Efecto del tratamiento de un año con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (DIATRIM)
DIATRIM: Efecto del tratamiento de un año con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor sobre las anomalías de la tolerancia a la glucosa en pacientes adultos con fibrosis quística.
El desarrollo de moduladores CFTR (regulador transmembrana de conductancia de la fibrosis quística) para personas con fibrosis quística (pwCF) y elegibles para estos tratamientos es una verdadera revolución terapéutica. El principal efecto beneficioso de los moduladores de CFTR (CFTRm) sobre la función pulmonar y la reducción de las exacerbaciones pulmonares debería tener un impacto considerable en la calidad de vida y la esperanza de vida del paciente. Los datos sobre el impacto del CFTRm en las anomalías de la tolerancia a la glucosa son todavía muy fragmentarios. Los investigadores pueden pensar que su uso, cada vez más temprano en la historia de la enfermedad, transformará las trayectorias evolutivas de los pacientes a nivel respiratorio, nutricional y metabólico.
La diabetes representa un desafío importante en el tratamiento de las personas con FQ porque es un factor de morbilidad y mortalidad en todas las etapas de la enfermedad, desde niños hasta pacientes con insuficiencia respiratoria terminal que requieren trasplante de pulmón. Las anomalías tempranas en la tolerancia a la glucosa observadas en la infancia, antes de la etapa de diabetes, también se asocian con malos resultados pulmonares y nutricionales. Los datos experimentales sugieren un efecto positivo de CFTRm sobre la secreción de insulina. Sin embargo, los investigadores actualmente no conocen el impacto de CFTRm en pacientes con trastornos muy tempranos de la glucosa o en la etapa de diabetes tratados con insulina. Recientemente, los dispositivos de medición continua de glucosa (CGM) representan herramientas muy efectivas para evaluar anomalías en la tolerancia a la glucosa antes de la etapa de diabetes y para monitorear a los pacientes tratados con insulina.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Strasbourg, Francia, 67000
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con fibrosis quística mayores de 18 años
- Pacientes tratados durante 1 año con elexacaftortezacaftor-ivacaftor
- Tolerante o intolerante a la glucosa o que presenta diabetes relacionada con fibrosis quística tratada o no con insulina.
- Paciente que tuvo un monitoreo continuo de glucosa en los 6 meses previos y 6 meses posteriores al año de tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Criterio de exclusión:
- Paciente no elegible para triple modulador CFTR
- Paciente intolerante al triple corrector.
- Mujer embarazada
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes adultos con fibrosis quística
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Efecto del tratamiento de un año con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor sobre las anomalías de la tolerancia a la glucosa en pacientes adultos con fibrosis quística
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar tiempo en rango de variación de glucosa en sangre >140 mg/dl durante 2 semanas en una cohorte de pacientes adultos tratados durante un año con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Periodo de tiempo: tiempo en el rango de variación de glucosa en sangre >140 mg/dl un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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tiempo en el rango de variación de glucosa en sangre >140 mg/dl un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluar otros parámetros de MCG: tiempo en rango de glucosa en sangre >180 mg/dl; >140 mg/dl; <70 mg/dl; 70-180 mg/dl; 70-140 mg/dl
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Marcador del estado metabólico: HbA1c (mmol/l)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Marcador de estado metabólico: HbA1c (%)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Marcador del estado metabólico: Péptido C (μg/L)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Marcador del estado metabólico: Péptido C (nmol/L)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Marcadores del estado nutricional: Evaluación del seguimiento del peso (kg)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Marcadores del estado nutricional: Índice de Masa Corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Tratamiento de la diabetes (evaluar las necesidades de insulina): valor medio de glucosa por día (mg/dl)
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Evaluación de los parámetros de la función respiratoria: número de antibióticos intravenosos.
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Número de pacientes con hipoglucemia grave y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Un año antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
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Colaboradores e Investigadores
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Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Elexacaftor
- Ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- 9248
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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