X連鎖網膜剥離(XLRS)患者におけるJWK002遺伝子治療の単回網膜下注射の安全性と有効性
2025年2月4日 更新者：Fang Lu、West China Hospital
X連鎖網膜剥離症患者における単回網膜下注射として投与されるJWK002注射の安全性と有効性に関する臨床研究
この試験は、X連鎖網膜剥離(XLRS)に対するJWK002治療の安全性と有効性を評価することを目的としています。
この研究では、JWK002の網膜下注射を受ける5～18歳の被験者を登録します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Licong Liang
- メール：932968425@qq.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Kaiqin She
- メール：shekaiqin@wchscu.cn
研究場所
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610023
- 募集
- West China Hospital
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コンタクト：
- Licong Liang
- メール：932968425@qq.com
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コンタクト：
- Fang Lu
- メール：lufang@wchscu.cn
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 治験の目的と要件を十分に理解し、自発的に臨床試験に参加し、インフォームドコンセントに署名し、プログラムの要件に従ってさまざまな研究で必要な検査に協力できること。
- 男性、5歳以上18歳未満（インフォームドコンセントに署名した日を条件とする）。
- 臨床的にXLRSと診断され、遺伝子検査によりRS1遺伝子変異として同定され、眼科の遺伝性疾患を引き起こす他の変異を持たない。
- 研究対象の眼の最高矯正視力（BCVA） ≤63文字（スネレン20/63に相当）。最高矯正視力 (BCVA) ≥34 文字 (スネレン 20/200 に相当)。
除外基準:
- 3か月以内の炭酸脱水酵素阻害剤による治療。
- 視力喪失を引き起こす可能性のある研究対象の眼の他の状態の存在（例えば、視神経の萎縮、進行した緑内障、ぶどう膜炎、網膜下注射のオペレーターに影響を与える可能性のある小胞分裂室の存在または小胞性網膜剥離）。
- 水晶体、角膜、その他の屈折性間質の濁りによる網膜の観察・検査を研究されている方。
- 網膜下注射に影響を与える眼の状態や、研究のエンドポイントの決定に影響を与える眼の状態があります。
- 6か月以内に目の内手術を受けた患者。
- AAV8中和抗体力価が1:1000以上の患者。
- 以前に遺伝子治療または細胞治療を受けたことがある。
- 妊娠可能な被験者は避妊をしたがらない。
- 以下のいずれかの存在：研究者が患者の研究への参加に影響を与える可能性がある、または体系的な治療を必要とする研究結果に影響を与える可能性があると考える活動性感染症。 B 型肝炎表面抗原陽性、B 型肝炎ウイルス デオキシリボ核酸 (HBV DNA) コピー数 > ULN。 C 型肝炎ウイルス (HCV) 抗体陽性および HCV-RNA コピー数 > ULN;梅毒トレポネーマ抗体陽性。ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 抗体陽性。
- 悪性腫瘍（基底細胞または扁平上皮皮膚がん）がスクリーニング前 5 年以内に診断された。
- 全身性免疫系疾患を患っている、または患ったことがある。
- 臨床的に重要であると考えられる検査値が異常である: アラニンおよび/またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ>2.5×ULN、総ビリルビン>1.5×ULN、血清クレアチニン>1.5×ULN、プロトロンビン時間≧1.5×ULN、活性化部分トロンボプラスチン時間≧1.5×ULN ; (13)治験薬アレルギーを含む、治験計画における治療または検査に使用される薬剤に対して重度のアレルギーまたは既知のアレルギーを有する。
(14) その他、研究者が本研究への参加に不適切と判断する状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：JWK002 低用量グループ
片眼に低用量の JWK002 を網膜下注射
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片眼への遺伝子治療ベクター JWK002 の網膜下投与。
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実験的：JWK002 中用量グループ
片眼に中用量の JWK002 を網膜下注射
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片眼への遺伝子治療ベクター JWK002 の網膜下投与。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性（眼および非眼のAE（有害事象）およびSAE（重篤な有害事象）のある参加者
時間枠：ベースラインから 7 日目、14 日目、1 か月、3 か月、6 か月、12 日目まで
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主要評価項目は安全性であり、眼および非眼の治験薬関連有害事象（SDAE）、治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の数によって決定されます。
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ベースラインから 7 日目、14 日目、1 か月、3 か月、6 か月、12 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最高矯正視力（BCVA）
時間枠：ベースラインから 7 日目、14 日目、1 か月、2 か月、3 か月、6 か月、12 日目まで
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研究対象の目の視力は、早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) を使用して評価されました。
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ベースラインから 7 日目、14 日目、1 か月、2 か月、3 か月、6 か月、12 日目まで
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全視野網膜電図(ff-ERG)
時間枠：ベースラインから 1、3、6、12 か月目まで
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ERG 測定は、国際視覚臨床電気生理学協会 (ISCEV) の標準に基づいて実行されます。
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ベースラインから 1、3、6、12 か月目まで
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掃引光源光コヒーレンストモグラフィーによって評価された黄斑構造
時間枠：ベースラインから 1、3、6、12 か月目まで
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掃引光源光コヒーレンストモグラフィー(SS-OCT)の変化
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ベースラインから 1、3、6、12 か月目まで
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視野
時間枠：ベースラインから 1、3、6、12 か月目まで
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ハンフリー視野検査によって評価される視野の変化
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ベースラインから 1、3、6、12 か月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Fang Lu、lufang@wchscu.cn
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月17日
一次修了 (推定)
2033年11月30日
研究の完了 (推定)
2033年11月30日
試験登録日
最初に提出
2024年3月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月28日
最初の投稿 (実際)
2024年4月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月4日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。