Efeito do tratamento de um ano com Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (DIATRIM)

O desenvolvimento de moduladores CFTR (regulador transmembrana da condutância da fibrose cística) para pessoas com fibrose cística (pwCF) e elegíveis para estes tratamentos é uma verdadeira revolução terapêutica. O principal efeito benéfico dos moduladores CFTR (CFTRm) na função pulmonar e na redução das exacerbações pulmonares deverá ter um impacto considerável na qualidade de vida e na esperança de vida do paciente. Os dados sobre o impacto do CFTRm nas anomalias da tolerância à glicose ainda são muito fragmentados. Os investigadores podem pensar que a sua utilização, cada vez mais cedo na história da doença, transformará as trajetórias evolutivas dos pacientes nos níveis respiratório, nutricional e metabólico.

O diabetes representa um grande desafio no manejo da pwCF porque é um fator de morbidade e mortalidade em todas as fases da doença, desde crianças até pacientes com insuficiência respiratória terminal que necessitam de transplante pulmonar. Anormalidades precoces na tolerância à glicose observadas na infância, antes do estágio do diabetes, também estão associadas a resultados pulmonares e nutricionais desfavoráveis. Dados experimentais sugerem um efeito positivo do CFTRm na secreção de insulina. No entanto, os investigadores não conhecem atualmente o impacto do CFTRm em pacientes com distúrbios glicêmicos muito precoces ou na fase de diabetes tratados com insulina. Recentemente, os dispositivos de medição contínua de glicose (CGM) representam ferramentas muito eficazes para avaliar anormalidades na tolerância à glicose antes do estágio de diabetes e para monitorar pacientes tratados com insulina.