Sikkerhet og effekt av en enkelt subretinal injeksjon av JWK002 genterapi hos personer med X-bundet retinoschisis (XLRS)

Inklusjonskriterier:

1. Fullstendig forstå formålet og kravene til studien, delta frivillig i den kliniske utprøvingen og signere det informerte samtykket, og være i stand til å samarbeide med testingen som kreves i ulike studier i henhold til kravene til programmet;
2. Mann, ≥5 år og < 18 år gammel (avhengig av datoen for signering av informert samtykke);
3. Klinisk diagnostisert XLRS, identifisert ved genetisk testing som RS1-genmutasjon, og bærer ikke andre mutasjoner som forårsaker oftalmiske genetiske sykdommer;
4. Best korrigert synsskarphet (BCVA) av studieøyet ≤63 bokstaver (tilsvarer Snellen 20/63); Best korrigert synsskarphet (BCVA) ≥34 bokstaver (tilsvarer Snellen 20/200).

Ekskluderingskriterier:

1. Karbonsyreanhydrasehemmerbehandling innen 3 måneder;
2. Tilstedeværelsen av andre tilstander i studieøyet som kan forårsake synstap (f.eks. atrofi av synsnerven, avansert glaukom, uveitt, tilstedeværelsen av vesikulære splittende kamre eller vesikulær netthinneavløsning som kan påvirke subretinal injeksjonsoperatør);
3. De som studerer retinal observasjon og undersøkelse forårsaket av linse, hornhinne eller annen brytningsinterstitiell turbiditet;
4. Det er øyetilstander som påvirker subretinal injeksjon eller øyetilstander som påvirker bestemmelsen av studiens endepunkt;
5. Pasienter som hadde gjennomgått indre øyeoperasjoner innen 6 måneder;
6. Pasienter med AAV8-nøytraliserende antistofftiter ≥1:1000;
7. Har tidligere mottatt noen form for genterapi eller celleterapi;
8. fertile personer er uvillige til å bruke prevensjon;
9. Tilstedeværelsen av noen av følgende: en aktiv infeksjon som etterforskeren mener kan påvirke pasientens deltakelse i studien eller påvirke studieresultatene som krever systematisk behandling; Hepatitt B overflateantigenpositivt, hepatitt B-virus deoksyribonukleinsyre (HBV DNA) kopinummer > ULN; Hepatitt C-virus (HCV) antistoffpositivt og HCV-RNA kopinummer >ULN; Treponema pallidum antistoff positiv; Positiv for antistoffer mot humant immunsviktvirus (HIV);
10. Ondartede svulster (basalcelle- eller plateepitelkreft) ble diagnostisert innen 5 år før screening;
11. har eller har hatt en systemisk immunsystemsykdom;
12. Laboratorieverdier ansett for å være klinisk signifikante var unormale: alanin- og/eller aspartattransaminase >2,5×ULN, total bilirubin >1,5×ULN, serumkreatinin >1,5×ULN, protrombintid ≥1,5×ULN, aktivert partiell tromboplastintid ≥1,5×ULN ; (13) har en alvorlig allergi eller en kjent allergi mot legemidlene som brukes i behandlingen eller undersøkelsen i studieprotokollen, inkludert undersøkelseslegemiddelallergien;

(14) Andre situasjoner som etterforskeren anser som upassende for deltakelse i denne studien.