Валидация инновационных биосенсоров для отслеживания вегетативных симптомов Ретта (VIBRANT)

В клинических исследованиях синдрома Ретта обычно используются шкалы субъективной оценки для оценки изменений симптомов. Эти шкалы требуют интерпретации наблюдателя и могут быть подвержены предвзятости и эффекту плацебо. Они часто не подходят по назначению, адаптированы к другим расстройствам, не проверены должным образом для использования при Ретте и, следовательно, не являются оптимальными инструментами для точной и надежной оценки изменения симптомов.

Исследование VIBRANT направлено на проверку биосенсоров для объективного и прямого измерения симптомов синдрома Ретта и создание доверия к этим устройствам для использования в клинических испытаниях. VIBRANT будет использовать несколько биосенсоров для сбора данных о симптомах у пациентов с синдромом Ретта в течение 9 недель. В число исследуемых устройств входят одобренные FDA устройства RespiraSense для дыхания, пластырь для ЭКГ VV330 для измерения сердечного ритма, кольцо пульсоксиметра Kids O2 для измерения уровня кислорода в крови; и неносимое устройство Emerald для сна, дыхания и движения.

Чтобы иметь право на участие, участники должны иметь генетический вариант MECP2, который считается причиной заболевания. Участники придут в клинику для скрининга, оценки соответствия требованиям и научатся использовать биосенсоры. Участники будут использовать биосенсоры по прерывистому графику дома примерно от 4 до 9 недель, в зависимости от устройства, и придут в клинику для 1 исследования ночного сна в течение 9-недельного периода наблюдения. Все устройства будут использоваться во время исследования ночного сна. Данные, собранные биосенсорами, будут сравниваться с данными, полученными в ходе исследования ночного сна, чтобы продемонстрировать, насколько хорошо они работают у людей с синдромом Ретта. Группа до 10 участников, получающих вмешательство в отдельном клиническом исследовании, также может зарегистрироваться и участвовать по индивидуальному графику устройства на срок до 1 года.

Цели исследования — продемонстрировать, что одобренные FDA устройства для оценки частоты сердечных сокращений, дыхания и насыщения кислородом могут быть надежно использованы у пациентов с синдромом Ретта, как у взрослых, так и у детей; определить, насколько точны и надежны результаты биосенсора по сравнению с исследованием ночного сна или с другими домашними устройствами, одобренными FDA; и развивать способность Изумруда оценивать движение.