Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Validation de biocapteurs innovants pour le suivi des symptômes autonomes de Rett (VIBRANT)

28 mars 2024 mis à jour par: Rett Syndrome Research Trust

L'étude VIBRANT vise à valider les biocapteurs pour mesurer objectivement et directement les symptômes du syndrome de Rett et créer de la confiance dans l'utilisation de ces dispositifs dans les essais cliniques. VIBRANT utilisera plusieurs biocapteurs portables approuvés par la FDA et un appareil non portable pour collecter des données sur les symptômes des patients atteints du syndrome de Rett pendant une période pouvant aller jusqu'à 9 semaines. Les symptômes intéressants comprennent la fréquence cardiaque, la respiration, le sommeil, les niveaux d’oxygène dans le sang et les mouvements. Les participants utiliseront les biocapteurs par intermittence à la maison, documenteront l'utilisation de l'appareil et l'état des symptômes, et viendront à la clinique pour 1 étude du sommeil pendant la nuit. Une cohorte comprenant jusqu'à 10 participants recevant une intervention dans le cadre d'un essai clinique distinct peut également s'inscrire et participer selon un calendrier d'appareil personnalisé pendant une durée maximale d'un an.

L'étude fournira des informations sur la faisabilité et la facilité d'utilisation pour les familles à la maison, les données des biocapteurs seront comparées aux données collectées en même temps lors de l'étude sur le sommeil nocturne pour démontrer leur efficacité chez les personnes atteintes du syndrome de Rett, et Emerald sera développé pour inclure le mouvement comme symptôme mesurable.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Description détaillée

Les essais cliniques sur le syndrome de Rett utilisent généralement des échelles d'évaluation subjectives pour évaluer les modifications des symptômes. Ces échelles nécessitent une interprétation par un observateur et peuvent être sujettes à des biais et à un effet placebo. Ils ne sont souvent pas adaptés à leur objectif, sont adaptés d’autres troubles, ne sont pas correctement validés pour une utilisation dans Rett et ne constituent donc pas des outils optimaux pour évaluer avec précision et fiabilité l’évolution des symptômes.

L'étude VIBRANT vise à valider les biocapteurs pour mesurer objectivement et directement les symptômes du syndrome de Rett et créer la confiance dans ces dispositifs pour une utilisation dans les essais cliniques. VIBRANT utilisera plusieurs biocapteurs pour collecter des données sur les symptômes des patients atteints du syndrome de Rett sur 9 semaines. Les appareils à l'étude comprennent les appareils RespiraSense approuvés par la FDA pour la respiration, le patch ECG VV330 pour la fréquence cardiaque, l'anneau d'oxymètre de pouls Kids O2 pour les niveaux d'oxygène dans le sang ; et l'appareil non portable Emerald pour le sommeil, la respiration et le mouvement.

Pour être éligibles, les participants auront une variante génétique MECP2 considérée comme responsable du trouble. Les participants viendront à la clinique pour un dépistage pour une évaluation d'éligibilité et apprendront à utiliser les biocapteurs. Les participants utiliseront les biocapteurs selon un horaire intermittent à la maison pendant environ 4 à 9 semaines, selon l'appareil, et viendront à la clinique pour 1 étude du sommeil pendant la nuit pendant la période d'observation de 9 semaines. Tous les appareils seront utilisés pendant l'étude du sommeil nocturne. Les données collectées par les biocapteurs seront comparées aux données collectées lors de l'étude sur le sommeil nocturne pour démontrer leur efficacité chez les personnes atteintes du syndrome de Rett. Une cohorte comprenant jusqu'à 10 participants recevant une intervention dans le cadre d'un essai clinique distinct peut également s'inscrire et participer selon un calendrier d'appareil personnalisé pendant une durée maximale d'un an.

