Yhden vuoden elexakaftori-tezakaftori-ivakaftori-hoidon vaikutus (DIATRIM)

CFTR-modulaattoreiden (kystisen fibroosin konduktanssin transmembraanisäätelijä) kehittäminen ihmisille, joilla on kystinen fibroosi (pwCF) ja jotka ovat oikeutettuja näihin hoitoihin, on todellinen terapeuttinen vallankumous. CFTR-modulaattoreiden (CFTRm) tärkeillä suotuisilla vaikutuksilla keuhkojen toimintaan ja keuhkojen pahenemisvaiheiden vähentämiseen pitäisi olla huomattava vaikutus elämänlaatuun ja potilaan elinajanodotteeseen. Tiedot CFTRm:n vaikutuksesta glukoosinsietohäiriöihin ovat edelleen hyvin hajanaisia. Tutkijat voivat ajatella, että niiden käyttö aina aikaisemmin sairauden historiassa muuttaa potilaiden kehityskulkuja hengitys-, ravitsemus- ja aineenvaihdunnan tasolla.

Diabetes on suuri haaste pwCF:n hoidossa, koska se on sairastuvuuden ja kuolleisuuden tekijä taudin kaikissa vaiheissa, lapsista potilaisiin, joilla on terminaalinen hengitysvajaus, joka vaatii keuhkonsiirtoa. Varhaiset glukoositoleranssin poikkeavuudet, jotka havaittiin lapsuudessa, ennen diabeteksen vaihetta, liittyvät myös huonoihin keuhko- ja ravitsemustuloksiin. Kokeelliset tiedot viittaavat CFTRm:n positiiviseen vaikutukseen insuliinin eritykseen. Tutkijat eivät kuitenkaan tällä hetkellä tiedä CFTRm:n vaikutusta potilailla, joilla on hyvin varhaisia ​​glukoosihäiriöitä tai jotka ovat diabeteksen vaiheessa ja joita hoidetaan insuliinilla. Viime aikoina jatkuvan glukoosimittauksen (CGM) laitteet ovat erittäin tehokkaita välineitä glukoosinsietokyvyn poikkeavuuksien arvioimiseen ennen diabetesvaihetta ja insuliinihoitoa saavien potilaiden seurantaan.