Innovatiivisten biosensorien validointi Rettin autonomiseen oireiden seurantaan (VIBRANT)

Rettin oireyhtymän kliinisissä tutkimuksissa käytetään tyypillisesti subjektiivisia arviointiasteikkoja oireiden muutosten arvioimiseksi. Nämä asteikot edellyttävät tarkkailijan tulkintaa, ja ne voivat olla puolueellisia ja lumevaikutuksia. Ne eivät usein sovellu tarkoitukseen, ne ovat mukautettuja muihin sairauksiin, niitä ei ole validoitu asianmukaisesti käytettäväksi Rettissä, eivätkä ne siksi ole optimaalisia työkaluja oireiden muutoksen arvioimiseen tarkasti ja luotettavasti.

VIBRANT-tutkimuksen tavoitteena on validoida biosensorit objektiivisesti ja suoraan mittaamaan Rett-oireyhtymän oireita ja luomaan luottamusta näihin laitteisiin käytettäväksi kliinisissä kokeissa. VIBRANT käyttää useita biosensoreita kerätäkseen oiretietoja potilailta, joilla on Rett-oireyhtymä 9 viikon ajalta. Tutkittavia laitteita ovat FDA:n hyväksymät RespiraSense-laitteet hengitykseen, VV330 EKG-laastari sydämen sykemittaukseen, Kids O2 -pulssioksimetrirengas veren happitasojen mittaamiseen; ja ei-puettava laite Emerald nukkumiseen, hengittämiseen ja liikkumiseen.

Ollakseen kelvollinen osallistujilla on MECP2-geenivariantti, jonka katsotaan aiheuttavan häiriön. Osallistujat tulevat klinikalle seulontaan kelpoisuusarviointia varten ja oppivat käyttämään biosensoreita. Osallistujat käyttävät biosensoreita säännöllisin väliajoin kotona noin 4-9 viikon ajan laitteesta riippuen ja tulevat klinikalle yhdeksi yön unitutkimukseksi 9 viikon havaintojakson aikana. Kaikkia laitteita käytetään yöunitutkimuksen aikana. Biosensorien keräämiä tietoja verrataan yli yön unitutkimuksesta kerättyihin tietoihin sen osoittamiseksi, kuinka hyvin ne toimivat henkilöillä, joilla on Rett-oireyhtymä. Enintään 10 osallistujan kohortti, joka saa interventiota erillisessä kliinisessä tutkimuksessa, voi myös ilmoittautua ja osallistua mukautetun laiteaikataulun mukaan enintään vuoden ajan.

Tutkimuksen tavoitteena on osoittaa, että FDA:n hyväksymiä sykettä, hengitystä ja happisaturaatiota mittaavia laitteita voidaan luotettavasti käyttää Rett-henkilöillä, sekä aikuisilla että lapsilla; määrittää, kuinka tarkkoja ja luotettavia biosensorin tuloksia verrataan yli yön unitutkimukseen tai muihin FDA:n hyväksymiin laitteisiin kotona; Emeraldin kykyä arvioida liikettä ja kehittää sitä.