1年間のエレキサカフトル-テザカフトル-イバカフトル治療の効果 (DIATRIM)

これらの治療の対象となる嚢胞性線維症（pwCF）患者のためのCFTR（嚢胞性線維症コンダクタンス膜貫通調節因子）モジュレーターの開発は、真の治療革命です。 CFTR モジュレーター (CFTRm) の肺機能に対する主な有益な効果と肺の増悪の軽減は、生活の質と患者の平均余命に多大な影響を与えるはずです。 耐糖能異常に対する CFTRm の影響に関するデータは依然として非常に断片的です。 研究者らは、この病気の歴史の早い段階でそれらを使用することで、呼吸器、栄養、代謝レベルで患者の進化の軌跡が変化すると考えることができます。

糖尿病は、小児から肺移植を必要とする末期呼吸不全患者に至るまで、疾患のあらゆる段階で罹患率と死亡率の要因となるため、pwCFの管理において大きな課題となっています。 糖尿病の段階に入る前の小児期に観察される耐糖能の初期異常も、肺疾患および栄養不良と関連しています。 実験データは、インスリン分泌に対する CFTRm のプラスの効果を示唆しています。 しかし、研究者らは現在、非常に初期の血糖障害患者やインスリン治療中の糖尿病段階の患者におけるCFTRmの影響については分かっていない。 最近の連続血糖測定 (CGM) デバイスは、糖尿病の段階の前に耐糖能の異常を評価し、インスリン治療を受けている患者をモニタリングするための非常に効果的なツールです。