Effect van een jaar durende behandeling met Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (DIATRIM)

De ontwikkeling van CFTR-modulatoren (cystic fibrosis conductance transmembrane regulator) voor mensen met cystic fibrosis (pwCF) die in aanmerking komen voor deze behandelingen is een ware therapeutische revolutie. Het grote gunstige effect van CFTR-modulatoren (CFTRm) op de longfunctie en de vermindering van longexacerbaties zou een aanzienlijke impact moeten hebben op de kwaliteit van leven en de levensverwachting van de patiënt. Gegevens over de impact van CFTRm op afwijkingen in de glucosetolerantie zijn nog steeds zeer fragmentarisch. De onderzoekers kunnen denken dat het gebruik ervan, steeds vroeger in de geschiedenis van de ziekte, de evolutionaire trajecten van patiënten op ademhalings-, voedings- en metabolisch niveau zal transformeren.

Diabetes vormt een grote uitdaging bij de behandeling van pwCF, omdat het een factor is in de morbiditeit en mortaliteit in alle stadia van de ziekte, van kinderen tot patiënten met terminale ademhalingsinsufficiëntie die een longtransplantatie vereisen. Vroege afwijkingen in de glucosetolerantie, waargenomen in de kindertijd, vóór het stadium van diabetes, worden ook in verband gebracht met slechte long- en voedingsresultaten. Experimentele gegevens suggereren een positief effect van CFTRm op de insulinesecretie. Onderzoekers weten momenteel echter niet wat de impact is van CFTRm bij patiënten met zeer vroege glucosestoornissen of in het stadium van diabetes die worden behandeld met insuline. Recentelijk vormen apparaten voor continue glucosemeting (CGM) zeer effectieve hulpmiddelen voor het beoordelen van afwijkingen in de glucosetolerantie vóór het stadium van diabetes en voor het monitoren van patiënten die met insuline worden behandeld.