Efekt rocznego leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem (DIATRIM)
DIATRIM: Wpływ rocznego leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem na zaburzenia tolerancji glukozy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą.
Opracowanie modulatorów CFTR (transbłonowego regulatora przewodnictwa w mukowiscydozie) dla osób chorych na mukowiscydozę (pwCF) i kwalifikujących się do tych terapii to prawdziwa rewolucja terapeutyczna. Główny korzystny wpływ modulatorów CFTR (CFTRm) na czynność płuc i redukcję zaostrzeń płucnych powinien mieć istotny wpływ na jakość i oczekiwaną długość życia pacjentów. Dane na temat wpływu CFTRm na zaburzenia tolerancji glukozy są w dalszym ciągu bardzo fragmentaryczne. Badacze mogą sądzić, że ich zastosowanie na coraz wcześniejszych etapach historii choroby zmieni ewolucyjne trajektorie pacjentów na poziomie oddechowym, żywieniowym i metabolicznym.
Cukrzyca stanowi główne wyzwanie w leczeniu pwCF, ponieważ jest czynnikiem powodującym zachorowalność i śmiertelność na wszystkich etapach choroby, od dzieci po pacjentów ze śmiertelną niewydolnością oddechową wymagającą przeszczepu płuc. Wczesne nieprawidłowości w tolerancji glukozy obserwowane w dzieciństwie, przed wystąpieniem cukrzycy, są również związane ze złymi wynikami oddechowymi i żywieniowymi. Dane eksperymentalne sugerują pozytywny wpływ CFTRm na wydzielanie insuliny. Jednak badacze nie znają obecnie wpływu CFTRm u pacjentów z bardzo wczesnymi zaburzeniami glikemii lub na etapie cukrzycy leczonych insuliną. Urządzenia do ciągłego pomiaru glikemii (CGM) stanowią obecnie bardzo skuteczne narzędzie oceny nieprawidłowości w tolerancji glukozy przed wystąpieniem cukrzycy oraz monitorowania pacjentów leczonych insuliną.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Strasbourg, Francja, 67000
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z mukowiscydozą w wieku powyżej 18 lat
- Pacjenci leczeni przez 1 rok eleksakaftortezakaftorem-iwakaftorem
- Normalna tolerancja lub nietolerancja glukozy lub z cukrzycą związaną z mukowiscydozą, leczoną insuliną lub nie
- Pacjentka, która była stale monitorowana glikemią przez 6 miesięcy przed i 6 miesięcy po roku leczenia eleksakaftorem-tezakaftorem-iwakaftorem
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent nie kwalifikuje się do potrójnego modulatora CFTR
- Pacjentka nietolerująca potrójnego korektora
- Kobieta w ciąży
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dorośli pacjenci z mukowiscydozą
|
Wpływ rocznego leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem na zaburzenia tolerancji glukozy u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena czasu w zakresie wahań poziomu glukozy we krwi >140 mg/dl w ciągu 2 tygodni w kohorcie dorosłych pacjentów leczonych przez rok eleksakaftorem-tezakaftorem-iwakaftorem
Ramy czasowe: czas w zakresie wahań poziomu glukozy we krwi >140 mg/dl rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
czas w zakresie wahań poziomu glukozy we krwi >140 mg/dl rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Oceń inne parametry CGM: czas w zakresie stężenia glukozy we krwi >180 mg/dl; >140mg/dl; <70 mg/dl; 70-180 mg/dl; 70-140mg/dl
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Marker stanu metabolicznego: HbA1c (mmol/l)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Marker stanu metabolicznego: HbA1c (%)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Marker stanu metabolicznego: Peptyd C (µg/L)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Marker stanu metabolicznego: Peptyd C (nmol/L)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Markery stanu odżywienia: Ocena monitorowania masy ciała (kg)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Markery stanu odżywienia: Wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Leczenie cukrzycy (ocena zapotrzebowania na insulinę): średnie dzienne stężenie glukozy (mg/dl)
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Ocena parametrów funkcji oddechowych: liczba antybiotyków dożylnych
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
|
Liczba pacjentów z ciężką hipoglikemią i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Rok przed i rok po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem, tezakaftorem i iwakaftorem
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Eleksakaftor
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- 9248
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .