Wirkung einer einjährigen Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor-Behandlung (DIATRIM)

Die Entwicklung von CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Conductance Transmembrane Regulator) für Menschen mit Mukoviszidose (pwCF), die für diese Behandlungen in Frage kommen, ist eine echte therapeutische Revolution. Die große positive Wirkung von CFTR-Modulatoren (CFTRm) auf die Lungenfunktion und die Reduzierung pulmonaler Exazerbationen dürfte erhebliche Auswirkungen auf die Lebensqualität und die Lebenserwartung des Patienten haben. Die Daten zum Einfluss von CFTRm auf Glukosetoleranzanomalien sind noch sehr lückenhaft. Die Forscher können davon ausgehen, dass ihr Einsatz zu einem immer früheren Zeitpunkt der Krankheitsgeschichte die Evolutionsverläufe der Patienten auf der Ebene der Atemwege, der Ernährung und des Stoffwechsels verändern wird.

Diabetes stellt eine große Herausforderung bei der Behandlung von pwCF dar, da er ein Faktor für Morbidität und Mortalität in allen Stadien der Krankheit ist, von Kindern bis hin zu Patienten mit tödlichem Atemversagen, die eine Lungentransplantation erfordern. Frühe Anomalien der Glukosetoleranz, die im Kindesalter vor dem Diabetesstadium beobachtet wurden, sind auch mit schlechten Lungen- und Ernährungsergebnissen verbunden. Experimentelle Daten deuten auf eine positive Wirkung von CFTRm auf die Insulinsekretion hin. Allerdings wissen die Forscher derzeit nicht, welche Auswirkungen CFTRm auf Patienten mit sehr frühen Glukosestörungen oder im Diabetesstadium hat, die mit Insulin behandelt werden. Geräte zur kontinuierlichen Glukosemessung (CGM) stellen neuerdings sehr wirksame Instrumente zur Beurteilung von Anomalien der Glukosetoleranz vor dem Diabetesstadium und zur Überwachung von mit Insulin behandelten Patienten dar.