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Validazione di biosensori innovativi per il monitoraggio autonomo dei sintomi di Rett (VIBRANT)

18 dicembre 2025 aggiornato da: Rett Syndrome Research Trust

Lo studio VIBRANT mira a convalidare i biosensori per misurare oggettivamente e direttamente i sintomi della sindrome di Rett e creare fiducia nell’uso di questi dispositivi negli studi clinici. VIBRANT utilizzerà diversi biosensori indossabili approvati dalla FDA e un dispositivo non indossabile per raccogliere dati sui sintomi di pazienti con sindrome di Rett per un massimo di 9 settimane. I sintomi di interesse includono frequenza cardiaca, respirazione, sonno, livelli di ossigeno nel sangue e movimento. I partecipanti utilizzeranno i biosensori in modo intermittente a casa, documenteranno l'uso del dispositivo e lo stato dei sintomi e verranno in clinica per 1 studio del sonno notturno. Una coorte di un massimo di 10 partecipanti che ricevono un intervento in una sperimentazione clinica separata può anche iscriversi e partecipare a un programma di dispositivi personalizzato per un massimo di 1 anno.

Lo studio fornirà informazioni sulla fattibilità e sulla facilità d'uso per le famiglie a casa, i dati dei biosensori verranno confrontati con i dati raccolti contemporaneamente dallo studio sul sonno notturno per dimostrare quanto funzionano bene negli individui con sindrome di Rett, e Emerald sarà sviluppato per includere il movimento come sintomo misurabile.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli studi clinici sulla sindrome di Rett utilizzano tipicamente scale di valutazione soggettiva per valutare i cambiamenti nei sintomi. Queste scale richiedono l’interpretazione dell’osservatore e possono essere soggette a bias ed effetto placebo. Spesso non sono adatti allo scopo, sono adattati da altri disturbi, non sono adeguatamente validati per l’uso in Rett e pertanto non sono strumenti ottimali per valutare in modo accurato e affidabile il cambiamento dei sintomi.

Lo studio VIBRANT mira a convalidare i biosensori per misurare oggettivamente e direttamente i sintomi della sindrome di Rett e creare fiducia in questi dispositivi da utilizzare negli studi clinici. VIBRANT utilizzerà diversi biosensori per raccogliere dati sui sintomi dei pazienti affetti dalla sindrome di Rett nell'arco di 9 settimane. I dispositivi in ​​studio includono i dispositivi approvati dalla FDA RespiraSense per la respirazione, il cerotto ECG VV330 per la frequenza cardiaca, l'anello per pulsossimetro Kids O2 per i livelli di ossigeno nel sangue; e il dispositivo non indossabile Emerald per il sonno, la respirazione e il movimento.

Per essere idonei, i partecipanti avranno una variante genetica MECP2 considerata causale del disturbo. I partecipanti verranno alla clinica per lo screening per una valutazione di idoneità e impareranno a utilizzare i biosensori. I partecipanti utilizzeranno i biosensori secondo un programma intermittente a casa per un periodo compreso tra 4 e 9 settimane circa, a seconda del dispositivo, e verranno in clinica per 1 studio del sonno notturno durante il periodo di osservazione di 9 settimane. Tutti i dispositivi verranno utilizzati durante lo studio del sonno notturno. I dati raccolti dai biosensori verranno confrontati con i dati raccolti dallo studio sul sonno notturno per dimostrare quanto funzionano bene negli individui con sindrome di Rett. Una coorte di un massimo di 10 partecipanti che ricevono un intervento in una sperimentazione clinica separata può anche iscriversi e partecipare a un programma di dispositivi personalizzato per un massimo di 1 anno.

Gli obiettivi dello studio sono dimostrare che i dispositivi approvati dalla FDA per valutare la frequenza cardiaca, la respirazione e la saturazione di ossigeno possono essere utilizzati in modo affidabile nei soggetti Rett, sia adulti che pediatrici; determinare quanto accurati e affidabili siano i risultati del biosensore rispetto allo studio sul sonno notturno o ad altri dispositivi domestici approvati dalla FDA; e sviluppare la capacità di Emerald di valutare il movimento.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Jana von Hehn, PhD
  • Numero di telefono: 203-444-1587
  • Email: jana@rsrt.org

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Jennifer Reynolds
  • Numero di telefono: 203-445-0041
  • Email: jenny@rsrt.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Reclutamento
        • Rush University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pallavi Patwari, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • David Lieberman, MD, PhD
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contatto:
          • Study Coordinator
        • Investigatore principale:
          • Bernhard Suter, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti devono avere una variante genetica documentata in MECP2 considerata causale della sindrome di Rett, devono essere generalmente sani, in grado di tollerare l'uso del dispositivo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • diagnosi della sindrome di Rett con una variante genetica MECP2 causativa
  • Accesso al Wi-Fi

Criteri di esclusione:

  • Incapacità del partecipante di dormire da solo
  • assenza prolungata da casa
  • uso di farmaci che possono influire sulla frequenza cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Principale
Partecipanti che non partecipano a uno studio di trattamento interventistico separato
Intervento
Partecipanti che partecipano anche a uno studio separato sul trattamento interventistico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valuta la variabilità della frequenza cardiaca con il cerotto ECG Vivalink VV330
Lasso di tempo: 4 settimane
Utilizza il cerotto Vivalink VV330 approvato dalla FDA per misurare direttamente e oggettivamente i parametri della frequenza cardiaca
4 settimane
Valuta i livelli di ossigeno nel sangue con l'anello per pulsossimetro Viatom Kids O2
Lasso di tempo: 6 settimane
Utilizza l'anello per pulsossimetro Viatom Kids O2 approvato dalla FDA per misurare direttamente e oggettivamente i livelli di ossigeno nel sangue
6 settimane
Convalida del patch ECG Vivalink VV330 approvato dalla FDA per i parametri di variabilità della frequenza cardiaca nella sindrome di Rett rispetto al PSG in laboratorio
Lasso di tempo: Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Confronto dei risultati del patch ECG con i risultati dell'ECG PSG per determinare l'accuratezza e l'affidabilità
Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Convalidare la respirazione derivata dall'ECG rispetto al PSG in laboratorio
Lasso di tempo: Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Confronto dei risultati della respirazione derivata dall'ECG con i risultati della respirazione PSG per determinare l'accuratezza e l'affidabilità
Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Convalida dell'anello per pulsossimetro pediatrico Viatom Kids O2 approvato dalla FDA nella sindrome di Rett rispetto al pulsossimetro PSG e/o Nonin polsoOx in laboratorio
Lasso di tempo: Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Confronto dei risultati dell'anello del pulsossimetro con i risultati del pulsossimetro PSG per determinare l'accuratezza e l'affidabilità
Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Convalida la capacità di Emerald di misurare in modo affidabile la respirazione e il sonno rispetto al PSG in laboratorio
Lasso di tempo: Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Confronta lo Smeraldo per misurare direttamente e oggettivamente il sonno e la respirazione notturna
Durante il confronto con il PSG (1 notte)
Convalida la capacità di Emerald di misurare in modo affidabile la respirazione e il sonno a casa rispetto al comparatore approvato dalla FDA
Lasso di tempo: 9 settimane
Confronta Emerald con il test del sonno domestico SleepView approvato dalla FDA per misurare direttamente e oggettivamente il sonno e la respirazione notturna
9 settimane
Sviluppa la capacità dello Smeraldo di misurare il movimento diurno
Lasso di tempo: 9 settimane
Confronta i segnali di movimento dello Smeraldo con il video
9 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rett Syndrome Research Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SENS-102-RSRT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Rett

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