Validering av innovative biosensorer for Rett Autonomic Symptom Tracking (VIBRANT)

Kliniske studier i Rett syndrom bruker vanligvis subjektive vurderingsskalaer for å vurdere endringer i symptomer. Disse skalaene krever observatørtolkning og kan være utsatt for skjevhet og placeboeffekt. De er ofte ikke egnet til formålet, er tilpasset fra andre lidelser, er ikke riktig validert for bruk i Rett og er derfor ikke optimale verktøy for nøyaktig og pålitelig å vurdere symptomendring.

VIBRANT-studien tar sikte på å validere biosensorer for objektivt og direkte å måle symptomer ved Rett syndrom og skape tillit til disse enhetene for bruk i kliniske studier. VIBRANT vil bruke flere biosensorer for å samle symptomdata fra pasienter med Rett syndrom over 9 uker. Enhetene som studeres inkluderer de FDA-godkjente enhetene til RespiraSense for pusting, VV330 EKG-lapp for hjertefrekvens, Kids O2-pulsoksymeterring for oksygennivåer i blodet; og den ikke-bærbare enheten Emerald for søvn, pust og bevegelse.

For å være kvalifisert, vil deltakerne ha en MECP2 genetisk variant som anses som forårsakende for lidelsen. Deltakerne vil komme til klinikken for screening for en kvalifikasjonsvurdering og vil lære å bruke biosensorene. Deltakerne vil bruke biosensorene på en intermitterende tidsplan hjemme i mellom ca. 4 til 9 uker, avhengig av enheten, og vil komme til klinikken for 1 nattsøvnstudie i løpet av den 9-ukers observasjonsperioden. Alle enheter vil bli brukt i løpet av nattens søvnstudie. Dataene som samles inn av biosensorene vil bli sammenlignet med dataene samlet inn fra studien over nattsøvn for å demonstrere hvor godt de fungerer hos personer med Rett syndrom. En kohort på opptil 10 deltakere som mottar en intervensjon i en separat klinisk utprøving kan også registrere seg og delta på en tilpasset enhetsplan i opptil 1 år.

Målet med studien er å demonstrere FDA-godkjente enheter for å vurdere hjertefrekvens, pust og oksygenmetning kan brukes pålitelig hos Rett-individer, både voksne og pediatriske; bestemme hvor nøyaktige og pålitelige biosensorresultatene er sammenlignet med søvnstudien over natten, eller med andre FDA-godkjente enheter hjemme; til og å utvikle Emeralds evne til å vurdere bevegelse.