Les objectifs de l'étude sont de démontrer que les appareils approuvés par la FDA pour évaluer la fréquence cardiaque, la respiration et la saturation en oxygène peuvent être utilisés de manière fiable chez les individus Rett, adultes et pédiatriques ; déterminer dans quelle mesure les résultats du biocapteur sont précis et fiables par rapport à l'étude sur le sommeil nocturne ou à d'autres appareils domestiques approuvés par la FDA ; et pour développer la capacité d'Emerald à évaluer le mouvement.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Jana von Hehn, PhD
  • Numéro de téléphone: 203-444-1587
  • E-mail: jana@rsrt.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Jennifer Reynolds
  • Numéro de téléphone: 203-445-0041
  • E-mail: jenny@rsrt.org

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University
        • Contact:
          • Study Coordinator
        • Chercheur principal:
          • Pallavi Patawi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
        • Contact:
          • Study Coordinator
        • Chercheur principal:
          • David Lieberman, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
          • Study Coordinator
        • Chercheur principal:
          • Bernhard Suter, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants doivent avoir une variante génétique documentée dans MECP2 considérée comme causale pour le syndrome de Rett, doivent être généralement en bonne santé, capables de tolérer l'utilisation de l'appareil.

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic du syndrome de Rett avec une variante génétique causale MECP2
  • Accès au Wi-Fi

Critère d'exclusion:

  • Incapacité du participant à dormir seul
  • absence prolongée du domicile
  • utilisation de médicaments pouvant avoir un impact sur la fréquence cardiaque

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Principal
Participants qui ne participent pas à un essai de traitement interventionnel distinct
Intervention
Participants qui participent également à un essai de traitement interventionnel distinct

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluez la fréquence respiratoire et l'apnée (respirations) avec RespiraSense
Délai: 6 semaines
Utilisez RespiraSense approuvé par la FDA pour mesurer directement et objectivement la respiration
6 semaines
Évaluez la variabilité de la fréquence cardiaque avec le patch ECG Vivalink VV330
Délai: 4 semaines
Utilisez le patch Vivalink VV330 approuvé par la FDA pour mesurer directement et objectivement les paramètres de fréquence cardiaque
4 semaines
Évaluez les niveaux d'oxygène dans le sang avec l'anneau d'oxymètre de pouls Viatom Kids O2
Délai: 6 semaines
Utilisez l'anneau d'oxymètre de pouls Viatom Kids O2 approuvé par la FDA pour mesurer directement et objectivement les niveaux d'oxygène dans le sang.
6 semaines
Validez le patch ECG Vivalink VV330 approuvé par la FDA pour les mesures de variabilité de la fréquence cardiaque dans le syndrome de Rett par rapport à la PSG en laboratoire
Délai: Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Comparaison des résultats du patch ECG aux résultats PSG ECG pour déterminer l'exactitude et la fiabilité
Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Valider la respiration dérivée de l'ECG par rapport à la PSG en laboratoire
Délai: Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Comparaison des résultats de la respiration dérivée de l'ECG avec les résultats de la respiration PSG pour déterminer l'exactitude et la fiabilité
Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Validez le capteur respiratoire RespiraSense approuvé par la FDA dans le syndrome de Rett par rapport à la PSG en laboratoire
Délai: Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Comparaison des résultats de RespiraSense avec les résultats respiratoires du PSG pour déterminer l'exactitude et la fiabilité
Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Valider l'anneau d'oxymètre de pouls pédiatrique Viatom Kids O2 approuvé par la FDA dans le syndrome de Rett par rapport à l'oxymètre de pouls PSG et/ou Nonin braceletOx en laboratoire
Délai: Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Comparaison des résultats de l'anneau de l'oxymètre de pouls avec les résultats de l'oxymètre de pouls PSG pour déterminer l'exactitude et la fiabilité
Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Valider la capacité d'Emerald à mesurer de manière fiable la respiration et le sommeil par rapport à la PSG en laboratoire
Délai: Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Comparez Emerald pour mesurer directement et objectivement le sommeil et la respiration nocturne
Lors du comparatif PSG (1 nuit)
Valider la capacité d'Emerald à mesurer de manière fiable la respiration et le sommeil à la maison par rapport au comparateur autorisé par la FDA
Délai: 9 semaines
Comparez Emerald au test de sommeil à domicile SleepView approuvé par la FDA pour mesurer directement et objectivement le sommeil et la respiration nocturne
9 semaines
Développer la capacité d'Emerald à mesurer les mouvements diurnes
Délai: 9 semaines
Comparez les signaux de mouvement Emerald avec la vidéo
9 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rett Syndrome Research Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2024

Première publication (Réel)

29 mars 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SENS-102-RSRT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Syndrome de Rett

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Portugal

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner