Effekt av ett års Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor-behandling (DIATRIM)

Utviklingen av CFTR (cystisk fibrose konduktans transmembrane regulator) modulatorer for personer med cystisk fibrose (pwCF) og kvalifisert for disse behandlingene er en sann terapeutisk revolusjon. Den store fordelaktige effekten av CFTR-modulatorer (CFTRm) på lungefunksjon og reduksjon av lungeeksaserbasjoner bør ha en betydelig innvirkning på livskvaliteten og pasientens forventede levealder. Data om virkningen av CFTRm på glukosetoleranseabnormaliteter er fortsatt svært fragmentariske. Etterforskerne kan tro at bruken av dem, tidligere og tidligere i sykdommens historie, vil forandre pasientenes evolusjonsbane på respiratorisk, ernæringsmessig og metabolsk nivå.

Diabetes representerer en stor utfordring i behandlingen av pwCF fordi det er en faktor i sykelighet og dødelighet i alle stadier av sykdommen, fra barn til pasienter med terminal respirasjonssvikt som krever lungetransplantasjon. Tidlige abnormiteter i glukosetoleranse observert i barndommen, før diabetesstadiet, er også assosiert med dårlige lunge- og ernæringsmessige resultater. Eksperimentelle data tyder på en positiv effekt av CFTRm på insulinsekresjon. Men etterforskerne vet foreløpig ikke virkningen av CFTRm hos pasienter med svært tidlige glukoseforstyrrelser eller på diabetesstadiet behandlet med insulin. Nylige enheter for kontinuerlig glukosemåling (CGM) representerer svært effektive verktøy for å vurdere abnormiteter i glukosetoleranse før diabetesstadiet og for å overvåke pasienter behandlet med insulin.