Effekt av ett års Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor-behandling (DIATRIM)

Utvecklingen av CFTR-modulatorer (cystisk fibros konduktans transmembranregulator) för personer med cystisk fibros (pwCF) och som är berättigade till dessa behandlingar är en verklig terapeutisk revolution. Den stora fördelaktiga effekten av CFTR-modulatorer (CFTRm) på lungfunktionen och minskningen av pulmonella exacerbationer bör ha en betydande inverkan på livskvaliteten och patientens förväntade livslängd. Data om inverkan av CFTRm på glukostoleransavvikelser är fortfarande mycket fragmentarisk. Utredarna kan tro att deras användning, tidigare och tidigare i sjukdomens historia, kommer att förändra patienternas evolutionära banor på respiratoriska, näringsmässiga och metaboliska nivåer.

Diabetes utgör en stor utmaning vid hanteringen av pwCF eftersom det är en faktor för sjuklighet och dödlighet i alla stadier av sjukdomen, från barn till patienter med terminal andningssvikt som kräver lungtransplantation. Tidiga avvikelser i glukostolerans som observerats i barndomen, före diabetesstadiet, är också associerade med dåliga lung- och näringsresultat. Experimentella data tyder på en positiv effekt av CFTRm på insulinutsöndringen. Men utredarna känner för närvarande inte till effekten av CFTRm hos patienter med mycket tidiga glukosrubbningar eller i diabetesstadiet som behandlas med insulin. Nyligen kontinuerliga glukosmätningsanordningar (CGM) representerar mycket effektiva verktyg för att bedöma abnormiteter i glukostolerans före diabetesstadiet och för att övervaka patienter som behandlas med insulin.