Effet d'un traitement d'un an par Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (DIATRIM)
DIATRIM : Effet d'un traitement d'un an par Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor sur les anomalies de tolérance au glucose chez les patients adultes atteints de fibrose kystique.
Le développement de modulateurs CFTR (régulateur transmembranaire de conductance de la mucoviscidose) destinés aux personnes atteintes de mucoviscidose (pwCF) et éligibles à ces traitements est une véritable révolution thérapeutique. L'effet bénéfique majeur des modulateurs CFTR (CFTRm) sur la fonction pulmonaire et la réduction des exacerbations pulmonaires devrait avoir un impact considérable sur la qualité de vie et l'espérance de vie des patients. Les données sur l’impact du CFTRm sur les anomalies de la tolérance au glucose sont encore très fragmentaires. Les enquêteurs peuvent penser que leur utilisation, de plus en plus précoce dans l’histoire de la maladie, va transformer les trajectoires évolutives des patients sur les plans respiratoire, nutritionnel et métabolique.
Le diabète représente un défi majeur dans la prise en charge de la pwCF car il est un facteur de morbidité et de mortalité à tous les stades de la maladie, depuis les enfants jusqu'aux patients présentant une insuffisance respiratoire terminale nécessitant une transplantation pulmonaire. Les anomalies précoces de la tolérance au glucose observées dans l’enfance, avant le stade du diabète, sont également associées à de mauvais résultats pulmonaires et nutritionnels. Les données expérimentales suggèrent un effet positif du CFTRm sur la sécrétion d'insuline. Cependant, les enquêteurs ne connaissent pas actuellement l'impact du CFTRm chez les patients présentant des troubles du glucose très précoces ou au stade du diabète traité par l'insuline. Récemment, les appareils de mesure continue du glucose (CGM) représentent des outils très efficaces pour évaluer les anomalies de tolérance au glucose avant le stade du diabète et pour surveiller les patients traités par insuline.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Laurence KESSLER, Pr
- Numéro de téléphone: (+33) 03 88 12 74 42
- E-mail: Laurence.Kessler@chru-strasbourg.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: DRCI Strasbourg
- Numéro de téléphone: +33 (0)3 88 11 54 30
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 18 ans
- Patients traités pendant 1 an par elexacaftortezacaftor-ivacaftor
- Normal tolérant ou intolérant au glucose ou présentant un diabète lié à la mucoviscidose traité ou non par l'insuline
- Patient ayant bénéficié d'une surveillance continue de sa glycémie au cours des 6 mois précédant et 6 mois après un an de traitement par élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
Critère d'exclusion:
- Patient non éligible au triple modulateur CFTR
- Patient intolérant au triple correcteur
- Femme enceinte
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients adultes atteints de mucoviscidose
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Effet d'un traitement d'un an par elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor sur les anomalies de la tolérance au glucose chez les patients adultes atteints de mucoviscidose
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer le temps dans la plage de variation de la glycémie > 140 mg/dl pendant 2 semaines dans une cohorte de patients adultes traités pendant un an par élexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Délai: temps dans la plage de variation de la glycémie > 140 mg/dl un an avant et un an après le début du traitement par élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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temps dans la plage de variation de la glycémie > 140 mg/dl un an avant et un an après le début du traitement par élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Évaluer d'autres paramètres CGM : temps dans la plage de glycémie >180 mg/dl ; >140 mg/dl ; <70 mg/dl ; 70-180 mg/dl ; 70-140mg/dl
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Marqueur du statut métabolique : HbA1c (mmol/l)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Marqueur du statut métabolique : HbA1c (%)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Marqueur de l'état métabolique : C-Peptide (µg/L)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Marqueur de l'état métabolique : C-Peptide (nmol/L)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Marqueurs de l'état nutritionnel : Évaluation du suivi du poids (kg)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Marqueurs de l'état nutritionnel : Indice de Masse Corporelle (IMC)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Traitement du diabète (évaluer les besoins en insuline) : glycémie moyenne par jour (mg/dl)
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Évaluation des paramètres de la fonction respiratoire : nombre d'antibiotiques IV
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Nombre de patients présentant une hypoglycémie sévère et des événements indésirables graves
Délai: Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Un an avant et un an après le début du traitement élexacaftor-tézacaftor-ivacaftor
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- 9248
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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