane.

Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali dopo la somministrazione di EN001.

I segni vitali includono pressione sanguigna (mmHg), polso (volte/minuto), frequenza respiratoria (volte/minuto) e temperatura corporea (℃) e verranno valutati.

Per le modifiche in ciascun momento all'interno di ciascun gruppo di dosaggio, presentare variabili continue con conteggio dei soggetti, media, deviazione standard, mediana, minimo e massimo. Per le variabili categoriali, fornire frequenza e percentuale.
Fino a 48 settimane.
<Fase 2> Evento avverso
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane. Tuttavia, le reazioni avverse al farmaco che persistono alla fine dello studio clinico verranno monitorate fino alla risoluzione delle possibili reazioni avverse o finché non verrà stabilito che un ulteriore follow-up non è significativo.
Dopo la somministrazione del prodotto sperimentale nello studio clinico, fornire il numero di soggetti, il tasso di incidenza e il numero di eventi avversi, eventi avversi correlati al farmaco, eventi avversi gravi, eventi avversi gravi correlati al farmaco, eventi avversi correlati a interruzione del prodotto in sperimentazione, eventi avversi correlati al farmaco correlati all'interruzione del prodotto in sperimentazione ed eventi avversi correlati all'iniezione, classificati per gruppo di trattamento. Inoltre, codificare gli eventi in base alla classificazione per sistemi e organi (SOC) e termine preferito (PT) utilizzando il Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) e presentare il numero di soggetti, il tasso di incidenza e il numero di eventi per ciascun gruppo di trattamento in base al SOC e P.T.
Fino a 48 settimane. Tuttavia, le reazioni avverse al farmaco che persistono alla fine dello studio clinico verranno monitorate fino alla risoluzione delle possibili reazioni avverse o finché non verrà stabilito che un ulteriore follow-up non è significativo.
<Fase 2> Esame di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane. Al basale e alla settimana 4, i test vengono condotti prima ed entro 4 ore dalla somministrazione del farmaco sperimentale e il PT INR e l'aPTT vengono eseguiti solo alla visita di screening.

Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio dopo la somministrazione di EN001.

Esami ematologici, Esami ematochimici, Esame della coagulazione del sangue, Esame delle urine, Esame del virus del siero

Viene condotto attraverso la raccolta del sangue e delle urine e l'IP verifica se i risultati del test sono normali, anormali e clinicamente significativi.
Fino a 48 settimane. Al basale e alla settimana 4, i test vengono condotti prima ed entro 4 ore dalla somministrazione del farmaco sperimentale e il PT INR e l'aPTT vengono eseguiti solo alla visita di screening.
<Fase 2> Segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane.

Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali dopo la somministrazione di EN001.

I segni vitali includono pressione sanguigna (mmHg), polso (volte/minuto), frequenza respiratoria (volte/minuto) e temperatura corporea (℃) e verranno valutati.

Per i cambiamenti in ciascun momento all'interno di ciascun gruppo di trattamento, presentare variabili continue con conteggio dei soggetti, media, deviazione standard, mediana, minimo e massimo. Per le variabili categoriali, fornire frequenza e percentuale.
Fino a 48 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EN001_POWER

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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