Rett自律神経症状追跡のための革新的なバイオセンサーの検証 (VIBRANT)

レット症候群の臨床試験では通常、主観的な評価スケールを使用して症状の変化を評価します。 これらの尺度は観察者の解釈を必要とし、バイアスやプラセボ効果の影響を受ける可能性があります。 多くの場合、それらは目的に適合せず、他の疾患から適応され、レットでの使用が適切に検証されていないため、症状の変化を正確かつ確実に評価するための最適なツールではありません。

VIBRANT 研究は、レット症候群の症状を客観的かつ直接的に測定するバイオセンサーを検証し、臨床試験で使用するためのこれらのデバイスの信頼性を高めることを目的としています。 VIBRANT は、いくつかのバイオセンサーを使用して、レット症候群の患者から症状データを 9 週間にわたって収集します。 研究中のデバイスには、呼吸用の RespiraSense の FDA 認可デバイス、心拍数用の VV330 ECG パッチ、血中酸素レベル用のキッズ O2 パルスオキシメーター リングが含まれます。そして睡眠、呼吸、動きのための非ウェアラブルデバイスEmerald。

参加資格を得るためには、参加者は障害の原因と考えられる MECP2 遺伝子変異を持っている必要があります。 参加者は適格性評価のためのスクリーニングのためにクリニックを訪れ、バイオセンサーの使用方法を学びます。 参加者は、デバイスに応じて約 4 ～ 9 週間、断続的なスケジュールで自宅でバイオセンサーを使用し、9 週間の観察期間中に 1 回の夜間睡眠研究のためにクリニックに来ます。 すべてのデバイスは一晩の睡眠研究中に使用されます。 バイオセンサーによって収集されたデータは、一晩の睡眠研究から収集されたデータと比較され、レット症候群の人にバイオセンサーがどの程度効果があるかを実証します。 別の臨床試験で介入を受ける最大 10 人の参加者からなるコホートも、カスタム デバイス スケジュールに登録して最長 1 年間参加できます。

この研究の目標は、心拍数、呼吸、酸素飽和度を評価するための FDA 認可デバイスが、成人と小児の両方のレット患者に確実に使用できることを実証することです。バイオセンサーの結果が、一晩の睡眠研究や家庭にある他の FDA 認可デバイスと比較してどの程度正確で信頼できるかを判断します。動きを評価するエメラルドの能力を開発します。